Étude ouverte, à doses multiples et multicentrique visant à évaluer la pharmacocinétique, la sécurité d'emploi et la tolérance du filgotinib chez les enfants et les adolescents âgés de 8 ans à moins de 18 ans atteints d'arthrite juvénile idiopathique
Date de révision : 21/06/2026
Homme Femme
Jusqu'à 17 ans
Date de début de recrutement : 26/06/2024
Date de fin de recrutement : 06/05/2026
Critères :
Critères d'inclusion :
- Le participant et/ou ses parents/tuteurs légaux doivent être en mesure et disposés à se conformer aux exigences du CSP et doivent signer et dater le formulaire de consentement éclairé, tel qu’approuvé par le Comité d’éthique de la recherche (IEC/IRB) et décrit à la section 12.7.2, avant toute évaluation de sélection.
- Sujet dont l'indice de masse corporelle (IMC) se situe entre le 5e et le 95e centile pour son âge et son sexe (selon les courbes d'IMC de l'Organisation mondiale de la santé, annexe 3). Le sujet doit peser au moins 15 kg.
- Le sujet doit être capable et disposé à respecter les restrictions relatives aux traitements médicamenteux antérieurs et concomitants (telles que décrites à la section 6.3.2).
- Le sujet doit répondre aux critères de classification de l’ILAR pour l’une des catégories suivantes et présenter, selon l’appréciation de l’investigateur, une maladie modérément à sévèrement active qui n’est pas suffisamment contrôlée par son traitement actuel. a. Polyarthrite RF-positive b. Polyarthrite RF-négative c. Oligoarthrite d. Arthrite psoriasique e. ERA Remarque : Les résultats antérieurs relatifs au gène HLA-B27 sont considérés comme appropriés pour le diagnostic de l’ERA lors de la sélection. f. Artropathie juvénile idiopathique systémique (sJIA) avec arthrite active sans manifestations systémiques actives, ou avec des manifestations systémiques actives qui sont restées stables au cours des 6 mois précédant l’inclusion
- Sujet présentant une intolérance ou des antécédents de réponse insuffisante à au moins l’un des médicaments suivants destinés au traitement de l’arthrite juvénile idiopathique (AJI), administrés pendant au moins 12 semaines, conformément aux recommandations thérapeutiques actuelles : les médicaments antirhumatismaux modificateurs de la maladie synthétiques conventionnels (csDMARD) et les bDMARD (y compris le MTX), ainsi que les anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS) utilisés dans le traitement de l'arthrite rhumatoïde juvénile (ARJ) et de l'arthrite psoriasique.
- Sujets de sexe féminin ou masculin âgés de 8 à moins de 18 ans à la date de la signature du formulaire de consentement éclairé (ICF).
- Les femmes en âge de procréer (c'est-à-dire celles qui ont eu leurs premières règles) doivent présenter un résultat négatif à un test de grossesse urinaire hautement sensible.
- Les participantes en âge de procréer qui, de l'avis de l'investigateur, sont susceptibles d'avoir une vie sexuelle active et présentent un risque de grossesse, doivent accepter d'utiliser une contraception ou de prendre des mesures préventives contre l'exposition (conformément à la section 6.3.1.1.2).
- Les femmes en âge de procréer doivent répondre à la définition figurant à la section 6.3.1.1.1.
Critères d'exclusion :
- Patient présentant une oligoarthrite persistante.
- Suivant actuellement un traitement contre une infection chronique (telle qu'une pneumocystose, une infection à cytomégalovirus, une infection à herpès simplex ou une infection à mycobactéries atypiques).
- Tout sujet présentant des signes ou symptômes d’infection par le SARS-CoV-2, détectés lors de l’évaluation initiale à la suite d’un examen physique minutieux (par exemple : toux, fièvre, maux de tête, fatigue, dyspnée, myalgie, anosmie, dysgueusie, anorexie, maux de gorge, etc.) (BMJ, 2020a, 2020b), doit se soumettre à un test de dépistage, même s’il est entièrement vacciné contre le SARS-CoV-2, conformément aux critères standard applicables localement pour diagnostiquer une infection par le SARS-CoV-2, et être exclu en cas de résultat positif.
- Le sujet présente des antécédents de tumeur maligne ou de trouble myélo- ou lymphoprolifératif antérieurs à la sélection.
- Le sujet présente des antécédents ou des anomalies cliniquement significatives détectées sur un électrocardiogramme (ECG) à 12 dérivations, qu'elles concernent le rythme ou la conduction, par exemple un syndrome du QT long connu ou un QTcF > 450 ms détecté sur l'ECG à 12 dérivations. Un bloc auriculo-ventriculaire du premier degré ne sera pas considéré comme une anomalie significative.
- Le participant présente-t-il une autre affection pour laquelle, de l'avis de l'investigateur, la participation ne serait pas dans son intérêt (par exemple, si elle compromettait son bien-être) ou qui pourrait empêcher, limiter ou fausser les évaluations prévues par le protocole ?
- Participant présentant des antécédents de syndrome d'activation macrophagique au cours des 6 mois précédant la visite de sélection.
