CareCN : étude de phase I/II, ouverte, visant à évaluer la sécurité et l'efficacité d'une injection intraveineuse de GNT0003 (vecteur viral adéno-associé exprimant le transgène UGT1A1) chez des patients atteints du syndrome de Crigler-Najjar sévère nécessitant une photothérapie
Date de révision : 14/03/2026
Homme Femme
Tout âge
Date de début de recrutement : 06/12/2023
Critères :
Critères d'inclusion :
- Patients atteints d'un syndrome de Crigler-Najjar sévère nécessitant une photothérapie quotidienne (≥ 6 h/jour)
- Confirmation moléculaire des mutations du gène UGT1A1 par séquençage de l'ADN
Critères d'exclusion :
- Score de fibrose ≥ 3 (METAVIR) ou 10 kPa
- Patients ayant subi une greffe du foie
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