Étude randomisée, en double aveugle, à groupes parallèles et de prolongation visant à évaluer la sécurité et l'efficacité à long terme de doses orales de BI 1291583 une fois par jour chez des patients atteints de bronchectasie (Clairleaf™)
Date de révision : 24/07/2026
Homme Femme
A partir de 18 ans
Date de début de recrutement : 03/04/2024
Date de fin de recrutement : 02/12/2024
Critères :
Critères d'inclusion :
- Patients ayant mené à bien la période de traitement de l'essai de phase II (1397-0012 ou 1397-0013) comme prévu par le protocole.
- Patients de sexe masculin ou féminin. Les femmes en âge de procréer doivent être disposées et aptes à utiliser des méthodes contraceptives hautement efficaces, conformément à la norme ICH M3 (R2), présentant un faible taux d'échec inférieur à 1 % par an lorsqu'elles sont utilisées de manière régulière et correcte, ainsi qu'une méthode barrière. Une liste des méthodes contraceptives répondant à ces critères est fournie dans la notice d’information destinée aux patients.
- Consentement éclairé écrit, signé et daté avant l'admission à l'essai, conformément aux bonnes pratiques cliniques (BPC) et à la législation locale.
Critères d'exclusion :
- Maladie hépatique modérée ou sévère (définie par une insuffisance hépatique de score B ou C selon l'échelle de Child-Pugh) ou taux d'AST et/ou d'ALT > 3,0 fois la LSN lors de la visite 1 (ou lors de la dernière évaluation de sécurité dans l'essai parent, si moins de 6 semaines se sont écoulées depuis lors).
- A reçu un vaccin vivant atténué au cours des 4 semaines précédant la visite n° 1.
- Problèmes médicaux associés à une parodontopathie sévère (à évaluer par un parodontiste ou un dentiste) lors de la consultation n° 1 : • Toute dent susceptible de provoquer une douleur ou une infection, telle que constatée lors de l’examen bucco-dentaire, à moins qu’elle n’ait été traitée avant la consultation n° 2 (par exemple, nécrose pulpaire) • Parodontopathie sévère définie par des profondeurs de poche ≥ 6 mm sur au moins deux dents • Mobilité de classe 3 ou atteinte de la furcation de classe 3
- Les patients qui doivent ou souhaitent poursuivre la prise de médicaments soumis à des restrictions (tableau 6) ou de tout médicament susceptible d'interférer avec le bon déroulement de l'essai.
- D'autres critères d'exclusion s'appliquent.
- Débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) selon la formule CKD-EPI < 30 ml/min lors de la visite 1 (ou lors de la dernière évaluation de sécurité dans l'essai principal, si moins de 6 semaines se sont écoulées depuis).
- Un nombre absolu de neutrophiles dans le sang < 1 000/mm³ (équivalent à < 1 000 cellules/μL ou < 10⁹ cellules/L) lors de la visite 1 (ou lors de la dernière évaluation de sécurité de l'essai principal, si moins de 6 semaines se sont écoulées depuis lors).
- Tout résultat de l'examen médical et/ou de l'analyse de laboratoire évalué lors de la visite n° 1 (ou lors de la dernière évaluation de la sécurité dans l'essai parent, en ce qui concerne les analyses de laboratoire, si moins de 6 semaines se sont écoulées depuis lors), qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait exposer le patient à un risque lié à sa participation à l'essai.
- Un nouveau diagnostic de : • Hypogammaglobulinémie • Déficit immunitaire commun variable • Déficit en α1-antitrypsine sous traitement d’appoint • Aspergillose bronchopulmonaire allergique sous traitement ou nécessitant un traitement • Tuberculose ou infection à mycobactéries non tuberculeuses en cours de traitement ou nécessitant un traitement conformément aux recommandations locales • Kératose palmo-plantaire ; ou kératodermie climatérique • Hypothyroïdie, myxœdème, lymphœdème chronique associé à une hyperkératose cutanée, acrocyanose. Si un sujet présente une hypothyroïdie mais qu’il est traité et que son état est compensé, il est admis dans l’essai • Psoriasis touchant les paumes et la plante des pieds ; ou surface corporelle atteinte par le psoriasis ≥ 10 % • Arthrite réactive (syndrome de Reiter) ; kératodermie blennorrhagique • Pityriasis rubra pilaris • Dermatite atopique touchant les paumes et la plante des pieds ; ou surface corporelle affectée par la dermatite atopique ≥ 10 % • Verrues vulgaires étendues et actives, à la discrétion de l’investigateur • Infection fongique active des mains et/ou des pieds non traitée de manière adéquate et répondant à un traitement antifongique, à la discrétion de l’investigateur
- Toute infection respiratoire cliniquement significative survenue au cours des 4 semaines précédant la visite n° 2, sauf si l'investigateur estime que le patient s'en est remis d'ici la visite n° 2
- Toute infection aiguë ayant nécessité un traitement anti-infectieux systémique ou par inhalation au cours des 4 semaines précédant la visite n° 2
- Résultats sérologiques positifs pour l'hépatite B, l'hépatite C (également confirmés par la présence d'ARN du VHC) ou l'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), ou statut infectieux connu lors de la visite n° 2.
- Tout nouvel élément indiquant la présence d’une maladie concomitante, telle que le syndrome de PLS, de troubles pulmonaires, gastro-intestinaux, hépatiques, rénaux, cardiovasculaires, métaboliques, immunologiques ou hormonaux pertinents, ou chez les patients immunodéprimés présentant un risque accru de maladie pneumococcique invasive ou d’autres infections opportunistes invasives (telles que l’histoplasmose, la listériose, coccidioïdomycose, la pneumocystose), qui, de l’avis de l’investigateur, pourrait exposer le patient à un risque en participant à l’essai.
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Comment postuler ?
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