Essai clinique randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo évaluant la solution pour nébuliseur de molgramostim administrée une fois par jour par voie inhalée chez des sujets adultes atteints de protéinose alvéolaire pulmonaire auto-immune (aPAP)
Date de révision : 18/05/2026
Homme Femme
A partir de 18 ans
Date de début de recrutement : 12/11/2024
Date de fin de recrutement : 12/11/2024
Critères :
Critères d'inclusion :
- Le participant doit être âgé d'au moins 18 ans au moment de la signature du consentement éclairé. Spécifique au Japon : le participant doit être âgé d'au moins 20 ans au moment de la signature du consentement éclairé.
- Être en mesure de donner son consentement éclairé et signé, tel que décrit à l'annexe 1, ce qui implique le respect des exigences et des restrictions énoncées dans le formulaire de consentement éclairé (ICF) et dans le présent protocole.
- Être disposé et apte à se conformer aux visites prévues, au plan de traitement, aux analyses de laboratoire et aux autres procédures de l'essai spécifiées dans le protocole, selon l'appréciation de l'investigateur.
- Un résultat de test sérique de détection des auto-anticorps anti-GM-CSF confirmant une pneumopathie auto-immune.
- Diagnostic de la pneumonie à Pneumocystis, établi à partir de l'examen d'une biopsie pulmonaire, d'une cytologie de lavage broncho-alvéolaire (LBA) ou d'un scanner thoracique à haute résolution (HRCT).
- DLCO égale ou inférieure à 70 % de la valeur prévue lors du premier dépistage et des visites initiales
- Variation de la DLCO prévue inférieure à 15 points de pourcentage au cours de la période de dépistage.
- Être disposé et capable de se passer d'oxygène d'appoint avant et pendant le test d'effort sur tapis roulant, l'évaluation de la DLCO et le prélèvement des gaz sanguins artériels.
- SpO₂ au repos > 85 % pendant 15 minutes sans apport d'oxygène supplémentaire lors des visites de dépistage.
- Homme ou femme
- L'utilisation d'une méthode contraceptive par les hommes ou les femmes doit être conforme à la réglementation locale relative aux méthodes de contraception pour les participants aux études cliniques. a. Sujets masculins : les hommes qui acceptent d'utiliser des préservatifs pendant la durée de l'étude et jusqu'à 30 jours après la dernière dose du traitement à l'étude, ou les hommes dont la partenaire utilise une méthode contraceptive adéquate telle que décrite ci-dessous. b. Femmes participantes : Femmes ménopausées depuis plus d’un an, ou femmes en âge de procréer ayant eu des règles confirmées et utilisant une méthode contraceptive hautement efficace (c’est-à-dire une méthode présentant un taux d’échec inférieur à 1 %, telle que la contraception hormonale combinée, la contraception hormonale à base de progestatif seul, le dispositif intra-utérin, le système intra-utérin libérant des hormones, l’occlusion tubaire bilatérale, partenaire ayant subi une vasectomie, abstinence sexuelle*), pendant et jusqu’à 30 jours après la dernière dose du traitement à l’étude. Les femmes en âge de procréer doivent présenter un test de grossesse sérique négatif lors de la sélection (visite 1) et un test de grossesse urinaire négatif au début de l’étude (visite 3) et ne doivent pas allaiter. *L'abstinence sexuelle n'est considérée comme une méthode hautement efficace que si elle est définie comme l'abstention de rapports hétérosexuels pendant toute la période de risque associée aux traitements de l'essai. La fiabilité de l'abstinence sexuelle doit être évaluée en fonction de la durée de l'essai clinique et du mode de vie habituel et préféré de la participante.
Critères d'exclusion :
- Diagnostic d'une hypoventilation centrale héréditaire ou secondaire, ou d'un trouble métabolique de la production de surfactant.
- Les femmes enceintes, celles qui envisagent de le devenir pendant l'essai ou celles qui allaitent. Pour la France uniquement : conformément à la définition de l'article L-1121-5 du Code de la santé publique.
- La WLL a été réalisée dans les trois mois précédant le début de l'étude.
- Exigence relative à la charge maximale de travail (WLL) lors de la présélection ou au début de l'étude.
- Traitement par GM-CSF au cours des 6 mois précédant le début de l'étude.
- Traitement par rituximab au cours des 6 mois précédant le début de l'étude.
- Traitement par plasmaphérèse au cours des 6 semaines précédant le début de l'étude.
- Traitement par un médicament expérimental au cours des 5 demi-vies ou des 3 mois (la période la plus longue étant retenue) précédant le début de l'étude.
- A déjà été inclus dans cet essai par tirage au sort.
- Antécédents de réactions allergiques au GM-CSF ou à l'un des excipients contenus dans la solution pour nébuliseur.
- Pour la France uniquement : toute personne considérée comme « vulnérable » en raison, par exemple, d'un handicap mental ou physique, de sa situation socio-économique, ou toute personne privée de liberté, y compris au sens des articles L1121-6, L1121-8 et L1121-8-1 du Code de la santé publique.
- Maladie inflammatoire ou auto-immune dont la gravité nécessite un traitement immunosuppresseur important (par exemple, plus de 10 mg/jour de prednisolone par voie systémique).
- Antécédents d'effets indésirables graves et inexpliqués lors de l'administration par aérosol de tout type de médicament.
- Antécédents ou présence actuelle d'une maladie myéloproliférative ou d'une leucémie.
- Fibrose pulmonaire concomitante apparemment préexistante, ou diagnostic d'une maladie pulmonaire interstitielle autre qu'une pneumonie alvéolo-capillaire aiguë (aPAP).
- Maladie cardiaque ou pulmonaire aiguë ou instable susceptible d'être aggravée par l'effort physique ou de fausser l'évaluation du critère d'évaluation principal : notamment la présence d'un œdème pulmonaire ou un diagnostic de bronchopneumopathie chronique obstructive (BPCO), de vascularite pulmonaire ou d'hypertension pulmonaire.
- Infection active connue (virale, bactérienne, fongique ou mycobactérienne) susceptible d'influencer l'évaluation de l'efficacité dans le cadre de l'essai.
- Un handicap physique ou toute autre affection empêchant la réalisation d'un test d'effort en toute sécurité et de manière adéquate.
- Toute autre affection médicale grave qui, de l'avis de l'investigateur, rendrait le sujet inapte à participer à l'essai
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
Sites des essais
Adresse
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes
35000 Rennes France
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