Étude multicentrique, ouverte, de phase 1/2, avec augmentation progressive de la dose suivie d'une extension visant à évaluer la sécurité d'emploi du KK8123 administré par voie sous-cutanée chez des patients adultes atteints d'hypophosphatémie liée au chromosome X
Date de révision : 17/07/2026
4 participants
Homme Femme
Entre 18 ans et 64 ans
Date de début de recrutement : 12/11/2025
Critères :
Critères d'inclusion :
- Patients, hommes ou femmes, âgés de 18 à 65 ans inclus au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé.
- Si vous prenez des médicaments contre la douleur chronique (y compris des analgésiques narcotiques/opioïdes), vous devez suivre un traitement stable depuis au moins 21 jours avant la visite de sélection et être disposé(e) à maintenir la même posologie stable.
- Les femmes enceintes de moins de 30 ans qui ont une vie sexuelle active doivent accepter d'utiliser une méthode contraceptive conforme aux recommandations nationales pendant toute la durée de l'étude et pendant les 30 semaines suivant la dernière dose.
- Doit, de l'avis de l'investigateur, être disposé et apte à mener à bien tous les aspects de l'étude, à respecter le calendrier des visites prévues dans le cadre de l'étude et à se soumettre aux évaluations.
- Diagnostic de XLH (tel que consigné par l'investigateur).
- Présenter un taux de phosphore sérique à jeun inférieur à 2,5 mg/dL (0,81 mmol/L) lors du dépistage.
- Présenter un rapport TmP/DFG rénal inférieur à 2,5 mg/dl (0,81 mmol/l) lors du dépistage.
- eGFR ≥ 60 ml/min (selon l'équation de la Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration) lors du dépistage.
- Présenter un taux de calcium sérique corrigé < 10,8 mg/dl (2,7 mmol/l) lors du dépistage.
- Le poids corporel doit être d'au moins 40 kg.
- Partie 2 : Poids corporel d'au moins 40 kg
- Remettre un formulaire de consentement éclairé signé après avoir expliqué la nature de l'étude et avant le début de toute procédure liée à la recherche.
- Partie 2 : Les femmes d'origine ethnique minoritaire (WOCBP) sexuellement actives doivent accepter d'utiliser une méthode contraceptive conforme aux recommandations nationales en vigueur pendant toute la durée de leur participation à l'étude et pendant les 30 semaines suivant la dernière dose.
- S'engager à ne pas modifier son régime alimentaire ni son programme d'activité physique à compter d'une semaine avant le début du traitement et jusqu'à la fin de l'étude.
- Avoir obtenu un résultat négatif au test de grossesse lors de la sélection et être disposée à passer d'autres tests de grossesse au cours de l'étude (participantes de sexe féminin uniquement).
- Partie 2 : Achèvement de la cohorte concernée dans la partie 1 de l'étude.
- Partie 2 : Fournir un formulaire de consentement éclairé signé après avoir expliqué la nature de la partie 2 de l'étude.
- Partie 2 : Test de grossesse négatif lors de la sélection pour la partie 2 et être disposée à effectuer d'autres tests de grossesse au cours de l'étude.
- Partie 2 : Si vous prenez des médicaments contre la douleur chronique, vous devez suivre un traitement stable et être disposé(e) à maintenir la ou les mêmes doses ainsi que le même schéma posologique tout au long de l'étude.
- Partie 2 : Doit, de l'avis de l'investigateur, être disposé et apte à mener à bien tous les aspects de l'étude, à respecter le calendrier des visites prévues dans le cadre de l'étude et à se soumettre à toutes les évaluations.
Critères d'exclusion :
- Pour les patients atteints de XLH ayant déjà été traités par d'autres médicaments, utilisation de ces derniers au cours des 7 mois précédant la signature du formulaire ICF.
- Partie 2 : Interventions chirurgicales orthopédiques prévues ou recommandées au cours de l'étude.
- Partie 2 : Antécédents de fracture traumatique ou d'intervention chirurgicale orthopédique au cours des 6 mois précédant la semaine 0 de la partie 2.
- Néphrocalcinose de stade 3 ou supérieur, confirmée par échographie rénale.
- Partie 2 : Infection active et symptomatique par la COVID-19, ou antécédents de séquelles à long terme liées à une infection par la COVID-19.
