Étude multicentrique, randomisée, à groupes parallèles, en double aveugle, à deux bras, de phase III, visant à évaluer la sécurité et l'efficacité de l'anifrolumab par rapport à un placebo chez des participants, hommes et femmes, âgés de 18 à 70 ans inclus, atteints de sclérose systémique
Date de révision : 18/06/2026
18 participants
Homme Femme
A partir de 18 ans
Date de début de recrutement : 09/04/2024
Date de fin de recrutement : 09/12/2025
Critères :
Critères d'inclusion :
- Patients adultes âgés de 18 à 70 ans inclus
- Des traitements de fond stables peuvent être utilisés, notamment l'hydroxychloroquine, le méthotrexate, l'azathioprine, le mycophénolate mofétil, le mycophénolate sodique, l'acide mycophénolique, les glucocorticoïdes oraux ou le tacrolimus.
- Peau non concernée au niveau des sites d'injection
- Femmes en âge de procréer dont le test de grossesse urinaire s'est révélé négatif
- Poids corporel ≤ 145,0 kg (≤ 319,7 lb)
- Classification confirmée de la sclérose systémique (SSc) selon les critères de classification de 2013 (American College of Rheumatology/Ligue européenne contre les rhumatismes (ACR/EULAR))
- Sous-types cutanés limités ou diffus
- Durée de la SSc ≤ 6 ans à compter de la première manifestation autre que le phénomène de Raynaud au moment de la signature du formulaire ICF
- Soit un score ≥ 0,25 au questionnaire d'évaluation de la santé (HAQ-DI), soit un score ≥ 3 à l'évaluation globale du patient (PtGA)
- Score de Rodnan modifié (mRSS) > 10 avec une durée de la maladie < 18 mois et/ou un diagnostic de pneumopathie interstitielle (ILD) établi par tomodensitométrie thoracique
- Si un participant ne répond pas au critère d’inclusion n° 7, à savoir un score mRSS ≥ 15, une durée de la maladie ≥ 18 mois et une maladie active au moment du dépistage, accompagnée d’au moins l’un des éléments suivants : - une CRP élevée non liée à d’autres affections ou à la VS - une nouvelle atteinte cutanée ou une progression de celle-ci, telle que reflétée par une modification du score mRSS - la présence d’au moins un frottement tendineux au cours des 3 mois précédant le dépistage
Critères d'exclusion :
- Séropositivité aux anticorps anticentromériques au laboratoire central
- Greffe de cellules souches hématopoïétiques ou greffe d'organe solide ou de membre
- Tout cas grave d'infection par l'herpès zoster (HZ), tel que défini par le protocole
- Tumeur maligne avérée ou antécédents de tumeur maligne au cours des 5 dernières années, à l'exception d'un carcinome basocellulaire ou spinocellulaire cutané localisé ayant fait l'objet d'une ablation ou d'un traitement curatif, ou d'un carcinome in situ du col de l'utérus
- Intervention chirurgicale majeure au cours des 8 semaines précédant et/ou pendant la période d'inclusion dans l'étude
- Présence d'une infection active connue ou antécédents d'infections récurrentes
- Toute affection qui, de l'avis de l'investigateur ou d'AstraZeneca, pourrait nuire à l'évaluation de l'efficacité ou de la sécurité de l'intervention à l'étude ou présenter un risque pour la sécurité du participant
- Maladie cardiopulmonaire grave, telle que définie dans le protocole
- Antécédents de crise rénale liée à la sclérose systémique au cours des 12 derniers mois [débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) < 45 ml/min.]
- Syndromes de chevauchement : lupus érythémateux disséminé (LED) associé à une séropositivité aux anticorps anti-ADN double brin ou polyarthrite rhumatoïde positive aux anticorps anti-protéines citrullinées (ACPA-positive), ou maladies imitant la sclérodermie systémique (par exemple, scléromyxœdème, fasciite éosinophile)
- Antécédents ou présence actuelle de toute autre maladie inflammatoire, par exemple une maladie inflammatoire de l’intestin ou une affection cutanée, qui, de l’avis de l’investigateur, pourrait interférer avec les évaluations de l’efficacité et de la sécurité ou nécessiter un traitement immunomodulateur
- Présence d’une affection concomitante modérément grave touchant le système nerveux, les reins, le système endocrinien, le foie (par exemple, une maladie hépatique chronique sous-jacente [insuffisance hépatique de classe A, B ou C selon l’échelle de Child-Pugh]) ou le système gastro-intestinal (par exemple, des signes cliniques de malabsorption ou la nécessité d’une nutrition parentérale), non liée à la sclérodermie systémique, telle que déterminée par l’investigateur.
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Sites des essais
Adresse
Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse
31059 Toulouse Cedex 9 France
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