Étude de suivi sur la flexibilité thérapeutique de l'arbaclofène, comprenant une phase d'extension en ouvert, visant à étudier les biomarqueurs liés à l'efficacité du traitement sur la fonction sociale chez les enfants et les adolescents atteints de troubles du spectre autistique
Date de révision : 03/06/2026
20 participants
Homme Femme
Jusqu'à 64 ans
Date de début de recrutement : 09/12/2025
Critères :
Critères d'inclusion :
- 1) Consentement éclairé écrit et signé a. Les participants ou leur représentant légal doivent avoir signé et daté un formulaire de consentement éclairé écrit approuvé par le comité d'éthique (IRB/IEC), conformément aux directives réglementaires et institutionnelles. Ce consentement doit être obtenu avant la réalisation de toute procédure liée au protocole qui ne fait pas partie des soins habituels prodigués au participant. Les participants qui n’ont pas la capacité de donner leur consentement donneront leur assentiment adapté à leur niveau de développement. Les participants qui atteindront l’âge adulte (18 ans) au cours de l’essai signeront un consentement spécifique lors de leur première visite à l’âge de 18 ans. b. Les participants doivent être disposés et aptes à se conformer aux visites prévues, au calendrier de traitement et aux analyses de laboratoire. c. Le parent/tuteur/responsable légal du participant doit être capable de parler et de comprendre suffisamment la langue locale dans laquelle l’étude est menée pour saisir la nature de l’étude et permettre la réalisation de toutes les évaluations prévues. Ce même parent/tuteur/représentant légal doit être capable de fournir des informations fiables sur l’état du participant, accepter de superviser l’administration du médicament à l’étude et accompagner le participant à toutes les visites cliniques. d. Le patient doit être capable de parler et de comprendre suffisamment la langue locale du lieu où l'étude est menée pour saisir la nature de l'étude et permettre la réalisation de toutes les évaluations prévues.
- 2) Type de participant et caractéristiques de la maladie cible a. Diagnostic d’un trouble du spectre autistique selon les critères du DSM-5 b. Les participants sont âgés de 5 à 23 ans. c. Le traitement pharmacologique actuel ayant une incidence sur le comportement est stable depuis au moins 6 semaines avant la sélection et devrait le rester pendant toute la durée de l'étude. d. Les interventions psychothérapeutiques/psychosociales actuelles ayant une incidence sur le comportement sont stables depuis 3 mois avant la sélection et devraient le rester pendant toute la durée de l'étude (les vacances scolaires régulières et/ou le changement annuel d'enseignant/de classe ne constituent pas un changement d'intervention). e. Les participants ayant des antécédents de troubles épileptiques doivent actuellement suivre un traitement stable par des médicaments anticonvulsivants et ne pas avoir eu de crise depuis 6 mois avant la sélection, ou ne pas avoir eu de crise depuis 3 ans avant la sélection s’ils ne suivent pas actuellement un traitement stable (> 3 mois) par des antiépileptiques.
- 3) Âge, lieu de résidence et situation reproductive a. Participants de sexe masculin ou féminin âgés de 7 à 23 ans inclus au moment de donner leur consentement. b. Résider ou entretenir des contacts réguliers (au moins deux fois par semaine) avec le parent ou la personne qui en a la charge interrogé(e) dans le cadre de l'étude. c. Test de grossesse négatif pour les femmes en âge de procréer (la participante a déjà eu ses premières règles) d. Les femmes en âge de procréer qui sont sexuellement actives doivent accepter d’utiliser une méthode contraceptive hautement efficace (c’est-à-dire une stérilisation chirurgicale existante, l’abstinence totale ou une combinaison de deux méthodes contraceptives efficaces, comme par exemple l’utilisation de préservatifs associée à un traitement hormonal). Veuillez vous reporter à l’annexe 4 pour obtenir la liste complète des méthodes contraceptives acceptables. e. Les participants de sexe masculin dont la partenaire est en âge de procréer sont éligibles à la participation s’ils acceptent les conditions énoncées à la section 8.2.1.
Critères d'exclusion :
- 1) Problèmes médicaux a. Les participants présentant toute affection susceptible d'interférer avec le déroulement de l'étude, de fausser l'interprétation des résultats de l'étude ou de mettre en danger leur propre bien-être. Cela inclut, sans s’y limiter, une insuffisance rénale, des signes ou des antécédents de tumeur maligne ou toute maladie hématologique, endocrinienne, respiratoire, hépatique, cardiovasculaire ou gastro-intestinale significative, y compris toute anomalie cliniquement significative à l’ECG. De manière générale, toute comorbidité susceptible d’interférer avec les procédures de l’étude. b. Participants précédemment exclus de l'étude AIMS-2 CT1 en raison d'événements indésirables.
- 2) Traitement antérieur/concomitant a. Participants actuellement sous traitement par baclofène racémique, vigabatrine, tiagabine ou riluzole, ou par d’autres médicaments liés au GABA (par exemple, gabapentine ou prégabaline) autres que l’arbaclofène dans le cadre de l’étude AIMS-2 CT1. Seule une utilisation occasionnelle de benzodiazépines (ou de médicaments dérivés) (le soir, c'est-à-dire la nuit) sera autorisée. Toutefois, il sera demandé aux participants de s'en abstenir, si possible, la nuit précédant l'enregistrement de l'EEG (c'est-à-dire lors des visites 1, 2 et 7). b. Les participants qui reçoivent actuellement un traitement pharmacologique affectant le comportement (voir la section sur les médicaments concomitants) doivent avoir une dose stable pendant les 6 semaines précédant la visite de sélection et pendant toute la durée de l’étude. c. Participation à des programmes comprenant des interventions non pharmacologiques éducatives, comportementales et/ou diététiques affectant le comportement ; la participation à ces programmes doit avoir été continue au cours des 3 mois précédant la sélection et les participants ou leurs parents/tuteurs/LAR ne doivent pas, de manière facultative, initier de nouvelles interventions ou modifier celles en cours pendant la durée de l’étude. Les vacances scolaires habituelles ne sont pas considérées comme des modifications d’un programme stable. d. Participants ayant pris un autre médicament expérimental au cours des 30 derniers jours.
- 3) Résultats des examens cliniques et des analyses de laboratoire a. Participants présentant des signes de toute maladie hématologique, endocrinienne, cardiovasculaire (y compris une cardiopathie congénitale symptomatique non corrigée), respiratoire, rénale, hépatique ou gastro-intestinale significative, à l’exclusion des maladies pédiatriques courantes bénignes dans ces domaines qui sont stables (par exemple, asthme bénin, constipation, etc.), selon l’appréciation de l’investigateur.
- 4) Facteurs liés au médicament de l'étude a. Participants qui ne sont pas en mesure de prendre des médicaments par voie orale. b. Participants ayant des antécédents d'hypersensibilité au baclofène racémique. c. Les participants présentant des troubles héréditaires rares d’intolérance au galactose, un déficit en lactase ou une malabsorption du glucose-galactose ne doivent pas prendre ce médicament. d. Ulcère gastro-duodénal actif, car le baclofène stimule la sécrétion d’acide gastrique. e. Porphyrie.
- 5) Autres critères d'exclusion a. Les participants qui consomment actuellement des drogues illicites ou qui font un usage abusif d'alcool, selon les critères du DSM-5. b. Les participants ayant déjà pris part à un essai clinique sur l'arbaclofène (autre que notre essai AIMS-2-CT1). c. Les femmes qui allaitent.
Lieux et contacts
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