Étude ouverte de phase II visant à évaluer l'efficacité, la sécurité et la pharmacocinétique du PTX-100 en monothérapie chez des patients atteints d'un lymphome cutané à cellules T récidivant ou réfractaire.
Date de révision : 09/12/2025
Homme Femme
A partir de 18 ans
Critères :
Critères d'inclusion :
- Patient adulte âgé de 18 ans ou plus
- A un score ECOG PS compris entre 0 et 2.
- Espérance de vie de 3 mois ou plus
- A une fonction médullaire adéquate telle que définie ci-dessous : • Numération absolue des neutrophiles (NAN) ≥ 1,0 × 109/L (sans facteurs de croissance). • Numération plaquettaire ≥ 50 × 109/L • Hémoglobine ≥ 8,0 g/dL (sans agents stimulants érythroïdes)
- A une fonction hépatique adéquate telle que définie ci-dessous : • Bilirubine totale ≤ 1,5 × limite supérieure de la normale (LSN) (les patients atteints du syndrome de Gilbert ou d'une atteinte hépatique peuvent être éligibles à la discrétion de l'investigateur, en consultation avec le contrôleur médical, si < 3 × LSN) et alanine aminotransférase ≤ 2,5 × LSN • Aspartate aminotransférase ≤ 2,5 × LSN
- A une fonction rénale adéquate telle que définie ci-dessous : • Créatinine Clairance de la créatinine calculée ou estimée ≥ 50 ml/min selon la formule de Cockcroft-Gault
- A une fonction de coagulation adéquate telle que définie ci-dessous : • INR < 1,5 ULN • Temps de thromboplastine partielle activée ≤ 1,5 ULN
- Le patient est capable de donner son consentement éclairé signé en bonne et due forme.
- Avoir un diagnostic confirmé de CTCL avec confirmation histologique de : a. Mycosis fongoïde (MF) OU b. Syndrome de Sézary (SS) c. D'autres sous-types de CTCL peuvent être autorisés après discussion avec le contrôleur médical. REMARQUE : la confirmation histopathologique du CTCL est basée sur les critères ISCL/EORTC.
- Les patients doivent présenter une maladie de stade IB ou supérieur pour les sous-types MF/SS. Pour les sous-types non MF/non SS, ils doivent présenter au moins une maladie de stade T2 selon les critères ISCL/EORTC et leur inclusion dans l'étude doit d'abord être discutée avec le contrôleur médical. (réf. : Olsen EA et al. Blood 140 (5) ; 2022)
- A reçu et échoué (ou intolérant à) au moins deux lignes de traitement systémique antérieures pour sa maladie. Les traitements systémiques peuvent inclure l'un des éléments suivants : INF-α, agent chimiothérapeutique tel que le méthotrexate, inhibiteurs d'histone désacétylase, conjugués anticorps-médicaments, anticorps monoclonaux ou un agent expérimental antérieur.
- Présente une maladie mesurable définie par au moins l'un des critères suivants, dans les 28 jours précédant le début du traitement à l'étude : a. Lésions cutanées évaluables par mSWAT > 0 (voir le groupe de travail international révisé [Olsen 2022]) OU b. Lymphocytes atypiques et/ou malins quantifiables par cytométrie en flux ou morphologie dans le sang selon les critères de stadification d'Olsen 2022 OU c. Maladie extracutanée mesurable selon les critères de Lugano
- Les participants suivant un traitement stable à base de corticostéroïdes systémiques (≤ 10 mg de prednisone ou équivalent) sont autorisés. Les participants suivant un traitement stable à base de corticostéroïdes topiques sont autorisés.
- Période d'attente : doit être de 2 semaines (4 semaines pour les anticorps monoclonaux) ou de 5 demi-vies (selon la plus longue des deux) depuis tout traitement anticancéreux antérieur.
- Doit être négatif au virus lymphotrope des cellules T humaines de type 1 (HTLV1).
Critères d'exclusion :
- Patients présentant une atteinte connue du système nerveux central
- Souffre d'un trouble psychiatrique connu qui pourrait nuire au respect des exigences de l'étude.
- Est un consommateur de drogues illicites ou récréatives ou a des antécédents récents (au cours de l'année écoulée) d'abus ou de dépendance à la drogue ou à l'alcool qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient nuire au respect des exigences de l'étude.
- Maladie cardiovasculaire grave, notamment l'une des suivantes : a. Infarctus du myocarde dans les 6 mois précédant la signature du consentement éclairé. b. Angine non contrôlée dans les 3 mois précédant la signature du consentement éclairé. c. Insuffisance cardiaque congestive ; classe III ou IV de la New York Heart Association (NYHA), ou antécédents d'insuffisance cardiaque congestive de classe III ou IV de la NYHA. d. Intervalle QT corrigé par la formule de Fridericia (QTcF) > 470 ms lors du dépistage. e. Antécédents d'arythmies ventriculaires cliniquement significatives (par exemple, tachycardie ventriculaire, fibrillation ventriculaire, torsades de pointes). f. Antécédents de bloc cardiaque du deuxième ou du troisième degré de type Mobitz II. g. Hypertension non contrôlée, comme l'indique une pression artérielle systolique au repos > 160 mm Hg ou une pression artérielle diastolique > 90 mm Hg lors du dépistage.
- Antécédents ou présence concomitante d'une maladie pulmonaire interstitielle ou d'une insuffisance pulmonaire grave.
- Infection virale, bactérienne, fongique active ou autre infection grave nécessitant un traitement systémique continu. La prophylaxie antimicrobienne de routine est autorisée.
- Antécédents médicaux d'une autre tumeur maligne au cours des trois dernières années. Les exceptions concernent les patients atteints d'un carcinome basocellulaire de la peau, d'un carcinome spinocellulaire de la peau ou d'un carcinome in situ qui ont suivi un traitement curatif et ne présentent aucun signe de maladie.
- Sous traitement immunomodulateur pour des affections concomitantes ou intercurrentes, ou ayant reçu l'un de ces agents dans les 4 semaines précédant le début de l'étude.
- Les patients atteints d'hépatite virale active (quelle qu'en soit l'étiologie) sont exclus. Cependant, les patients présentant des signes sérologiques d'infection chronique par le virus de l'hépatite B (VHB) (définis par un test positif de l'antigène de surface de l'hépatite B et un test positif des anticorps anti-antigène central de l'hépatite) dont la charge virale est inférieure à la limite de quantification (titre d'acide désoxyribonucléique du VHB < 1000 cps/mL ou 200 UI/mL) peuvent être éligibles et doivent faire l'objet d'une discussion avec le contrôleur médical. Les patients ayant des antécédents d'infection par le virus de l'hépatite C qui ont terminé un traitement antiviral curatif et dont la charge virale est inférieure à la limite de quantification peuvent être éligibles et doivent faire l'objet d'une discussion avec le contrôleur médical.
- Antécédents ou preuves actuelles de toute affection, anomalie biologique ou autre circonstance susceptible de fausser les résultats de l'étude ou d'interférer avec la participation du patient pendant toute la durée de l'étude.
- Transplantation hématopoïétique allogénique ou autologue préalable
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
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