Étude de suivi à long terme visant à évaluer la sécurité et l'efficacité du transfert génique de l'ornithine transcarbamylase humaine (OTC) par le virus adéno-associé (AAV) de sérotype 8 (AAV8) chez des adultes atteints d'un déficit en OTC d'apparition tardive
Date de révision : 18/08/2026
1 participant
Homme Femme
A partir de 18 ans
Date de début de recrutement : 30/01/2023
Date de fin de recrutement : 30/01/2023
Critères :
Critères d'inclusion :
- La visite de la semaine 52 de l'étude 301OTC01 a été effectuée. Veuillez noter que la visite du jour 0 de l'étude 301OTC02 peut coïncider avec la visite de la semaine 52 de l'étude 301OTC01.
- Disposé et capable de donner son consentement éclairé par écrit.
- Disposé, apte et déterminé à respecter le calendrier des visites sur le site de l'étude, les procédures de l'étude et les exigences.
Critères d'exclusion :
- Participation prévue ou en cours à une autre étude clinique interventionnelle susceptible d'introduire un facteur de confusion dans l'évaluation de l'efficacité ou de la sécurité du DTX301 pendant la durée de la présente étude
- Toute affection médicale cliniquement significative qui, de l'avis de l'investigateur, présenterait un risque pour la sécurité du participant ou entraverait le bon déroulement de l'étude.
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
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