Étude de prolongation en ouvert visant à évaluer la sécurité et l'efficacité à long terme de la mexilétine chez des patients pédiatriques atteints de troubles myotonique ayant terminé l'étude MEX-NM-301.
Date de révision : 21/06/2026
Homme Femme
Jusqu'à 17 ans
Date de début de recrutement : 06/04/2026
Critères :
Critères d'inclusion :
- Ces patients avaient déjà participé à l'étude principale PIP 4 (MEX-NM-301) et avaient bien toléré la mexilétine dans le cadre de cette étude.
- Capable et disposé à donner son accord pour participer à l'étude, et dont un parent ou tuteur légal est disposé à signer un consentement éclairé écrit avant l'entrée dans l'étude.
- Les patients continuent de répondre aux critères d'inclusion de l'étude principale (MEX-NM-301)
Critères d'exclusion :
- Anomalie de laboratoire cliniquement significative, résultat d'ECG ou autre constat clinique mis en évidence lors de l'examen physique, indiquant une maladie d'exclusion cliniquement significative, telle que déterminée par l'investigateur
- Toute contre-indication à la mexilétine (telle que décrite dans le résumé des caractéristiques du produit [RCP] de Namuscla)
- Administration concomitante avec des antiarythmiques
- Toute autre affection neurologique ou psychiatrique susceptible d'influencer l'évaluation des paramètres de l'étude
- Toute affection concomitante ou tout traitement médicamenteux susceptible d'affecter la fonction musculaire
- Trouble épileptique, diabète sucré nécessitant un traitement par insuline
- Enceinte ou allaitante
- Participation simultanée à tout autre essai clinique.
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
Comment postuler ?
Pour participer à cet essai clinique, veuillez contacter la personne responsable de l'étude. Vous trouverez ses coordonnées dans la section "Lieux et contacts", puis "Contacts".