En savoir plus sur le rôle de la HAS dans l'évaluation des médicaments
Les étapes de la vie d’un médicament
Lire le dossier "Développement d'un médicament : de l’éprouvette à la pharmacie" de l'INSERM
Vie d’un médicament, de sa naissance à la pharmacie
Dossier
Publié le 25/03/2021
Dossier constitué avec : le Ministère de la Santé et de la Prévention, la Haute Autorité de Santé (HAS), l'Ordre National des Pharmaciens, l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) et l'Institut national de la santé et de la recherche médicale (Inserm) Dossier réalisé en étroite collaboration avec Sophie RENET, Pharmacien hospitalo-universitaire, Groupe Hospitalier Paris Saint Joseph et Université Paris-Saclay
Derrière chaque médicament existe une molécule. Il faut près de 15 ans pour qu’une molécule devienne un traitement.
Cette transformation est très réglementée et permet de ne sélectionner que les molécules bien tolérées et efficaces.
Les étapes de la vie d’un médicament
Un développement sous contrôle
L'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
Le rôle de l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) commence très en amont de la mise sur le marché d'un médicament.
En savoir plus
Actions de l'ANSM sur les médicaments
Faciliter l'accès à l'innovation
Le rôle de la Haute Autorité de Santé
"La HAS évalue les demandes d’accès au remboursement faites par les entreprises qui possèdent des médicaments, dès lors que ceux-ci ont reçu une autorisation de mise sur le marché (AMM). Deux commissions de la HAS interviennent : la commission de la transparence (CT) et la commission évaluation économique et de santé publique (CEESP). Les avis sont rendus par médicament et non pour une molécule. L’évaluation est faite indication par indication. Certaines indications peuvent ainsi être admises au remboursement et d’autres non. En France, il existe deux listes de prise en charge des médicaments : une liste pour les médicaments accessibles en « ville » (dans les pharmacies) et une liste pour ceux disponibles dans les « collectivités » (dans les hôpitaux). Chaque pays dispose de son propre mécanisme d’accès au remboursement et de fixation des prix des médicaments.Les associations de patients et d’usagers sont invités à contribuer à l’évaluation des médicaments."
Extrait du dossier Le parcours du médicament en France, place et rôle de la HAS
Chaque semaine, la liste des médicaments est publiée sur le site de la HAS. Cette liste est associée à un questionnaire type qui permet aux associations de s’exprimer sur la pathologie et sur les attentes par rapport aux traitements.
La préparation du médicament
La recherche fondamentale est la toute première étape pour qu’un nouveau médicament voit le jour. Il s’agit d’une recherche préliminaire dont les résultats sont incertains, mais qui est indispensable pour mieux connaître le fonctionnement de l’organisme humain et découvrir de nouvelles molécules, et donc de nouveaux médicaments.
Quand les chercheurs ont identifié une molécule qui semble pouvoir être utile, celle-ci est brevetée. Les chercheurs la testent alors sur des cellules en culture ( bactéries isolées et placées dans un milieu favorable à leur survie) et chez les animaux. Ces essais appelés « précliniques » permettent d’étudier le mécanisme d’action, la vitesse de diffusion dans l’organisme, la toxicité, la dose active à administrer chez l’homme…
Suivent alors les essais cliniques : le médicament est testé sur l’homme, d’abord auprès de volontaires sains puis auprès des personnes malades, afin d’évaluer sa sécurité et son efficacité.
L’autorisation de commercialisation et la mise en production
Le laboratoire pharmaceutique qui souhaite commercialiser le médicament établit un dossier d’évaluation à partir des résultats des essais. Ce dossier est destiné à obtenir l’autorisation de mise sur le marché (AMM). L’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) analyse ce dossier afin d’évaluer si le médicament comporte des risques pour la santé du patient.Le rapport entre les bénéfices et les risques ne peut pas être supérieur aux traitements déjà existants pour soigner la même maladie.
Dès que le laboratoire propriétaire du brevet obtient l’autorisation de mise sur le marché (AMM), il a le droit de le fabriquer. A cette étape, la Sécurité sociale n’est pas en mesure de rembourser le médicament. Le laboratoire fixe le prix du médicament librement.
Pour que le médicament soit remboursé, il faut que le médicament prouve qu’il apporte un réel service médical, autrement appelé Service médical rendu (SMR) et que ce service médical soit meilleur que celui des médicaments déjà remboursés. Il s’agit de l’Amélioration du service médical rendu (ASMR).
Pour en savoir plus
Autorisation de mise sur le marché pour les médicaments
La distribution du médicament
En pharmacie
En France, les médicaments sont distribués par les laboratoires aux pharmacies en ville, appelées aussi pharmacies d’officine, et auprès des hôpitaux et des établissements médico-sociaux (par exemple, les maisons de retraite).
Sur internet
La vente de médicaments sur internet est autorisée depuis 2013. Elle concerne uniquement les médicaments en vente libre, c’est-à-dire sans ordonnance obligatoire. Pour éviter les contrefaçons, il faut vérifier que le site internet fait bien partie de ceux qui sont autorisés à la vente de médicaments.
En savoir plus sur le circuit de distribution du médicament en France
La surveillance du médicament
Détecter les effets indésirables
Après sa mise sur le marché, le médicament reste surveillé dans son utilisation courante par les professionnels de santé et les patients. Cette surveillance a notamment pour objectif de détecter des effets indésirables rares, potentiels ou avérés. Tout effet indésirable doit être déclaré, qu’il soit inscrit ou non dans le résumé des caractéristiques ou dans la notice du médicament. Cela permet d’améliorer la sécurité des médicaments. Les professionnels de santé, les patients et les associations de patients peuvent effectuer ce signalement, notamment grâce au portail des signalements. Cette surveillance — appelée pharmacovigilance — se poursuit tout au long de la vie du médicament.
