Étude de phase II/III, ouverte, contrôlée par comparaison avec des données historiques, à bras unique et multicentrique visant à évaluer l’efficacité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et la sécurité d’emploi du ravulizumab chez les enfants et les adolescents atteints d’un trouble du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD) avec anticorps anti-aquaporine-4 positifs (AQP4-Ab [+]) atteints d’un trouble du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD)
Date de révision : 15/08/2026
2 participants
Homme Femme
Jusqu'à 17 ans
Date de début de recrutement : 28/04/2024
Date de fin de recrutement : 28/06/2026
Critères :
Critères d'inclusion :
- 1. Les participants doivent être âgés de 2 ans au moins et de moins de 18 ans au moment de la signature du consentement éclairé ou de l’assentiment. 2. Les participants doivent être positifs aux anticorps anti-AQP4 et présenter un diagnostic de NMOSD tel que défini par les critères diagnostiques consensuels internationaux de 2015. 3. Les participants n’ayant jamais reçu de traitement par inhibiteurs du complément doivent avoir présenté au moins une crise ou une rechute au cours des 12 mois précédant la période de sélection. Pour les participants sous éculizumab hors AMM, ceux-ci doivent avoir présenté au moins une crise ou une rechute au cours des 12 mois précédant la première dose d’éculizumab. 4. Score EDSS (Expanded Disability Status Scale) ≤ 7 5. Les participants ayant déjà reçu de l’éculizumab doivent être cliniquement stables, selon l’évaluateur, depuis 30 jours et avoir été traités par l’éculizumab pendant au moins 90 jours avant la sélection, sans dose manquée au cours des 2 mois précédant le jour 1 et sans interruption de traitement depuis le début de l’éculizumab. 6. Les participants qui intègrent l’étude et reçoivent un ou plusieurs traitements de soutien (IST) (par exemple, corticostéroïdes, azathioprine [AZA], mycophénolate mofétil [MMF], méthotrexate [MTX], tacrolimus [TAC], la cyclosporine [CsA] ou le cyclophosphamide [CYC]) pour la prévention des rechutes, que ce soit en association ou en monothérapie, doivent suivre un schéma posologique stable d’une durée adéquate avant la sélection et maintenir ce schéma posologique stable pendant la période de sélection. 7. Afin de réduire le risque d’infection à méningocoque (Neisseria meningitidis), tous les participants doivent avoir été vaccinés contre l’infection à méningocoque des sérogroupes A, C, W 135 et Y au cours des trois années précédant le Jour 1, ou au moins 14 jours avant celui-ci, conformément aux recommandations nationales/locales. Les participants qui ne remplissent pas cette condition seront vaccinés contre l’infection à méningocoque conformément aux recommandations nationales/locales et recevront un traitement antibiotique prophylactique pendant au moins deux semaines après la vaccination contre le méningocoque si le jour 1 survient moins de deux semaines après la vaccination initiale. 8. Vaccination attestée contre le Hib et S. pneumoniae au moins 14 jours avant le Jour 1, conformément aux recommandations nationales/locales applicables à la tranche d’âge concernée.
Critères d'exclusion :
- 1. Séropositivité connue pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) 2. Antécédents d'infection à N. meningitidis 3. Infection bactérienne, virale ou fongique systémique active au cours des 14 jours précédant le jour 1. 4. Hypersensibilité au ravulizumab, aux protéines murines ou à l’un des excipients du ravulizumab. 5. Utilisation du rituximab au cours des 3 mois précédant le criblage 1. 6. Traitement en cours par un médicament biologique (autre que l’éculizumab) susceptible d’affecter le fonctionnement du système immunitaire, ou arrêt récent d’un traitement par un médicament biologique susceptible d’affecter le fonctionnement du système immunitaire, et dont les 5 demi-vies n’ont pas encore écoulé au moment de la visite de sélection 7. Utilisation d’immunoglobulines intraveineuses (IgIV) ou de plasmaphérèse (PE) au cours des 3 semaines précédant la visite de sélection. 8. Participation à une autre étude portant sur un médicament expérimental ou un dispositif expérimental (autre que l’étude ECU-NMO-303) au cours des 5 demi-vies de ce produit expérimental (si elles sont connues) ou dans les 30 jours précédant l’administration de la première dose du médicament de l’étude, la période la plus longue étant retenue. 9. Utilisation de traitements immunomodulateurs pour la sclérose en plaques au cours des 3 mois précédant la visite de sélection.
Lieux et contacts
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34295 Montpellier Cedex 5 France
Assistance Publique Hopitaux De Paris
94270 Le Kremlin-Bicêtre France
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