Étude de prolongation de phase III en ouvert visant à évaluer la sécurité et l'efficacité à long terme de l'ATB200 administré par voie intraveineuse en association avec l'AT2221 par voie orale chez des sujets adultes atteints de la maladie de Pompe à apparition tardive
Date de révision : 27/05/2026
11 participants
Homme Femme
A partir de 18 ans
Date de début de recrutement : 17/07/2024
Date de fin de recrutement : 29/09/2024
Critères :
Critères d'inclusion :
- Le participant doit fournir un consentement éclairé signé avant toute intervention liée à l'étude. Si le participant est âgé de moins de 20 ans, il doit fournir un consentement éclairé par écrit.
- Le sujet doit avoir terminé l'étude ATB200-03. Remarque : les sujets qui ont été contraints de se retirer de l'étude ATB200-03 pour une raison logistique sans rapport avec l'efficacité ou la sécurité de l'ATB200/AT2221 (par exemple, hospitalisation suite à un accident de voiture, pandémie de COVID-19 ou intervention chirurgicale d'urgence) et qui ont manqué plusieurs doses consécutives peuvent être éligibles pour participer à cette étude, sous réserve de l'accord du moniteur médical d'Amicus.
- Les participantes en âge de procréer et les participants masculins doivent accepter d'utiliser des méthodes contraceptives reconnues par la médecine pendant toute la durée de l'étude et pendant les 90 jours suivant l'administration de la dernière dose du médicament à l'étude
Critères d'exclusion :
- Le sujet prévoit de suivre un traitement génique ou de participer à une autre étude interventionnelle sur la maladie de Pompe
- Le sujet présente une hypersensibilité à l'un des excipients contenus dans l'ATB200 ou l'AT2221, ou souffre d'une affection médicale ou de toute autre circonstance atténuante qui, de l'avis de l'investigateur ou du responsable de la surveillance médicale, pourrait présenter un risque excessif pour la sécurité du sujet, compromettre sa capacité à respecter les exigences du protocole ou avoir un impact négatif sur celles-ci. Cela inclut la dépression clinique (diagnostiquée par un psychiatre ou un autre professionnel de la santé mentale) avec des symptômes non contrôlés ou mal contrôlés
- La patiente, si elle est une femme, est enceinte ou allaite
- La participante, qu'elle soit une femme ou un homme, prévoit de concevoir un enfant pendant l'étude
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
Sites des essais
Adresse
Centre Hospitalier Universitaire De Lille
59037 Lille Cedex France
Comment postuler ?
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