Étude de phase III, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à trois bras et en trois phases, visant à évaluer l'efficacité et la sécurité d'une nouvelle formulation de cladribine par voie orale par rapport à un placebo chez des participants atteints de myasthénie grave généralisée (MyClad)
Date de révision : 25/08/2026
10 participants
Homme Femme
A partir de 18 ans
Date de début de recrutement : 22/03/2026
Critères :
Critères d'inclusion :
- « Diagnostic de myasthénie grave avec faiblesse musculaire généralisée, répondant aux critères cliniques de la classification de la Myasthenia Gravis Foundation of America (classes II à IVa). - Chez les participants présentant des anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine (anti-AChR) ou des anticorps anti-kinase spécifique des muscles (anti-MuSK) - Chez les participants séronégatifs pour les auto-anticorps et chez ceux qui sont positifs aux anticorps anti-protéine 4 liée au récepteur des lipoprotéines de basse densité (anti-LRP4) »
- Le score MG-ADL obtenu lors du dépistage et à l'inclusion est supérieur ou égal à (>=) 6, au moins 50 % (%) du score total étant attribuable à des symptômes non oculaires. Les scores MG-ADL de dépistage et de référence doivent être stables. La différence entre les scores de dépistage et de référence ne doit pas dépasser 2 et aucune exacerbation de la MG ne doit avoir été signalée pendant la période de dépistage.
- En cas de traitement par corticostéroïdes oraux : le patient doit suivre un traitement à dose quotidienne stable pendant au moins 3 mois avant et pendant le dépistage. Dans ce cas, la dose quotidienne de corticostéroïdes oraux ne doit pas dépasser 20 milligrammes (mg)/jour pour la prednisone ou la prednisolone, ni 16 mg/jour pour la méthylprednisolone.
- En cas de traitement par un inhibiteur de l'acétylcholinestérase, le patient doit avoir suivi une posologie quotidienne stable pendant au moins trois mois avant et pendant le dépistage.
- Avoir un poids corporel ≥ 40 kilogrammes.
- D'autres critères d'inclusion définis dans le protocole pourraient s'appliquer.
Critères d'exclusion :
- Tout trouble immunologique autre que la myasthénie grave (MG) ou toute autre affection nécessitant un traitement chronique par corticostéroïdes par voie orale, intraveineuse, intramusculaire ou intra-articulaire. Une affection thyroïdienne bien contrôlée, telle que l’a indiquée l’investigateur chargé du traitement ou le médecin traitant habituel du participant dans les documents sources, ne constitue pas un critère d’exclusion.
- Maladie maligne en phase active ou antécédents de cancer.
- Traitement par des immunosuppresseurs non stéroïdiens, utilisés dans le traitement de la gMG, tels que l'azathioprine, le mycophénolate mofétil, le méthotrexate, la cyclosporine ou le tacrolimus, au cours des 4 semaines précédant la randomisation.
- Antécédents de crises généralisées (à l'exception des antécédents de crises fébriles survenues pendant l'enfance du participant)
- Antécédents d'infections récurrentes (c'est-à-dire au moins 3 infections par an) au cours des deux dernières années
- Arrêt du traitement par tout immunosuppresseur non stéroïdien utilisé dans le traitement de la gMG, tel que l'azathioprine, le mycophénolate mofétil, le méthotrexate, la cyclosporine ou le tacrolimus, au cours des 6 derniers mois précédant la sélection
- En cas de traitement par des immunosuppresseurs non stéroïdiens pour une gMG, la dose au moment du dépistage ne doit pas dépasser 50 mg/jour pour l’azathioprine, 500 mg/jour pour le mycophénolate mofétil, 1 mg/jour pour le tacrolimus, 50 mg/jour pour la cyclosporine ou 7,5 mg/semaine pour le méthotrexate
- Participation à une étude clinique portant sur un médicament expérimental au cours des 6 derniers mois, ou au cours des 5 demi-vies du médicament expérimental utilisé dans l'étude clinique précédente avant la randomisation, la période la plus longue étant retenue. Toutefois, les participants ayant déjà été exposés à la cladribine ne peuvent pas participer à l'étude, quelle que soit la date de cette exposition.
- Traitement par l’éculizumab, le rozanolixizumab, l’efgartigimod, le ravulizumab ou le zilucoplan au cours des 8 semaines précédant la randomisation
- Antécédents de thymectomie au cours des 6 mois précédant le dépistage.
- Antécédents de crise myasthénique au cours des 12 derniers mois précédant le dépistage et pendant celui-ci
- Valable uniquement en France : personnes placées sous tutelle judiciaire, personnes non affiliées à un régime de sécurité sociale, adultes sous tutelle.
- Résultat négatif pour les anticorps anti-virus varicelle-zona lors du dépistage.
- D'autres critères d'exclusion définis dans le protocole pourraient s'appliquer.
- Syndrome myasthénique congénital caractérisé au niveau moléculaire ou suspecté, syndrome myasthénique de Lambert-Eaton, myopathie héréditaire, dystrophie musculaire, myopathie acquise ou toute autre affection neurologique ou systémique imitant la faiblesse musculaire caractéristique de la myasthénie.
- Infection virale, bactérienne ou fongique active et cliniquement significative, y compris des résultats d’IRM cérébrale compatibles avec des signes d’infection tels que la leucoencéphalopathie multifocale progressive (LEMP), ou tout épisode infectieux grave nécessitant une hospitalisation ou un traitement par des anti-infectieux parentéraux au cours des 8 semaines précédant la sélection ou pendant celle-ci, ou la fin d’un traitement par des anti-infectieux oraux au cours des 8 semaines précédant la sélection ou pendant celle-ci, ou des antécédents d’infections récurrentes. La candidose vaginale, l’onychomycose et l’herpès simplex génital ou buccal, jugés par l’investigateur comme étant suffisamment maîtrisés, ne constitueraient pas des critères d’exclusion.
- A des antécédents de tuberculose active (TB) ou fait actuellement l'objet d'un diagnostic de tuberculose active.
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