En savoir plus sur la pharmacovigilance
Surveiller des médicaments de manière spécifique
Tous les médicaments sont surveillés dès qu’ils sont disponibles en pharmacie.
La surveillance renforcée
Certains médicaments sont surveillés de manière plus étroite que les autres ; Cette surveillance spécifique est régulière dans les cas suivants :
- le médicament contient une substance active (princeps) pas encore commercialisée dans l’Union Européenne
- il s’agit d’un médicament biologique : par exemple, un vaccin ou un médicament dérivé du sang
- l’autorisation du médicament a été donnée sous condition. Le laboratoire doit alors fournir des informations complémentaires.
Il s’agit d’un médicament dont il est jugé nécessaire de surveiller l’utilisation. En aucun cas, il ne s’agit de médicaments dangereux ni même présentant un problème particulier de sécurité.
Le plan de gestion des risques
Un Plan de gestion des risques (PGR) est requis pour tout médicament contenant une nouvelle substance active. Il peut aussi être mis en place après la commercialisation du produit si des changements significatifs interviennent (nouvelle indication, nouveau dosage, nouvelle voie d’administration, nouveau procédé de fabrication) ou si un risque important a été identifié après la mise sur le marché.
Génériques et princeps : même efficacité, même sécurité, même qualité.
Conçus à partir de molécules déjà utilisées pour traiter des millions de patients, les médicaments génériques sont aussi sûrs et efficaces que leurs médicaments d’origine.
Médicament générique : une molécule qui a fait ses preuves
Un médicament générique est conçu à partir de la molécule d’un médicament déjà commercialisé, dont le brevet est tombé dans le domaine public. La molécule bénéficie donc d’une longue expérience en termes d’efficacité et de sécurité d’utilisation. En effet, le médicament d’origine (également appelé médicament princeps) a été mis sur le marché après environ 10 ans d’études scientifiques puis 10 à 15 ans de commercialisation.
En savoir plus; Médicaments génériques
Médicament d’origine ou générique : qui choisit ?
C’est le médecin qui choisit la molécule thérapeutique dont le mécanisme d’action correspond aux besoins médicaux et à la situation personnelle du patient. Sur l’ordonnance, il indique le nom scientifique de la molécule (la dénomination commune internationale ou DCI).
Quant au pharmacien, il choisit le médicament qui correspond le mieux au patient, parmi tous ceux qui correspondent à la molécule prescrite.
Le pharmacien dispense un médicament générique à chaque fois que c’est possible, sauf en cas de mention « non substituable » sur l’ordonnance. Exceptionnelle, cette mention doit toujours être justifiée (allergie du patient à un excipient, risque de confusion chez une personne âgée…).
Pour en savoir plus
Le médicament générique dans le parcours de soin
Les7 règles d'or du bon usage des médicaments génériques
Peut-on refuser un médicament générique ?
Médicament d’origine ou générique : même efficacité, même sécurité d’emploi, même qualité
Pour que sa commercialisation soit autorisée, un médicament générique doit prouver sa bioéquivalence avec le médicament générique. Cela signifie qu’il contient la même quantité de principe actif que le médicament d’origine et qu’il se comporte de la même manière dans l’organisme.
En revanche le médicament générique peut contenir des excipients différents ; ces substances non thérapeutiques déterminent sa taille, sa forme, sa couleur ou encore son goût.
En savoir plus. Des médicaments sûrs et efficaces.
Les médicaments génériques facilitent l’accès de tous aux innovations thérapeutiques
Le médicament générique est moins cher que le médicament d’origine car les frais de recherche et de développement sont déjà amortis par le médicament d’origine. Grâce aux économies générées par les médicaments génériques, l’Assurance maladie peut prendre en charge des traitements innovants, souvent onéreux, contre le cancer par exemple.
En savoir plus. Au service de l’innovation et du système de santé
Médicament générique ou médicament biosimilaire : quelle différence ?
Qu’est-ce qu’un médicaments biologique ?
Un médicament est dit « biologique » lorsqu’il est produit à partir d’une cellule, d’un organisme vivant, ou dérivés de ceux-ci. dont le brevet est tombé dans le domaine public.
Le médicament biosimilaire ne doit pas être confondu avec le médicament générique (conçu à partir de molécules chimiques).
Il s’agit de l’équivalent à un médicament biologique.
A quel moment les médicaments biosimilaires et les médicaments génériques apparaissent ?
Au bout d’une quinzaine d’années de commercialisation du médicament d’origine, le brevet détenu par un laboratoire tombe dans le domaine public. D’autres laboratoires peuvent alors demander une autorisation de mise sur le marché d’un médicament générique pour un médicament princeps ou d’un médicament biosimilaire pour un médicament biologique.
Ces médicaments doivent être équivalents en termes d’efficacité et de sécurité au médicament d’origine.
En savoir plus. Qu'est-ce qu'un médicament biosimilaire ?
Les dossiers qui peuvent vous intéresser
Bon usage du médicament
Les effets indésirables des médicaments
Quels médicaments pendant la grossesse ?
Questions-Réponses COVID-19 et bon usage du médicament
Antibio’Malin - Les antibiotiques : soyons malins,…