Étude de phase III randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo visant à évaluer l'efficacité et la sécurité d'emploi du fazirsiran dans le traitement des maladies hépatiques associées à un déficit en alpha-1-antitrypsine, présentant une fibrose de stade F2 à F4 selon la classification METAVIR
Date de révision : 27/05/2026
Homme Femme
A partir de 18 ans
Date de début de recrutement : 06/11/2023
Critères :
Critères d'inclusion :
- 1. Le participant doit avoir reçu un diagnostic d’AATD de génotype PiZZ. Un diagnostic de PiZZ issu de dossiers médicaux dont la source est vérifiable est accepté. Dans le cas contraire, les participants doivent subir un test de confirmation du génotype PiZZ (génotypage des allèles PiS et Z de l’inhibiteur de protéase) lors de la sélection. Les génotypes PiMZ ou PiSZ ne sont pas acceptés. 2. Le participant, quel que soit son sexe, doit être âgé de 18 à 75 ans inclus. 3. Le participant présente des signes de fibrose hépatique de stade F2, F3 ou F4 selon la classification METAVIR, évalués par une biopsie hépatique de référence lue de manière centralisée pendant la période de sélection ; ou il est confirmé qu'il répond à tous les critères d'inclusion par la lecture centralisée d'une biopsie antérieure réalisée dans les 6 mois précédant la date d'inscription estimée, à l'aide d'une biopsie hépatique adéquate et de lames conformes à la définition du manuel de laboratoire de l'étude. 4. L'état pulmonaire du participant répond aux critères énumérés dans le protocole.
Critères d'exclusion :
- 1. Le participant présente des antécédents d'événements de décompensation hépatique (encéphalopathie hépatique manifeste [grade de West Haven ≥ 2] attestée par un médecin, ascite cliniquement significative, péritonite bactérienne spontanée, hémorragie gastro-intestinale due à des varices, syndrome hépatopulmonaire, syndrome hépatorénal, hypertension portale pulmonaire ou gastropathie hémorragique liée à l'hypertension portale). 2. Le participant a des antécédents de varices moyennes ou grandes ou de varices présentant des signes de « red wale » d'après une endoscopie haute réalisée au cours des 6 mois précédant la date d'inscription estimée. 3. Le participant présente une thrombose de la veine porte. 4. Le participant a déjà subi une intervention de shunt portosystémique transjugulaire. 5. Le participant présente des signes d’autres formes de maladies hépatiques chroniques, notamment une hépatite virale B ou C, une cholangite biliaire primitive, une cholangite sclérosante primitive, la maladie de Wilson, une hépatite alcoolique, une hémochromatose, un cancer du foie, des antécédents de dérivation biliaire ou une hépatite auto-immune. 6. Le participant a des antécédents de tumeur maligne au cours des 5 dernières années, à l'exception d'un carcinome basocellulaire, d'un cancer de la peau à cellules squameuses, de tumeurs superficielles de la vessie ou d'un cancer du col de l'utérus in situ ayant fait l'objet d'un traitement adéquat. Les participants présentant d'autres tumeurs malignes ayant fait l'objet d'un traitement curatif, ne présentant aucun signe de maladie métastatique et ayant un intervalle sans maladie supérieur à 1 an peuvent être admis après accord du moniteur médical.
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
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