Étude multicentrique ouverte de phase II visant à évaluer la pharmacocinétique, la pharmacodynamique, la sécurité et la tolérance de l'inébilizumab chez des enfants âgés de 2 à moins de 18 ans atteints de myasthénie grave généralisée (MGg).
Date de révision : 10/02/2026
1 participant
Homme Femme
Jusqu'à 17 ans
Critères :
Critères d'inclusion :
- Âge ≥ 2 ans et < 18 ans au jour de l'inscription.
- « Diagnostic de gMG défini comme suit : test sérologique positif pour les titres d'anticorps anti-AChR ou anti-MuSK confirmé lors du dépistage (1 nouveau test autorisé) et au moins 1 des éléments suivants : antécédents de résultats anormaux aux tests de transmission neuromusculaire démontrés par électromyographie à fibre unique ou stimulation nerveuse répétitive ; ou antécédents de test anticholinestérasique positif (par exemple, test au chlorure d'édrophonium) ; ou amélioration des signes de gMG chez le participant sous inhibiteurs de la cholinestérase par voie orale, telle qu'évaluée par le médecin traitant ; ou syndrome clinique compatible avec un diagnostic de gMG et ne pouvant être expliqué par une autre affection. »
- Fondation américaine contre la myasthénie grave Classification clinique de classe II, III ou IV au moment du dépistage.
- Score quantitatif de myasthénie grave supérieur ou égal à 11 lors du dépistage.
- « Les participants peuvent entrer dans l'étude dans les cas suivants : (1) corticostéroïdes uniquement, sans augmentation de la dose dans les 4 semaines précédant la sélection, ou (2) un traitement immunosuppresseur non stéroïdien (IST) autorisé (azathioprine, micofénolate mofétil ou acide mycophénolique) avec une utilisation continue pendant au moins 6 mois avant le dépistage et sans augmentation de la dose dans les 4 mois précédant le dépistage, ou une combinaison de (1) corticostéroïdes sans augmentation de la dose dans les 4 semaines précédant le dépistage et (2) un IST non stéroïdien autorisé avec une utilisation continue pendant au moins 6 mois avant le dépistage et sans augmentation de la dose dans les 4 mois précédant le dépistage. »
- « Les participants peuvent entrer dans l'étude avec une dose stable d'inhibiteurs de l'acétylcholinestérase (dose de pyridostigmine). La dose d'inhibiteur de l'acétylcholinestérase doit être stable depuis au moins deux semaines avant l'inscription. »
Critères d'exclusion :
- Thymectomie dans les 12 mois précédant la visite initiale (jour 1) ou thymectomie prévue pendant la durée du traitement.
- « Thymome non réséqué. Remarque : les participants présentant un thymome bénin réséqué plus de 12 mois avant le dépistage peuvent s'inscrire. Le terme « bénin » signifie qu'aucune métastase n'est connue et qu'il n'y a pas d'extension dans ou au-delà de la capsule lors de l'examen pathologique. L'imagerie visant à évaluer le thymome doit avoir été réalisée avant le dépistage, conformément aux normes de soins. »
- Hospitalisation pour quelque raison que ce soit moins de 30 jours avant le dépistage.
- Exacerbation actuelle ou récente de la gMG qui n'est pas revenue à son niveau initial/qui ne s'est pas résorbée au moins 30 jours avant le dépistage.
- Antécédents d'infections récurrentes importantes (nécessitant par exemple une hospitalisation ou une antibiothérapie par voie intraveineuse).
- « Réception d'un traitement biologique appauvrissant les lymphocytes B (par exemple, rituximab, ocrelizumab, obinutuzumab, ofatumumab, inebilizumab) ou d'un agent expérimental appauvrissant les lymphocytes B au cours des 6 mois précédant le dépistage. »
- « Réception de tout autre anticorps monoclonal ou molécule biologique de grande taille, y compris, mais sans s'y limiter, les inhibiteurs FcRn, les anticorps monoclonaux anti-TNF, les anticorps monoclonaux anti-JAK Stat et les inhibiteurs du complément dans les 6 mois précédant le dépistage. »
- Réception dans les 4 semaines précédant le dépistage : vaccin vivant atténué (l'administration d'un vaccin inactivé [tué] est acceptable) ; transfusion sanguine.
- « Les participantes en âge de procréer qui ne souhaitent pas utiliser la méthode contraceptive spécifiée dans le protocole doivent consulter la section 11.5 pendant le traitement et pendant les 6 mois supplémentaires suivant la dernière dose du produit expérimental. »
Lieux et contacts
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