Étude de phase II/III, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et à groupes parallèles, visant à évaluer l'efficacité et la sécurité d'emploi du belimumab administré par voie sous-cutanée chez des adultes atteints d'une pneumopathie interstitielle associée à la sclérose systémique (SSc-ILD)
Date de révision : 12/08/2026
10 participants
Homme Femme
A partir de 18 ans
Date de début de recrutement : 12/09/2024
Critères :
Critères d'inclusion :
- 1. Âgé de 18 ans ou plus. 1. Âgé de 18 ans ou plus. 2. Diagnostic documenté de sclérodermie systémique (SSc) tel que défini par les critères de classification ACR/EULAR 2013 de la SSc. 3. Atteinte cutanée diffuse, définie par la présence d’un épaississement cutané avec un mRSS > 0 sur au moins une zone cutanée proximale aux coudes et/ou aux genoux, en plus des zones distales. 4. Présence d’une pneumopathie interstitielle. 5. Signes d’une maladie active ou évolutive. 6. Le participant présente une zone de peau non atteinte ou légèrement épaissie qui, de l’avis de l’investigateur, permettrait une injection sous-cutanée au niveau de l’abdomen ou de la face antérieure de la région médiane de la cuisse. 7. Le participant est capable et disposé à s’administrer lui-même le médicament de l’étude ou dispose d’un aidant capable et disposé à lui administrer le médicament de l’étude tout au long de l’étude. 8. Participantes de sexe féminin : une participante est éligible si elle n’est ni enceinte ni en période d’allaitement, et si l’une des conditions suivantes s’applique : • Elle est une femme en âge de procréer (WONCBP) telle que définie à l’annexe 4 : « Recommandations relatives à la contraception et aux méthodes de barrière ». OU • Elle est une WOCBP et utilise une méthode contraceptive hautement efficace, avec un taux d’échec < 1 %. 9. Capable de donner son consentement éclairé signé, ce qui implique le respect des exigences et des restrictions énumérées dans le formulaire de consentement éclairé (ICF) et dans le présent protocole. 2. Diagnostic documenté de sclérodermie systémique (SSc) tel que défini par les critères de classification ACR/EULAR 2013 de la SSc. 3. Maladie cutanée diffuse, définie par la présence d’un épaississement cutané avec un mRSS > 0 sur au moins une zone cutanée proximale aux coudes et/ou aux genoux, en plus des zones distales. 4. Présence d’une pneumopathie interstitielle. 5. Signes d’une maladie active ou évolutive. 6. Le participant présente une zone de peau non atteinte ou légèrement épaissie qui, de l’avis de l’investigateur, permettrait une injection sous-cutanée au niveau de l’abdomen ou de la face antérieure et médiane de la cuisse. 7. Le participant est capable et disposé à s’administrer lui-même le médicament de l’étude ou dispose d’un aidant capable et disposé à lui administrer le médicament de l’étude tout au long de l’étude. 8. Participantes de sexe féminin : une participante est éligible si elle n’est ni enceinte ni en période d’allaitement, et si l’une des conditions suivantes s’applique : • Elle est une femme en âge de procréer (WONCBP) telle que définie à l’annexe 4 : « Recommandations relatives à la contraception et aux méthodes de barrière ». OU • Elle est une WOCBP et utilise une méthode contraceptive hautement efficace, avec un taux d’échec < 1 %. 9. Capable de donner son consentement éclairé signé, ce qui implique le respect des exigences et des restrictions énumérées dans le formulaire de consentement éclairé (ICF) et dans le présent protocole.
Critères d'exclusion :
- 1. Maladie de type sclérose systémique. 2. Hypertension artérielle pulmonaire. 3. Crise rénale liée à la sclérose systémique survenue au cours des 6 derniers mois. 4. Antécédents ou présence de troubles cardiovasculaires, respiratoires, hépatiques, rénaux, gastro-intestinaux, endocriniens, hématologiques ou neurologiques susceptibles d’altérer de manière significative l’absorption, le métabolisme ou l’élimination des médicaments ; constituant un risque lors de la prise du traitement à l’étude ou interférant avec l’interprétation des données. 5. Maladie pulmonaire obstructive (rapport VEMS/CVF < 0,7 avant bronchodilatation). 6. Allergies importantes aux protéines humaines ou murines, aux anticorps monoclonaux humanisés ou aux produits de contraste. 7. Allergies médicamenteuses multiples ou graves cliniquement significatives. 8. Lymphome, leucémie ou toute autre tumeur maligne au cours des 5 dernières années, à l’exception des carcinomes basocellulaires ou épithéliaux squameux de la peau ayant fait l’objet d’une résection et ne présentant aucun signe de maladie métastatique depuis 3 ans. 9. Cancer du sein au cours des 10 dernières années. 10. ALT > 2 fois la LSN. 11. Bilirubine totale > 1,5 fois la LSN (une bilirubine totale isolée > 1,5 fois la LSN est acceptable si la bilirubine totale est fractionnée et que la bilirubine directe est < 35 %). 12. Cirrhose ou maladie hépatique ou biliaire instable en cours. 13. Intervalle QTc > 450 ms ou intervalle QTc > 480 ms chez les participants présentant un bloc de branche. 14. Intervention chirurgicale majeure (y compris une chirurgie articulaire) au cours des 3 derniers mois ou prévue pendant la durée de l’étude. 15. Une infection active ou des antécédents d’infections graves 16. Herpès zoster symptomatique au cours des 3 derniers mois. 17. Diagnostic confirmé de tuberculose active ou d’infection tuberculeuse latente non traitée. 18. LEMP confirmée ou apparition inexpliquée de signes et symptômes neurologiques ou aggravation de ceux-ci. 19. Participants présentant un score PHQ-9 ≥ 10 qui, de l’avis d’un professionnel de santé mentale, présentent un risque sérieux de suicide, ou ayant des antécédents de comportement suicidaire au cours des 6 derniers mois et/ou des idées suicidaires au cours des 2 derniers mois, ou qui, selon l’appréciation de l’investigateur, présentent un risque significatif de suicide. 20. Transplantation d’un organe vital antérieure ou prévue. 21. Médicaments cytotoxiques tels que le chlorambucil, la moutarde azotée ou d’autres agents alkylants au cours des 6 derniers mois. 22. Vaccin(s) vivant(s) au cours des 30 derniers jours ou projet de recevoir de tels vaccins pendant l’étude. 23. Test sérologique positif pour les anticorps anti-VIH. 24. Preuve sérologique d’une infection par l’hépatite B sur la base des résultats des tests de dépistage de l’AgHBs, de l’Anti-HBc et de l’Anti-HBs, comme suit : • Les patients positifs à l’AgHBs sont exclus. • Les patients négatifs pour l’Ag HBs mais positifs pour l’Anti-HBc, quel que soit leur statut en matière d’anticorps Anti-HBs, devront faire clarifier leur statut par un test de dépistage de l’ADN du VHB. o si l’ADN du VHB est détectable, les patients seront exclus de la participation. o si l’ADN du VHB n’est pas détectable, les patients seront éligibles à l’inscription. 25. Anticorps positifs contre l’hépatite C. 26. Antécédents d’immunodéficience primaire, d’hypogammaglobulinémie (IgG < 400 mg/dL) ou de déficit en IgA (IgA < 10 mg/dL). 27. Présenter une neutropénie de grade 3 ou supérieur, définie par un nombre absolu de neutrophiles < 1 000/mm³ (< 1,0 × 10⁹/L) selon les critères du CTCAE v5.0.
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