Étude multicentrique randomisée en deux phases (inclisiran en double aveugle par rapport à un placebo [1re année], suivie d'un traitement ouvert par inclisiran [2e année]) visant à évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité de l'inclisiran chez les enfants (âgés de 6 à moins de 12 ans) atteints d'hypercholestérolémie familiale hétérozygote et présentant un taux élevé de cholestérol LDL (ORION-20)
Date de révision : 24/04/2026
2 participants
Homme Femme
Jusqu'à 17 ans
Date de début de recrutement : 08/06/2025
Critères :
Critères d'inclusion :
- Participants de sexe masculin ou féminin, âgés de 6 à moins de 12 ans au moment de la sélection
- HeFH diagnostiquée soit par des tests génétiques, soit sur la base de critères phénotypiques
- Taux de LDL-C à jeun > 130 mg/dL (3,4 mmol/L) lors du dépistage
- Pour les participants âgés de 8 à moins de 12 ans, une dose optimale de statine (à la discrétion de l'investigateur), sauf en cas d'intolérance aux statines, avec ou sans autre traitement hypolipidémiant (par exemple, l'ézétimibe). Pour les participants âgés de moins de 8 ans, l'utilisation d'un traitement hypolipidémiant de fond est laissée à la discrétion de l'investigateur.
- Les participants suivant un traitement hypolipidémiant (tel que des statines et/ou, par exemple, de l'ézétimibe) doivent avoir pris une dose stable pendant au moins 30 jours avant la sélection et ne doivent pas prévoir de changement de médicament ou de posologie pendant toute la durée de l'étude.
Critères d'exclusion :
- Traitement antérieur (au cours des 90 jours précédant le dépistage) par des anticorps monoclonaux dirigés contre la PCSK9
- Hypercholestérolémie secondaire, par exemple en cas d'hypothyroïdie ou de syndrome néphrotique
- Hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH)
- Poids corporel < 16 kg lors de la consultation de sélection et/ou de randomisation (jour 1)
- Maladie hépatique active, définie comme toute pathologie hépatique infectieuse, néoplasique ou métabolique connue et en cours, ou comme une élévation inexpliquée des taux d'alanine aminotransférase (ALT) ou d'aspartate aminotransférase (AST) supérieure à 3 fois la limite supérieure de la normale (LSN), ou une élévation de la bilirubine totale supérieure à 2 fois la LSN (à l'exception des patients atteints du syndrome de Gilbert)
- Femelles gestantes ou allaitantes
- Utilisation récente et/ou prévue d'autres médicaments ou dispositifs médicaux expérimentaux
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
Sites des essais
Adresse
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes
44000 Nantes France
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes
44800 Saint-Herblain France
Comment postuler ?
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