ARGX-113-2207 : Étude ouverte et non contrôlée visant à évaluer la pharmacocinétique, la pharmacodynamique, la sécurité et l'activité de l' Efgartigimod PH20 SC chez des participants âgés de 2 à moins de 18 ans atteints de myasthénie grave généralisée
Date de révision : 18/06/2026
1 participant
Homme Femme
Jusqu'à 17 ans
Date de début de recrutement : 05/11/2024
Critères :
Critères d'inclusion :
- Le participant (et/ou son représentant légal) comprend les exigences de l’étude et est en mesure de donner son consentement éclairé ou son assentiment par écrit et de se conformer aux exigences du protocole. • Le participant est âgé de 2 ans à moins de 18 ans au moment du consentement éclairé ou de l’assentiment. • Le participant a reçu un diagnostic de myasthénie grave généralisée, étayé par un examen physique et confirmé par une séropositivité aux anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine. • Le participant a présenté une réponse insatisfaisante aux immunosuppresseurs, aux corticostéroïdes ou aux inhibiteurs de l’acétylcholinestérase, mais suit actuellement un traitement concomitant stable contre la myasthénie grave. En cas de traitement par corticostéroïdes et/ou immunosuppresseurs, le participant doit avoir reçu une dose stable pendant ≥ 1 mois avant la sélection. • Le participant s’engage à utiliser une méthode contraceptive conforme à la réglementation locale et les personnes en âge de procréer doivent présenter un test de grossesse sanguin négatif lors de la sélection et un test de grossesse urinaire négatif avant de recevoir le médicament à l’étude.
Critères d'exclusion :
- Il s’agit d’une adolescente en âge de procréer qui est enceinte et/ou qui allaite, ou qui a l’intention de tomber enceinte pendant sa participation à l’étude. • Présente une aggravation de la faiblesse musculaire secondaire à une infection concomitante ou résultant d’un traitement médicamenteux. • Présente une absence avérée de réponse clinique à la plasmaphérèse (PLEX). • A reçu un vaccin vivant ou vivant atténué moins de 4 semaines avant la sélection. • A subi une thymectomie dans les 3 mois précédant la sélection ou prévoit de subir une thymectomie pendant sa participation à l’étude. • Présente une maladie auto-immune connue ou toute affection médicale susceptible d’interférer avec l’évaluation précise des symptômes cliniques de la myasthénie grave généralisée ou d’exposer le participant à un risque excessif. • Antécédents de tumeur maligne ou de cancer, sauf si la maladie est considérée comme guérie à la suite d’un traitement adéquat et en l’absence de signe de récidive depuis au moins 3 ans. Les participants correctement traités présentant les cancers suivants peuvent être inclus à tout moment : cancer de la peau basocellulaire ou spinocellulaire, carcinome in situ du col de l’utérus, carcinome in situ du sein, résultats histologiques fortuits de cancer de la prostate • Infection active cliniquement significative qui, de l’avis de l’investigateur, n’est pas suffisamment résolue, ou résultat sérologique positif lors de la sélection pour une infection active par l’un des agents suivants : virus de l’hépatite B (VHB), virus de l’hépatite C (VHC), VIH • Résultat positif au test PCR pour le SARS-CoV-2 lors de la sélection, le cas échéant • Présente ou a présenté une maladie cliniquement significative, a subi récemment une intervention chirurgicale majeure (dans les 3 mois précédant le dépistage) ou a l’intention de subir une intervention chirurgicale majeure au cours de l’étude, ou présente ou a présenté toute autre affection médicale qui, de l’avis de l’investigateur, pourrait fausser les résultats de l’étude ou exposer le participant à un risque excessif. • A reçu un autre médicament à l’étude dans le cadre d’un autre essai clinique au cours des <12 semaines précédant le dépistage. • Participe actuellement à un autre essai clinique interventionnel. • A déjà participé à un essai clinique sur l’efgartigimod et a reçu au moins une dose du médicament à l’étude. • Présente une hypersensibilité connue au médicament à l’étude ou à l’un de ses excipients. • A des antécédents ou présente actuellement un épisode d’abus d’alcool, de drogues ou de médicaments, selon l’évaluation de l’investigateur. • Prise de certains médicaments avant la sélection (plus d’informations sont disponibles dans le protocole). La liste complète des critères d’exclusion figure dans le protocole.
Lieux et contacts
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