Étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo visant à évaluer la sécurité et l'efficacité du crinecerfont (NBI-74788) chez des sujets adultes atteints d'hyperplasie congénitale des surrénales de type classique, suivie d'un traitement en ouvert
Date de révision : 20/05/2026
16 participants
Homme Femme
A partir de 18 ans
Date de début de recrutement : 16/10/2024
Date de fin de recrutement : 07/05/2025
Critères :
Critères d'inclusion :
- Les participants doivent donner leur consentement éclairé par écrit.
- Être une femme ou un homme âgé d'au moins 18 ans.
- Avoir un diagnostic médicalement confirmé de déficit classique en 21-hydroxylase.
- Suivre un traitement stable à base de glucocorticoïdes à dose supraphysiologique, dont la posologie est restée inchangée pendant au moins un mois avant la sélection.
- En cas de traitement par fludrocortisone, la posologie doit être stabilisée depuis au moins un mois avant le dépistage ; l'activité de la rénine plasmatique (ARP) en position debout mesurée lors du dépistage ne doit pas dépasser la limite supérieure de la normale (LSN) pour un apport sodique habituel du sujet. Si l'ARP est supérieure à la LSN, le sujet doit présenter une pression artérielle systolique supérieure à 100 mmHg, sans hypotension orthostatique, et des taux sériques de sodium et de potassium dans les limites de la normale.
- Les participantes en âge de procréer dont le partenaire masculin est fertile doivent accepter d'utiliser une méthode contraceptive de manière systématique depuis la sélection jusqu'à la dernière visite de l'étude ou jusqu'à 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude, la période la plus longue étant retenue. Une participante qui n'est pas en âge de procréer doit remplir l'une des conditions suivantes :
Critères d'exclusion :
- Avoir reçu un diagnostic confirmé ou suspecté de l'une des autres formes de CAH classique, notamment un déficit en 11-β-hydroxylase, un déficit en 17-α-hydroxylase, un déficit en 3-β-hydroxystéroïde déshydrogénase, un déficit en clivage de la chaîne latérale du P450 ou un déficit en oxydoréductase du P450.
- Antécédents d'adénalectomie bilatérale, d'hypopituitarisme ou de toute autre affection nécessitant un traitement chronique par glucocorticoïdes oraux, ou nécessitant un traitement chronique par glucocorticoïdes inhalés dont le chercheur estime, au vu de la posologie et du profil hormonal, qu'il entraînerait une exposition systémique significative susceptible d'interférer avec les critères d'évaluation de l'étude.
- Souffrir d'une affection médicale cliniquement significative ou d'une maladie chronique (y compris des antécédents de troubles neurologiques, hépatiques, rénaux, cardiovasculaires, gastro-intestinaux, de malabsorption importante, hématologiques, pulmonaires, psychiatriques ou endocriniens [à l'exception de l'hyperplasie congénitale des surrénales]) qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait le sujet de participer à l'étude et de la mener à bien, ou qui pourrait fausser l'interprétation des résultats de l'étude.
- Antécédents de cancer, sauf si celui-ci a été traité avec succès dans un but curatif et que le patient est considéré comme guéri.
- Antécédents connus d'arythmie cardiaque cliniquement préoccupante (y compris le syndrome du QT long) ou allongement de l'intervalle QT de dépistage (avant traitement), corrigé en fonction de la fréquence cardiaque selon la formule de Fridericia (QTcF), supérieur à 450 ms (chez les hommes) ou à 470 ms (chez les femmes).
- Hypersensibilité connue ou allergie à tout antagoniste des récepteurs de l'hormone de libération de la corticotropine (CRH).
- Présente des signes d'une maladie rénale ou hépatique chronique ; a pris un médicament expérimental actif au cours des 30 jours précédant la sélection ou dans les 5 demi-vies (la période la plus longue étant retenue), ou prévoit de prendre un médicament expérimental (autre que le médicament à l'étude) pendant l'étude.
- Les femmes enceintes ou qui allaitent.
- Prend des médicaments concomitants exclus et ne peut pas interrompre la prise de ces médicaments pendant toute la durée de l'étude (voir également la section 9.9.1) : • Glucocorticoïdes administrés par voie orale pour des indications autres que l'HCS. • Inducteurs puissants du CYP3A4 ou du CYP2B6, à l'exception des médicaments administrés par voie topique. • Médicaments affectant le métabolisme du cortisol ou des glucocorticoïdes (par exemple, la phénytoïne, le mitotane, le phénobarbital, les inhibiteurs puissants du CYP3A4 tels que le kétoconazole, la clarithromycine, la cholestyramine, certains antiviraux), à l'exception des médicaments administrés par voie topique. • Inhibiteurs de l'aromatase (par exemple, l'anastrozole, le létrozole, la testolactone).
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
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Adresse
Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes
38043 Grenoble Cedex 09 France
Assistance Publique Hopitaux De Paris
94270 Le Kremlin-Bicêtre France
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