Étude de phase 1/2a, première chez l'homme, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et visant à déterminer la dose optimale, menée chez des volontaires sains et des participants atteints de drépanocytose, afin d'évaluer la pharmacocinétique, la pharmacodynamique, la sécurité et la tolérance, l'effet du pH et de l'alimentation, ainsi que l'efficacité préliminaire du BMS-986470
Date de révision : 05/05/2026
6 participants
Homme Femme
A partir de 18 ans
Date de début de recrutement : 17/07/2025
Critères :
Critères d'inclusion :
- Les participants doivent être âgés d'au moins 18 ans et présenter un diagnostic confirmé de drépanocytose de génotype HbSS, HbSβ0-thal ou HbSβ+-thal ; ils doivent avoir eu au moins 4 crises hémolytiques au cours des 12 derniers mois ou au moins 2 crises hémolytiques au cours des 6 derniers mois
- Le participant n'a pas répondu au traitement, ne le supporte pas ou ne remplit pas les critères d'éligibilité pour les traitements approuvés contre la drépanocytose
- Les participants doivent présenter les valeurs de laboratoire suivantes : Hb ≥ 5,5 et ≤ 12 g/dL (hommes) ou ≥ 5,5 et ≤ 10,6 g/dL (femmes), nombre absolu de neutrophiles ≥ 1 500/μL, plaquettes ≥ 100 × 10³ /μL, réticulocytes absolus > 100 × 10³ /μL ou > 50 × 10³ /μL en cas de prise d'hydroxyurée.
Critères d'exclusion :
- Participants ayant présenté plus de 6 événements indésirables graves (EIG), définis comme des EIG nécessitant une hospitalisation d'au moins 24 heures au cours des 12 mois précédant l'administration de la première dose du médicament à l'étude, ou tout EIG nécessitant une hospitalisation d'au moins 24 heures au cours des 30 jours précédant l'administration de la première dose du médicament à l'étude.
- Les participants ayant présenté un épisode de syndrome thoracique aigu au cours des 6 mois précédant l'administration de la première dose.
- Les participants présentant toute affection, notamment une maladie grave aiguë ou chronique, une infection active ou non maîtrisée, ou des anomalies biologiques, qui les exposerait à un risque inacceptable s'ils participaient à cette étude.
Lieux et contacts
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