Étude ouverte de phase III évaluant la sécurité et l'efficacité à long terme du traitement triple associant le vanzacaftor, le tezacaftor et le deutivacaftor chez des patients atteints de mucoviscidose âgés d'un an et plus.
Date de révision : 06/03/2026
8 participants
Homme Femme
Jusqu'à 17 ans
Date de début de recrutement : 12/10/2023
Date de fin de recrutement : 16/01/2024
Critères :
Critères d'inclusion :
- Le sujet, ou son représentant légalement désigné et autorisé, signera et datera un formulaire ICF. Le sujet signera un formulaire de consentement.
- Selon l'avis de l'investigateur, le représentant légal ou le tuteur doit être capable de comprendre les exigences, les restrictions et les instructions du protocole, et doit être en mesure de garantir que le sujet se conformera à l'étude et est susceptible de la mener à bien comme prévu.
- Partie A : N'a pas retiré son consentement à l'étude parentale.
- Partie A : Répond à au moins 1 des critères suivants : • A terminé le traitement par le médicament à l'étude dans l'étude principale. • A connu une ou plusieurs interruptions du traitement par le médicament à l'étude dans l'étude principale, mais n'a pas arrêté prématurément le traitement par le médicament à l'étude et a terminé les visites prévues jusqu'à la dernière visite prévue de la période de traitement de l'étude principale.
- Disposé à suivre un traitement stable contre la mucoviscidose jusqu'à la fin de sa participation à l'étude.
- Partie B (cohorte 1) : n'a pas retiré son consentement à la partie A.
- Partie B (cohorte 1) : répond à au moins l'un des critères suivants : • A terminé le traitement par le médicament à l'étude dans la partie A. • A subi une ou plusieurs interruptions du traitement par le médicament à l'étude dans la partie A, mais n'a pas arrêté définitivement le traitement par le médicament à l'étude et a terminé les visites prévues jusqu'à la dernière visite prévue de la période de traitement de la partie A.
Critères d'exclusion :
- Antécédents médicaux ou état clinique qui, selon l'avis de l'investigateur, pourraient fausser les résultats de l'étude ou présenter un risque supplémentaire lors de l'administration du ou des médicaments à l'étude au sujet.
- Apparition d'une nouvelle comorbidité au cours de l'étude parentale ou de la partie A qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait présenter un risque supplémentaire dans l'administration du médicament à l'étude au sujet. Cela inclut, sans s'y limiter, les éléments suivants : • Cirrhose hépatique avec hypertension portale, insuffisance hépatique modérée ou insuffisance hépatique sévère qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait présenter un risque supplémentaire dans l'administration du médicament à l'étude au sujet. • Transplantation d'organe solide ou hématologique.
- Antécédents d'intolérance médicamenteuse dans l'étude parentale qui, selon l'avis de l'investigateur, constitueraient un risque supplémentaire pour le sujet.
- Participation actuelle à une étude clinique sur un médicament autre que l'étude principale. La participation à une étude non interventionnelle et/ou à un dépistage pour une autre étude Vertex est autorisée.
- Antécédents de mauvaise observance du traitement médicamenteux et/ou des procédures dans l'étude parentale, selon l'avis de l'investigateur.
- Le sujet ou un proche parent du sujet est l'investigateur ou un sous-investigateur, un assistant de recherche, un pharmacien, un coordinateur de l'étude ou un autre membre du personnel directement impliqué dans la conduite de l'étude sur ce site.
- Cohorte 1 uniquement : femmes enceintes ou allaitantes. Les participantes doivent présenter un test de grossesse négatif lors de la visite prévue à la partie A et à la partie B, jour 1, avant de recevoir la première dose du médicament à l'étude.
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
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Sites des essais
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Comment postuler ?
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