Essai ouvert non contrôlé visant à évaluer la pharmacocinétique, la pharmacodynamique, la sécurité et l'activité de l'efgartigimod chez les enfants âgés de 2 à moins de 18 ans atteints de myasthénie grave généralisée
Date de révision : 18/06/2026
1 participant
Homme Femme
Jusqu'à 17 ans
Critères :
Critères d'inclusion :
- Capacité du participant et/ou de son représentant légal à comprendre les exigences de l'essai et à donner son consentement éclairé par écrit ou son assentiment, le cas échéant, ainsi que sa volonté et sa capacité à se conformer aux procédures prévues par le protocole de l'essai.
- Participants, garçons ou filles, âgés de 2 ans à moins de 18 ans au moment de la signature du consentement éclairé ou de l'assentiment.
- Diagnostic de gMG étayé par des documents confirmant ce diagnostic
- Répondre aux critères cliniques définis par la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) pour les classes II, III et IVa.
- Les participants éligibles doivent présenter une réponse insuffisante (en termes d'efficacité et/ou de sécurité) aux immunosuppresseurs, aux stéroïdes ou aux inhibiteurs de l'AChE, et doivent suivre un traitement concomitant stable par gMG depuis une durée suffisante avant la sélection.
- Résultat sérologique positif pour les anticorps anti-AChR lors du dépistage (pour les participants plus jeunes (< 15 kg), les valeurs antérieures peuvent être utilisées).
Critères d'exclusion :
- Participants atteints de MGFA de classe I, IVb et V.
- Aggravation de la faiblesse musculaire due à des infections concomitantes ou à la prise de certains médicaments (aminoglycosides, fluoroquinolones, bêtabloquants, etc.).
- Une absence avérée de réponse clinique à la plasmaphérèse (PLEX).
- A reçu un vaccin vivant ou vivant atténué moins de 28 jours avant le dépistage. (La administration d’un vaccin inactivé, à sous-unités, polysaccharidique ou conjugué à n’importe quel moment avant le dépistage ne constitue pas un critère d’exclusion.)
- A subi une thymectomie moins de 3 mois avant le dépistage ou pour laquelle une intervention est prévue pendant la durée de l'essai.
- Une réaction d'hypersensibilité connue à l'efgartigimod ou à l'un de ses excipients.
- Participation actuelle à un autre essai clinique interventionnel.
Lieux et contacts
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