Étude de phase III, ouverte, multicentrique et randomisée visant à évaluer l'efficacité et la sécurité d'emploi du romosozumab par rapport aux bisphosphonates chez les enfants et les adolescents atteints d'ostéogenèse imparfaite
Date de révision : 27/03/2026
Homme Femme
Jusqu'à 17 ans
Critères :
Critères d'inclusion :
- Sujets de sexe masculin ou féminin âgés de 5 à moins de 18 ans présentant un diagnostic et des antécédents cliniques compatibles avec une ostéogenèse imparfaite (OI) de type I, III ou IV, tels que déterminés par la présence du phénotype attendu (par exemple : forme du visage, voix, sclère bleue, dentinogenèse imparfaite, caractéristiques radiographiques typiques, profil de fracture) et l'absence de caractéristiques supplémentaires sans rapport avec l'OI de type I, III ou IV (par exemple, cécité, retard mental, neuropathie et craniosynostose). - S’il s’agit d’une forme familiale, elle doit également être autosomique dominante. Remarque : un test génétique n’est pas obligatoire ; toutefois, si le résultat est disponible, il doit correspondre aux types I, III ou IV.
- Répond à au moins l'un des critères suivants : - au moins 3 fractures au cours des 2 dernières années, ou - au moins une fracture non vertébrale au cours des 2 dernières années et au moins une fracture vertébrale préexistante, ou - au moins deux fractures vertébrales préexistantes.
Critères d'exclusion :
- Antécédents d'un profil d'électrophorèse incompatible avec une OI de type I, III ou IV.
- Antécédents de mutation connue dans un gène autre que celui du collagène de type I alpha 1/collagène de type I alpha 2 (COL1A1/COL1A2) à l'origine d'une ostéogenèse imparfaite ou d'une autre maladie osseuse métabolique.
- Antécédents de luxation congénitale de la tête du radius, de calcification de la membrane interosseuse ou de formation excessive de cal.
- La prise de médicaments concomitants susceptibles de prolonger l'intervalle QT au cours du mois précédant le dépistage sera examinée par le chercheur principal et le responsable médical. Un document écrit attestant de cet examen est requis pour que le sujet puisse participer à l'étude. Consultez le site Crediblemeds.org pour obtenir la liste complète des médicaments pouvant avoir une incidence sur l'intervalle QT.
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
Sites des essais
Adresse
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux
33000 Bordeaux France
Centre Hospitalier Universitaire De Lille
59037 Lille Cedex France
Comment postuler ?
Pour participer à cet essai clinique, veuillez contacter la personne responsable de l'étude. Vous trouverez ses coordonnées dans la section "Lieux et contacts", puis "Contacts".