Étude sur la sécurité d'emploi de la rapamycine chez les enfants atteints de polypose adénomateuse familiale - RAPA-4-FAP
Date de révision : 12/04/2025
25 participants
Homme Femme
Jusqu'à 17 ans
Critères :
Critères d'inclusion :
- Enfants âgés de 12 à 17 ans inclus au moment de l'inclusion.
- Patients ayant subi une coloscopie à des fins diagnostiques ou de suivi d'une polypose adénomateuse familiale. (Le diagnostic de PAF est posé lorsqu'il existe des antécédents familiaux de mutation APC chez l'enfant ou lorsque plusieurs polypes adénomateux sont détectés à la suite d'un écoulement rectal.)
- Visualisation d'au moins 5 polypes (> 2 mm).
- Consentement libre et éclairé, signé par tous les titulaires de l'autorité parentale/représentants légaux, et accord du patient mineur.
- Couverture ou affiliation à un régime de sécurité sociale.
Critères d'exclusion :
- Incapacité à comprendre la nature et les objectifs de l'étude et/ou difficultés de communication avec l'investigateur.
- Contre-indication à la réalisation d'une coloscopie.
- Maladie avancée avec adénome à dysplasie de haut grade, voire adénocarcinome in situ, nécessitant une colectomie.
- Signes d'infection tuberculeuse primaire ou d'infection respiratoire
- Toute autre affection médicale ou psychologique jugée incompatible avec le bon déroulement de l'étude par l'investigateur, en particulier : antécédents de cancer, infections graves, déficience immunitaire, antécédents familiaux de tuberculose, pathologie chronique.
- Contre-indications à l'utilisation de la rapamycine : hypersensibilité connue à la rapamycine ; associations médicamenteuses déconseillées (médicaments interférant avec le CYP3A4 en l'inhibant (kétoconazole, voriconazole, itraconazole, télithromycine, clarithromycine) ou en l'activant (rifampicine, rifabutine), vaccins vivants) ; Intolérance au fructose, malabsorption du glucose-galactose, sucrose-isomaltase, déficit en lactase ; Maladie hépatique avec transaminases > 2,5 x la normale ; Atteinte hématologique : anémie avec Hb < 9 g/dL, leucopénie avec leucocytes < 1000/mm3, plaquettes < 80 000/mm3 ; Hypercholestérolémie avec cholestérol LDL > 2 g/L ; Quantiferon positif
- Participation à un autre essai clinique portant sur un médicament expérimental au cours des 3 mois précédant la visite d'inclusion, ou sujet en période d'exclusion pour un autre essai clinique.
- Patient dont l'un des parents ou les deux sont sous protection légale (tutelle, curatelle, mesure de protection judiciaire).
- Grossesse, allaitement, refus d'utiliser une contraception efficace pendant toute la durée de l'étude et pendant les 3 mois suivant la fin de la recherche.
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
Sites des essais
Adresse
Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse
31059 Toulouse Cedex 9 France
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux
33000 Bordeaux France
Comment postuler ?
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