- Partie 2 : Présence ou antécédents de toute affection qui, de l'avis de l'investigateur, expose le participant à un risque élevé de mauvaise observance du traitement ou de non-achèvement de l'étude.
- Utilisation de tout anticorps monoclonal thérapeutique au cours des 90 jours précédant la sélection.
- Intervention chirurgicale orthopédique prévue ou recommandée au cours de l'étude.
- Prise de vitamine D pharmacologiquement active, de ses métabolites ou analogues, de phosphate par voie orale pour le traitement de l'XLH, d'antiacides à base d'hydroxyde d'aluminium, d'acétazolamide, de diurétiques thiazidiques et/ou de corticostéroïdes systémiques au cours des 14 jours précédant le dépistage.
- Prise de médicaments visant à réduire le taux de PTH (par exemple, des calcimimétiques) au cours des deux mois précédant la sélection et pendant toute la durée de l'étude.
- Prise de dénosumab au cours des 6 mois précédant le dépistage.
- Partie 2 : Utilisation de tout produit expérimental autre que le KK8123, ou de tout dispositif médical expérimental, au cours des 30 jours précédant la semaine 0 de la partie 2, ou nécessité de recourir à un agent expérimental avant la fin de toutes les évaluations prévues dans le cadre de l'étude.
- Prise de bisphosphonates par voie orale au cours des deux années précédant le dépistage.
- Utilisation de tériparatide ou d'abaloparatide au cours des deux mois précédant le dépistage.
- Antécédents de résultat positif au test de dépistage des anticorps anti-virus de l'immunodéficience humaine, de résultat positif au test de dépistage de l'antigène de surface de l'hépatite B et/ou de résultat positif au test de dépistage des anticorps anti-virus de l'hépatite C lors du dépistage.
- Antécédents de fracture traumatique ou d'intervention chirurgicale orthopédique au cours des 6 mois précédant le dépistage.
- Infection active et symptomatique par la COVID-19.
- Présence ou antécédents de toute affection qui, de l'avis de l'investigateur, expose le participant à un risque élevé de mauvaise observance du traitement ou de non-achèvement de l'étude, ou qui pourrait fausser l'évaluation de la sécurité ou l'interprétation des résultats.
- Antécédents d'hypersensibilité à l'un des composants d'un anticorps monoclonal thérapeutique, quel qu'il soit.
- Souffrir d'une infection en cours.
- Partie 2 : Utilisation du burosumab à l'issue de la partie 1 de l'étude.
- Antécédents de don de sang au cours des 60 jours précédant le dépistage.
- Partie 2 : Utilisation de tout anticorps monoclonal thérapeutique autre que le KK8123 au cours des 90 jours précédant la semaine 0 de la partie 2.
- Diabète sucré non contrôlé lors du dépistage.
- Antécédents d'immunodéficience connue.
- Antécédents d'alcoolisme ou de toxicomanie.
- Partie 2 : présenter une infection active.
- Partie 2 : Don de sang effectué au cours des 60 jours précédant la semaine 0 de la partie 2.
- Les participantes qui allaitent.
- 2e partie : Participantes allaitantes.
- Taux sérique d'iPTH ≥ 2,5 × LSN lors de la sélection.
- Partie 2 : Utilisation de vitamine D pharmacologiquement active, de ses métabolites ou analogues, de phosphate par voie orale pour le traitement de la XLH, d’antiacides à base d’hydroxyde d’aluminium, d’acétazolamide, de diurétiques thiazidiques et/ou de corticostéroïdes systémiques au cours des 14 jours précédant la semaine 0 de la partie 2.
- Partie 2 : Utilisation de médicaments visant à réduire la PTH (par exemple, des calcimimétiques) au cours des deux mois précédant la semaine 0 de la partie 2.
- Partie 2 : Utilisation de bisphosphonates par voie orale après la fin de la partie 1 de l'étude.
- Utilisation de tout médicament ou dispositif médical expérimental au cours des 30 jours précédant la sélection, ou nécessité de prendre un agent expérimental avant la fin de toutes les évaluations prévues dans le cadre de l'étude.
- Partie 2 : Utilisation du tériparatide ou de l'abaloparatide au cours des deux mois précédant la semaine 0 de la partie 2.
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