Une étude randomisée de phase II/III sans discontinuité opérationnelle, comprenant une phase II en simple aveugle consacrée à l'évaluation de la dose et une phase III en double aveugle contrôlée par placebo, visant à évaluer l'efficacité et la sécurité d'emploi du setrusumab chez des sujets atteints d'ostéogenèse imparfaite
Date de révision : 08/05/2026
1 participant
Homme Femme
Jusqu'à 64 ans
Date de début de recrutement : 08/08/2024
Date de fin de recrutement : 08/08/2024
Critères :
Critères d'inclusion :
- Hommes et femmes âgés de 5 à moins de 26 ans au moment du consentement éclairé
- Diagnostic d'une ostéogenèse imparfaite de type I, III ou IV, confirmé par l'identification de variants génétiques pathogènes ou vraisemblablement pathogènes dans les gènes COL1A1 ou COL1A2. Si un variant de signification incertaine est identifié, la présence clinique du phénotype attendu peut être utilisée pour confirmer le diagnostic.
- ≥ 1 fracture au cours des 12 derniers mois, ≥ 2 fractures au cours des 24 derniers mois, ou ≥ 1 fracture du tibia, du fémur ou de l'humérus au cours des 24 derniers mois
- Taux sérique de 25-hydroxyvitamine D ≥ 20 ng/mL lors de la visite de sélection. Si le taux de 25-hydroxyvitamine D est inférieur à 20 ng/mL, le dosage de la 25-hydroxyvitamine D peut être répété après au moins 14 jours de supplémentation en vitamine D, conformément aux instructions du médecin traitant
- Acceptant de ne pas suivre de traitement aux bisphosphonates pendant l'étude
- À compter de la période suivant le consentement éclairé et jusqu'à 60 jours après l'administration de la dernière dose du médicament à l'étude, les femmes en âge de procréer et les hommes fertiles doivent s'engager à utiliser une méthode contraceptive hautement efficace. Les femmes doivent s'engager à ne pas tomber enceintes. Les hommes doivent s'engager à ne pas engendrer d'enfant ni à faire de don de sperme
- Être en mesure de donner son consentement éclairé pour les participants âgés de 18 ans ou plus, ou donner son accord (si possible) et faire en sorte qu'un représentant légal donne son consentement éclairé, après que la nature de l'étude a été expliquée et avant toute procédure liée à la recherche
- Disposé à donner accès aux dossiers médicaux afin de recueillir des données radiographiques, des données sur les fractures, des données sur la croissance et les antécédents médicaux
- Doit, de l'avis de l'investigateur, être disposé et apte à mener à bien tous les aspects de l'étude, à respecter le calendrier des visites prévues dans le cadre de l'étude et à se soumettre aux évaluations
Critères d'exclusion :
- Uniquement pour les participants à la phase 2 : antécédents d'intervention chirurgicale osseuse majeure au cours des 6 mois précédant la sélection ou intervention chirurgicale osseuse majeure prévue au cours des 3 premiers mois de l'étude
- Traitement antérieur par l’un des médicaments suivants : a. Tériparatide, hormone de croissance, médicaments anaboliques osseux ou antiresorptifs (autres que les bisphosphonates) au cours des 6 mois précédant la première dose du médicament à l’étude (mois 0) b. Dénosumab au cours des 24 mois précédant la première dose du médicament à l’étude (mois 0) c. Romosozumab à tout moment
- Consommation excessive d'alcool et/ou de drogues avérée au cours des 12 mois précédant l'administration du traitement, ou indices d'une telle consommation, tels que déterminés par l'investigateur
- Présence ou antécédents de toute affection qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait entraver la participation, présenter un risque excessif ou fausser l'interprétation des résultats
- Hypersensibilité connue au setrusumab ou à ses excipients qui, de l'avis de l'investigateur, expose le sujet à un risque accru d'effets indésirables
- Historique de la radiothérapie externe
- Enceinte, allaitant ou prévoyant une grossesse (pour soi-même ou son partenaire) à tout moment au cours de l'étude
- Utilisation de tout produit expérimental ou dispositif médical expérimental dans les 4 semaines ou les 5 demi-vies du médicament expérimental (la période la plus longue étant retenue) précédant la sélection, ou pendant l'étude (à la discrétion de l'investigateur, en concertation avec le moniteur médical)
- La participation simultanée à une autre étude clinique sans l'accord préalable de l'investigateur, en concertation avec le responsable médical
- Antécédents de tumeurs osseuses malignes ou de métastases osseuses à tout moment
- Antécédents de sténose foraminale (sauf si elle est due à une scoliose)
- Manifestations cliniquement instables d'une malformation de Chiari ou d'une invagination basilaire au cours des deux dernières années. La présence de toute autre affection neurologique ayant présenté une instabilité clinique au cours des deux dernières années doit faire l'objet d'un examen par le responsable médical.
- Antécédents ou maladies concomitantes non contrôlées telles que l'hypo- ou l'hyperparathyroïdie, la maladie de Paget, un dysfonctionnement thyroïdien, une affection thyroïdienne ou d'autres troubles endocriniens, ou encore des affections susceptibles d'influencer le métabolisme osseux
- Le rachitisme ou toute autre affection squelettique (autre que l'ostéogenèse imparfaite) entraînant des déformations osseuses et/ou un risque accru de fractures
- Antécédents d'accident vasculaire cérébral, d'infarctus du myocarde, d'accident ischémique transitoire ou d'angine de poitrine. Les chercheurs doivent évaluer si les bénéfices potentiels du traitement l'emportent sur les risques potentiels chez les patients présentant d'autres facteurs de risque cardiovasculaire, tels que l'hypertension, l'hyperlipidémie, l'hyperlipidémie familiale, des antécédents familiaux de maladie cardiovasculaire ischémique précoce, le tabagisme, le diabète sucré et le syndrome métabolique.
- Hypocalcémie, définie comme un taux de calcium sérique inférieur aux limites normales ajustées en fonction de l'âge après un jeûne d'au moins 4 heures
- Débit de filtration glomérulaire estimé ≤ 29 ml/min/1,73 m²
Lieux et contacts
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