Étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, à groupes parallèles, contrôlée par placebo, de phase III, évaluant l’efficacité et la sécurité du tezepelumab chez des enfants âgés de 5 à moins de 12 ans atteints d’asthme sévère non contrôlé (HORIZON)
Date de révision : 15/08/2026
1 participant
Homme Femme
Jusqu'à 17 ans
Date de début de recrutement : 06/06/2024
Critères :
Critères d'inclusion :
- Traitement prescrit par un médecin et documenté, comprenant une dose quotidienne totale de CSI à dose moyenne ou élevée, ainsi qu’un médicament supplémentaire de contrôle de l’asthme (c’est-à-dire un agoniste β2 à longue durée d’action, d’un antagoniste des récepteurs des leucotriènes ou d’un antagoniste muscarinique à longue durée d’action) pendant au moins 3 mois, la posologie étant restée stable pendant au moins 1 mois avant la visite 1.
- Preuve à l’appui de l’asthme, attestée par l’un des éléments suivants : (a) Réponse du VEMS ≥ 10 % après administration de BD (albutérol/salbutamol) lors de la sélection (15 à 30 minutes après l’administration de 4 bouffées d’albutérol/salbutamol, avec un maximum de 12 bouffées de médicament de secours uniquement si le participant le tolère) lors de la visite 1 ou de la visite 2. Si le critère (a) n’est pas atteint lors de la visite 1 ou de la visite 2, antécédents documentés par l’un des éléments ci-dessous avant la visite 1 : (b) Réponse du VEMS post-BD ≥ 10 %. (c) Test de provocation à la méthacholine positif, défini par une concentration provocatrice (PC20) ≤ 16 mg/mL. (d) Variabilité diurne moyenne du débit expiratoire de pointe (PEF) > 13 % sur une période de 2 semaines. (e) Variabilité du VEMS ≥ 12 % entre deux consultations cliniques quelconques. (f) Test d’effort positif (défini par une baisse du VEMS > 12 %). (g) FeNO ≥ 20 ppb malgré un traitement d’entretien confirmé par CSI.
- Antécédents d'au moins 2 épisodes d'exacerbation grave de l'asthme ayant nécessité un traitement par corticostéroïdes systémiques (par voie orale ou parentérale) OU d'un épisode d'exacerbation grave de l'asthme ayant entraîné une hospitalisation au cours des 12 mois précédant la visite n° 1.
- VEMS pré-BD > 50 % et ≤ 95 % de la valeur normale, OU rapport VEMS/CVF ≤ 0,85 lors de la visite 1 ou de la visite 2.
- Signes d’asthme non contrôlé, répondant à au moins l’un des critères suivants : (a) score ACQ-IA ≥ 1,5 au moins une fois au cours de la phase de sélection/d’adaptation, y compris lors de la visite n° 3 (avant la randomisation) pour les participants âgés d’au moins 6 ans au moment de la sélection (b) Utilisation d’un médicament de secours, autre qu’un traitement préventif contre le bronchospasme d’effort, au moins 3 jours par semaine pendant au moins une semaine au cours de la période de sélection/d’adaptation (c) Réveil nocturne dû à des symptômes d’asthme nécessitant l’utilisation d’un médicament de secours au moins une fois au cours de la période de sélection/d’adaptation (d) Symptômes d’asthme au moins 3 jours par semaine pendant au moins une semaine au cours de la période de sélection/d’adaptation
- Poids corporel ≥ 16 kg lors de la visite 1 (sélection) et de la visite 3 (randomisation).
- Les participants doivent être âgés de 5 à moins de 12 ans au moment de la signature du formulaire de consentement (conformément aux directives locales applicables) et au moment où leurs tuteurs signent le formulaire de consentement éclairé (ICF) et lors de la visite n° 3.
- Diagnostic médical documenté d'asthme sévère, confirmé et évalué pendant au moins 6 mois avant la visite n° 1.
Critères d'exclusion :
- Antécédents de dysfonctionnement des cordes vocales, de mucoviscidose, de dyskinésie ciliaire primitive ou de rhinosinusite chronique associée à une polypose nasale.
- Antécédents de toute maladie ou de tout trouble cliniquement significatif, autre que l’asthme, qui, de l’avis de l’investigateur, pourrait soit exposer le participant à un risque lié à sa participation à l’étude, soit influencer les résultats ou la capacité du participant à prendre part à l’étude.
- Antécédents d'une exacerbation de l'asthme mettant la vie en danger et ayant entraîné une crise hypoxique ou nécessité une intubation.
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Sites des essais
Adresse
Centre Hospitalier Regional Et Universitaire De Brest
29200 Brest France
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