Essai clinique de phase I/IIa visant à évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité d'une injection intravitréenne unique de la thérapie génique SPVN20 chez des participants atteints d'une dystrophie avancée des cônes et des bâtonnets
Date de révision : 13/04/2026
9 participants
Homme Femme
A partir de 18 ans
Critères :
Critères d'inclusion :
- Âge ≥ 18 ans au moment de l'inscription.
- Participant présentant un diagnostic clinique confirmé génétiquement de RCD avancée dans les deux yeux, due à une RCD non syndromique. Si les résultats des tests génétiques effectués par un laboratoire de diagnostic ne figurent pas dans le dossier médical, un génotypage doit être réalisé par un laboratoire de diagnostic pendant la période de sélection.
- Les participants inclus dans les cohortes d’augmentation de la dose doivent présenter une ACB comprise entre 2,0 et 4,0 LogMAR (correspondant respectivement à la perception du nombre de doigts et à l’absence de perception de la lumière) dans l’œil étudié, telle qu’évaluée par le test BRVT. Les participants inclus dans les cohortes d'extension de la dose doivent présenter une ACBV d'au moins (≥) 1,0 LogMAR (≤ 35 lettres ETDRS ou 20/200 Snellen) dans l'œil étudié, telle qu'évaluée par le BRVT.
- Préservation avérée des corps cellulaires des cônes fovéaux dans l'œil étudié (comme le montrent les images OCT SD).
- Participant ayant déjà acquis une vision structurée.
- Participant désireux et capable de donner son consentement éclairé.
Critères d'exclusion :
- Participant prenant part à un autre essai clinique et recevant un médicament expérimental (IMP) soit dans les 5 demi-vies de ce médicament, soit dans les 90 jours précédant l'injection de SPVN20.
- Participant atteint d'une hépatite B ou d'une hépatite C active.
- Participante actuellement enceinte ou allaitante, ou ayant l'intention de tomber enceinte dans l'année suivant l'administration du SPVN20.
- Participant présentant une infection oculaire cliniquement active due à une maladie herpétique, notamment le virus de l'herpès simplex, le virus varicelle-zona (VZV), le cytomégalovirus (CMV) ou le virus d'Epstein-Barr (EBV).
- Participant présentant une infection active par le coronavirus (COVID-19) ou ayant été infecté moins de deux semaines avant l'IVT.
- Participant ayant reçu un vaccin ou une immunisation au cours des 28 jours précédant la sélection et/ou pendant la sélection.
- Participant ayant déjà reçu un produit de thérapie génique, une thérapie à base de cellules souches ou une thérapie cellulaire pour une affection oculaire ou non oculaire.
- Participant porteur d'un implant rétinien au moment de l'inscription.
- Participant présentant des affections oculaires préexistantes susceptibles d'interférer avec l'interprétation des critères d'évaluation de l'étude ou d'augmenter le risque de complications chirurgicales (par exemple, amblyopie, opacités cornéennes, rétinopathie diabétique, vascularite rétinienne, glaucome non contrôlé, œdème maculaire cystoïde actif).
- Participant présentant une opacité importante du milieu oculaire affectant l'évaluation de la rétine ou du vitré. Cela inclut les cataractes considérées comme un facteur majeur de diminution de l'acuité visuelle et/ou les cas où le participant est susceptible de devoir subir une extraction de la cataracte dans les trois mois suivant l'administration du traitement à l'étude.
- Participant ayant subi une chirurgie intraoculaire dans les 90 jours précédant l'administration du traitement à l'étude.
- Participant atteint d'une déficience visuelle corticale.
- Participant ayant des antécédents d'élévation de la pression intraoculaire (PIO) supérieure à 25 mmHg induite par les corticostéroïdes à la suite d'une exposition à ces derniers, malgré un traitement médicamenteux topique visant à réduire la PIO.
- Participant présentant des antécédents de décollement de la rétine de type régmatogène non résolu au niveau de la fovéa.
- Participant présentant des antécédents d'hypotension oculaire non résolue.
- Participant refusant ou incapable (selon l'appréciation de l'investigateur) de se conformer au protocole de l'étude.
- Participant présentant une affection qui l'empêcherait de se soumettre aux examens de suivi prévus dans le cadre de l'étude et qui, de l'avis de l'investigateur, le rendrait inapte à participer à l'étude.
- Participant prenant actuellement des médicaments soumis à des restrictions, tels qu'énumérés à la section 10.6.3.
- Les participants présentant des troubles cardiaques ou neurologiques persistants qui ne sont pas pris en charge par un traitement médicamenteux restreint peuvent être exclus sur décision de l'investigateur.
- Les femmes en âge de procréer (WOCBP) ainsi que les hommes et/ou leur(s) partenaire(s) en âge de procréer qui n'acceptent pas d'utiliser une méthode contraceptive hautement efficace. Cette disposition s'applique à la période comprise entre la signature du formulaire de consentement éclairé (ICF) et les 12 mois suivant l'administration de SPVN20 par voie intraveineuse. La définition de la contraception hautement efficace suit les recommandations du Clinical Trial Facilitation Group (CTFG).
- Participant atteint d'une maladie systémique ou d'une autre pathologie sans rapport avec son diagnostic de RCD, et dont les symptômes ou les traitements associés sont susceptibles d'affecter la vision.
- Participant présentant des allergies connues aux corticostéroïdes ou qui ne pourra pas tolérer le traitement à base de corticostéroïdes.
- Participant ayant reçu des traitements immunosuppresseurs ou tout autre traitement connu pour avoir un impact sur le système immunitaire au cours du mois précédant l'administration du SPVN20.
- Inflammation oculaire active ou antécédents de récidives d'uvéite idiopathique ou d'origine auto-immune.
- Participant dont on sait qu'il est allergique à l'un des composants du système d'administration ou à tout autre médicament dont l'utilisation est prévue au cours de l'étude clinique.
- Consommation excessive d'alcool ou de substances psychoactives.
- Participant séropositif pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) ou atteint d'une autre maladie entraînant une immunodéficience systémique.
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Sites des essais
Adresse
Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quize-Vingts
75012 Paris France
Comment postuler ?
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