Étude de phase III, en double aveugle et contrôlée par placebo, évaluant l'efficacité et la sécurité d'emploi du riliprubart chez des participants atteints de polyneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique réfractaire
Date de révision : 21/06/2026
Homme Femme
A partir de 18 ans
Date de début de recrutement : 02/11/2024
Date de fin de recrutement : 10/06/2026
Critères :
Critères d'inclusion :
- Le participant doit être atteint de CIDP ou répondre aux critères de suspicion de CIDP, conformément aux recommandations du groupe de travail CIDP de l’Académie européenne de neurologie (EAN) et de la Société des nerfs périphériques (PNS), deuxième révision (2021).
- Le participant doit disposer d'un carnet de vaccination attestant qu'il a reçu des vaccins contre les agents pathogènes bactériens encapsulés au cours des 5 années précédant le jour 1, ou avoir commencé cette vaccination au moins 14 jours avant la première dose de l'intervention de l'étude.
- Contraception pour les participants, hommes ou femmes, sexuellement actifs ; ne pas être enceinte ni allaiter ; les participants masculins ne doivent pas faire de don de sperme.
- Poids corporel lors du dépistage compris entre 35 kg et 154 kg (77 à 340 livres), inclus
- Les participants doivent présenter soit une CIDP classique, soit l'une des deux variantes suivantes de la CIDP : la CIDP motrice ou la CIDP multifocale (également appelée « syndrome de Lewis-Sumner »). Le diagnostic doit être confirmé par le comité d'évaluation.
- Le participant doit présenter une réfractarité au traitement par immunoglobulines ou au traitement par corticostéroïdes, telle que définie ci-dessous. -- Sous-groupe réfractaire aux immunoglobulines : antécédents d’échec ou de réponse insuffisante à un traitement par immunoglobulines avant la sélection, -- Sous-groupe réfractaire aux corticostéroïdes : antécédents d’échec ou de réponse insuffisante à un traitement par corticostéroïdes avant la sélection,
- Le participant a un score INCAT compris entre 2 et 9
- Un traitement par un immunosuppresseur autorisé (azathioprine, cyclosporine ou mycophénolate mofétil) a été suivi pendant au moins 6 mois.
- Le participant peut être sous corticostéroïdes oraux à faible dose (≤ 20 mg/jour de prednisone ou équivalent)
- Le participant doit présenter une forme active de la maladie, définie par un score d'activité de la CIDP (CDAS) ≥ 2 points lors de la sélection.
Critères d'exclusion :
- Polyneuropathie d’autres origines, notamment, mais sans s’y limiter : les polyneuropathies démyélinisantes aiguës (par exemple, le syndrome de Guillain-Barré), les neuropathies démyélinisantes héréditaires, les neuropathies secondaires à une infection ou à une maladie systémique, la neuropathie diabétique, les neuropathies d’origine médicamenteuse ou toxique, la neuropathie motrice multifocale, la polyneuropathie liée à une gammapathie monoclonale à immunoglobuline M (IgM), le syndrome POEMS et la neuropathie du plexus radiculaire lombo-sacré.
- Utilisation de tout inhibiteur spécifique du système du complément (par exemple, l’éculizumab) au cours des 12 dernières semaines ou au cours d’une période correspondant à 5 fois la demi-vie du produit, la période la plus longue étant retenue.
- Traitement au cours des 6 mois précédant l'administration de médicaments immunosuppresseurs ou chimiothérapeutiques, tels que le cyclophosphamide, le méthotrexate, le tacrolimus, l'interféron ou les inhibiteurs du facteur de nécrose tumorale (TNF)-α. Certains immunosuppresseurs couramment utilisés dans le traitement de la CIDP (azathioprine, cyclosporine ou mycophénolate mofétil) sont autorisés, comme indiqué dans les critères d’inclusion.
- Variantes de la CIDP sensorielle, de la CIDP distale et de la CIDP focale.
- Toute vaccination effectuée dans les 28 jours précédant l'administration du traitement (à quelques exceptions près, à confirmer lors de la sélection)
- Participation à un autre essai clinique portant sur un médicament expérimental ou administration d'un produit expérimental au cours des 12 semaines précédant la sélection, ou au cours d'une période équivalente à 5 fois la demi-vie du produit, la période la plus longue étant retenue.
- Tout résultat d’analyse de dépistage s’écartant des limites normales ou tout ECG anormal que l’investigateur juge cliniquement significatif dans le cadre de cet essai.