- Participant présentant des difficultés psychologiques ou cognitives susceptibles d'entraver sa participation à l'étude.
- Sujet dont les résultats des analyses de laboratoire suivantes, réalisées au laboratoire central lors du dépistage, répondent à l'un des critères ci-dessous : a. Hémoglobine < 8,0 g/dL (SI : < 80 g/L) b. Neutrophiles < 1,05 × 10³³ cellules/mm³ (SI : < 1,05 × 10⁹ cellules/L) c. Lymphocytes < 0,5 × 10³³ cellules/mm³ (SI : < 0,5 × 10⁹ cellules/L) d. ALT ou AST ≥ 1,5 fois la LSN e. Taux de bilirubine totale ≥ 2 fois la LSN, sauf si ≥ 3 fois la LSN si le sujet a reçu un diagnostic de maladie de Gilbert et que cela est clairement documenté f. CrCl < 60 mL/min/1,73 m² selon l’équation de Schwartz révisée au chevet du patient
- Le sujet a suivi des traitements interdits au cours des périodes de sevrage définies avant l'administration prévue de la première dose d'IP.
- Le sujet participe ou a participé simultanément à une étude clinique portant sur un médicament, un médicament/dispositif médical ou un produit biologique au cours des 4 semaines ou des 5 demi-vies précédant le moment d’administration de la première dose (IP), la période la plus longue étant retenue.
- Patient atteint d'arthrite indifférenciée.
- Le sujet présente une hypersensibilité connue aux composants de l'IP ou des antécédents de réaction allergique grave à ces composants, tels que déterminés par l'investigateur.
- La participante est enceinte, allaite, ou a l'intention de tomber enceinte ou d'allaiter pendant la durée de l'étude.
- L'investigateur, tout autre membre du personnel de l'étude ou un de ses proches qui participe directement à la conduite de l'étude.
- Le participant présente une affection ou se trouve dans une situation qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait le rendre peu susceptible ou incapable de mener l'étude à son terme ou de se conformer aux procédures et aux exigences de l'étude (par exemple, une consommation excessive d'alcool ou de drogues).
- Le sujet présente des antécédents d'abus chronique d'alcool, de consommation de drogues par voie intraveineuse ou d'abus d'autres drogues illicites au cours des deux années précédant la sélection.
- Le sujet est placé en institution en vertu d'une décision rendue par les autorités judiciaires ou administratives, ou se trouve dans une situation de dépendance vis-à-vis du promoteur ou du chercheur.
- Sujet présentant toute autre maladie rhumatismale, inflammatoire ou immunologique (par exemple, une maladie inflammatoire chronique de l'intestin, une hypogammaglobulinémie, un lupus érythémateux disséminé ou une uvéite non contrôlée).
- Le sujet présente des signes d’infection active par le VHB : les sujets dont le test de dépistage de l’AgHBs est positif sont exclus de l’étude. Les sujets présentant un résultat positif pour les anticorps anti-core du virus de l’hépatite B (HBcAb) et un résultat négatif pour l’AgHBs doivent subir un test de confirmation de l’ADN du VHB. Les sujets présentant un résultat positif à l’ADN du VHB lors du dépistage seront exclus. Les sujets présentant un résultat positif aux anticorps anti-core (HBcAb) et un résultat négatif à l’ADN du VHB sont éligibles selon l’appréciation de l’investigateur, mais peuvent nécessiter un traitement prophylactique conformément aux recommandations thérapeutiques relatives au VHB ou aux normes de soins locales, ainsi qu’une surveillance virale continue par des analyses sanguines de l’ADN du VHB.
- Le sujet présente une infection chronique par le VHC, définie par un résultat positif aux anticorps anti-VHC lors de la sélection et une virémie détectable du VHC. Les sujets présentant un résultat positif aux anticorps anti-VHC doivent subir un test de dépistage de l’ARN du VHC de manière systématique, et les sujets dont le test de l’ARN du VHC est positif seront exclus. Les sujets présentant des anticorps anti-VHC positifs et un ARN du VHC négatif sont éligibles selon l’appréciation de l’investigateur, mais doivent faire l’objet d’une surveillance virale continue par des analyses sanguines de l’ARN du VHC (voir section 8.3.2).
- Le sujet présente des antécédents ou souffre actuellement d'un état d'immunosuppression (par exemple, une infection par le VIH).
- Le sujet répond à l'un des critères suivants relatifs à la tuberculose lors de la sélection : • Antécédents de tuberculose active ou tuberculose actuellement active (quel que soit le traitement). • Résultat positif au test QuantiFERON®-TB Gold Plus In-Tube lors de la sélection. Remarque : si le résultat du test est indéterminé, celui-ci peut être répété une seule fois ; si le résultat est à nouveau indéterminé ou positif lors du nouveau test, le sujet n’est pas éligible.
- Infection active présentant une importance clinique, selon l'appréciation de l'investigateur.
- Patient présentant des antécédents d'infection compliquée par le zona (avec atteinte multidérmatomique, disséminée, ophtalmique ou du système nerveux central).
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
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