Étude de phase III, en deux parties, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo (partie 1) et prolongation en ouvert (partie 2) visant à évaluer l'efficacité, la sécurité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'omaveloxolone (BIIB141) chez des participants atteints d'ataxie de Friedreich âgés de 2 à moins de 16 ans.
Date de révision : 21/12/2025
30 participants
Homme Femme
Jusqu'à 17 ans
Date de début de recrutement : 15/12/2025
Critères :
Critères d'inclusion :
- Partie 1 • Âgé de 2 à moins de 16 ans au moment du consentement éclairé. • Diagnostic de FA confirmé génétiquement, c'est-à-dire homozygote pour l'expansion de la répétition guanine-adénine-adénine (GAA) dans l'intron 1 du gène de la frataxine, ou expansion de la répétition GAA dans 1 allèle et avec des mutations ponctuelles ou des délétions, ou d'autres mutations d'expansion non GAA dans l'autre allèle. • Symptomatique de la FA tel que rapporté par le patient et/ou le parent/soignant.
- Partie 2 1. Ils ont terminé la partie 1 de l'ECR de l'étude et aucun critère d'arrêt (section 8) n'a été rempli. 2. Les données relatives à la sécurité et à la tolérance issues de la partie 1 de l'ECR justifient la poursuite de l'étude selon l'avis de l'investigateur.
Critères d'exclusion :
- Critères d'exclusion principaux : • Hémoglobine glycosylée A1C (HbA1c) > 11 % • Peptide natriurétique de type B (BNP) > 200 pg/mL • Fraction d'éjection (FE) < 40 % (d'après l'échocardiographie réalisée lors de la visite de sélection) • Résultats d'analyses de laboratoire anormaux cliniquement significatifs • Maladie cardiaque cliniquement significative, à l'exception d'une cardiomyopathie légère à modérée
Lieux et contacts
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Adresse
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier
34295 Montpellier Cedex 5 France
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