- Résultat positif à l'un des tests suivants : --Antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg) --Anticorps anti-noyau de l'hépatite B (anti-HBc) (sauf si les anticorps anti-surface de l'hépatite B [anti-HBs] sont également positifs, ce qui indique une immunité naturelle) --Anticorps anti-virus de l’hépatite C (anti-VHC) (les participants présentant des anticorps anti-hépatite C positifs dus à une infection antérieure guérie peuvent être inclus, à condition qu’un test de confirmation négatif pour l’ARN de l’hépatite C soit obtenu). --Anticorps anti-virus de l’immunodéficience humaine 1 et 2 (anti-VIH-1 et anti-VIH-2)
- Grossesse, définie comme un résultat positif à un test de grossesse urinaire ou sérique hautement sensible, ou allaitement
- Placement en établissement en vertu d'une disposition réglementaire ou d'une décision judiciaire ; par exemple, en détention ou en internement judiciaire
- Participant jugé inapte à participer, quelle qu’en soit la raison, selon l’appréciation de l’investigateur, notamment en raison d’un état médical ou clinique, ou d’un risque potentiel de non-respect des procédures de l’étude
- Signes d'aggravation de la CIDP au cours des 6 semaines suivant une vaccination antérieure qui, de l'avis de l'investigateur, constituait une rechute
- Les participants sont des membres du personnel du centre d'essai clinique ou d'autres personnes directement impliquées dans la conduite de l'étude, ou encore des membres de la famille proche de ces personnes
- Toute réglementation spécifique à un pays qui empêcherait le participant de prendre part à l'étude
- Toute autre maladie neurologique ou systémique susceptible d'entraîner des symptômes et des signes pouvant interférer avec le traitement ou l'évaluation des résultats
- Diabète mal contrôlé
- Infections graves ayant nécessité une hospitalisation au cours des 30 jours précédant la sélection, toute infection active nécessitant un traitement antimicrobien pendant la sélection, ou la présence d’une affection susceptible d’exposer le participant à un risque accru d’infection (par exemple, des antécédents médicaux tels qu’une immunodéficience connue ou des antécédents d’infections récurrentes)
- Diagnostic clinique de lupus érythémateux disséminé (LED) ou antécédents familiaux de LED. Pour un participant présentant un titre d'anticorps antinucléaires (ANA) ≥ 1:160 et un résultat positif au test de détection des anticorps anti-ADN double brin (anti-dsDNA) lors du dépistage, le diagnostic de LED doit être écarté avant l'inclusion dans l'étude.
- Sensibilité à l'une quelconque des interventions de l'étude ou à l'un de leurs composants, ou allergie médicamenteuse ou autre qui, de l'avis de l'investigateur, contre-indique la participation à l'étude. Plus précisément, antécédents de réaction d’hypersensibilité au riliprubart ou à ses composants, ou d’une réaction allergique grave ou anaphylactique à tout anticorps monoclonal humanisé ou murin.
- Tout autre antécédent médical cliniquement significatif ou toute affection médicale en cours (tel que déterminé par l’investigateur lors de la sélection) susceptible d’influencer l’évaluation du rapport bénéfice/risque, de compromettre la sécurité du participant ou de nuire à la qualité des données recueillies dans le cadre de cette étude ; ou des antécédents ou la présence d’une autre maladie concomitante significative qui, selon l’appréciation de l’investigateur, pourrait nuire à la participation à cette étude.
- Antécédents documentés de tentative de suicide au cours des 6 mois précédant la visite de sélection, présence d’idées suicidaires de catégorie 4 ou 5 selon l’échelle C-SSRS lors de la sélection, OU si, de l’avis de l’investigateur, le participant présente un risque de tentative de suicide.
- Traitement récent par l'efgartigimod.
- Une intervention chirurgicale majeure récente ou prévue susceptible de fausser les résultats de l'essai ou d'exposer le participant à un risque excessif
- Le participant a récemment reçu des immunoglobulines (IgIV ou IgSC).
- Traitement récent par plasmaphérèse.
- Traitement antérieur par le riliprubart
- Traitement antérieur (à tout moment) par des médicaments fortement immunosuppresseurs ou chimiothérapeutiques ayant des effets prolongés, par exemple la mitoxantrone, l'alemtuzumab ou la cladribine
- Traitement antérieur (à n'importe quel moment) par irradiation lymphoïde totale ou greffe de moelle osseuse
- - Traitement antérieur par des agents de déplétion des lymphocytes B, tels que le rituximab, au cours des 6 derniers mois.
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94270 Le Kremlin-Bicêtre France
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