ÉTUDE DE PHASE III, RANDOMISÉE, OUVERTE, AVEC CONTRÔLE ACTIF, MULTICENTRIQUE, ÉVALUANT LA SÉCURITÉ, LA PHARMACOCINÉTIQUE, LA PHARMACODYNAMIQUE ET L’EFFICACITÉ DU CROVALIMAB PAR RAPPORT À L’ÉCULIZUMAB CHEZ DES PATIENTS ATTEINTS D’HÉMOGLOBINURIE PAROXYSMALE NOCTURNE (HPN) ACTUELLEMENT TRAITÉS PAR DES INHIBITEURS DU COMPLÉMENT
Date de révision : 27/08/2026
Homme Femme
Tout âge
Date de début de recrutement : 23/06/2024
Date de fin de recrutement : 23/06/2024
Critères :
Critères d'inclusion :
- Critères généraux d'inclusion (tous les patients) Poids corporel ≥ 40 kg lors de la sélection (patients pédiatriques dont le poids corporel est < 40 kg)
- Critères généraux d'inclusion (tous les patients) : diagnostic documenté d'HPN, confirmé par une analyse par cytométrie en flux à haute sensibilité des globules blancs
- Critères généraux d'inclusion (tous les patients) : numération plaquettaire ≥ 30 000/mm³ lors du dépistage, sans transfusion au cours des 7 jours précédant les analyses de laboratoire
- Pour les patients des groupes randomisés (groupes A et B) âgés d’au moins 18 ans : traitement avéré par l’éculizumab conformément à la posologie approuvée recommandée pour l’HPN et achèvement d’au moins 24 semaines de traitement avant le jour 1
- Pour les patients des groupes randomisés (groupes A et B) : taux de lactate déshydrogénase (LDH) ≤ 1,5 × LSN lors du triage
- Pour les patients du groupe non randomisé (groupe C) : - Âgés de 2 ans ou plus et de moins de 18 ans, pesant au moins 5 kg, actuellement traités par l'éculizumab OU - Actuellement traités par le ravulizumab OU - Actuellement traités par l'éculizumab à des doses supérieures à celles approuvées OU - Patients présentant un polymorphisme connu du gène C5 et une hémolyse mal contrôlée par l'éculizumab ou le ravulizumab - Pour les patients adultes actuellement traités par des doses approuvées d'éculizumab Remarque : en France et en République tchèque, les patients âgés de moins de 18 ans ne sont pas éligibles pour participer à l'étude.
Critères d'exclusion :
- Événement vasculaire indésirable majeur survenu au cours des 6 mois précédant la première administration du médicament (jour 1)
- Historique de la greffe allogénique de moelle osseuse
- Infection à *Neisseria meningitidis* au cours des 6 mois précédant le dépistage et jusqu'à la première administration du médicament à l'étude
- Antécédents de syndrome myélodysplasique avec des catégories de risque pronostique « intermédiaire », « élevé » et « très élevé » selon le système international révisé d'évaluation pronostique (IPSS-R)
- Enceintes ou allaitantes, ou ayant l’intention de tomber enceintes pendant l’étude ou dans les 46 semaines (environ 10,5 mois) suivant la dernière dose de crovalimab, ou dans les 3 mois suivant la dernière dose d’éculizumab (ou plus longtemps si la notice locale du produit l’exige). Remarque : En France et en République tchèque, les patientes en âge de procréer ne sont pas éligibles pour participer à l'étude.
- Une maladie concomitante, un traitement, une intervention ou une opération chirurgicale, ou encore une anomalie détectée lors d’analyses de laboratoire qui pourrait perturber le déroulement de l’étude, présenter un risque supplémentaire pour le patient ou, de l’avis de l’investigateur, empêcher le patient de participer en toute sécurité à l’étude et de la mener à son terme
Lieux et contacts
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Contacts
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