Étude multicentrique randomisée en deux phases (inclisiran en double aveugle par rapport à un placebo [1re année], suivie d'un traitement ouvert par inclisiran [2e année]) visant à évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité de l'inclisiran chez les enfants (âgés de 2 à moins de 12 ans) atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote et présentant un taux élevé de cholestérol LDL (ORION-19)
Date de révision : 29/04/2026
1 participant
Homme Femme
Jusqu'à 17 ans
Critères :
Critères d'inclusion :
- Participants de sexe masculin ou féminin, âgés de 2 à moins de 12 ans au moment de la sélection
- HoFH diagnostiquée par confirmation génétique Remarque : les participants présentant des mutations nulles (négatives) connues sur les deux allèles du gène LDLR ne sont pas éligibles
- Taux de LDL-C à jeun > 130 mg/dL (3,4 mmol/L) lors du dépistage
- À la dose optimale de statine (à la discrétion de l'investigateur), sauf en cas d'intolérance aux statines, avec ou sans autre traitement hypolipidémiant (par exemple, l'ézétimibe)
- Les participants sous traitement hypolipidémiant (tel que, par exemple, les statines ou l'ézétimibe) doivent avoir suivi un traitement à dose stable pendant au moins 30 jours (au moins 90 jours pour l'evinacumab) avant la phase de sélection, et aucun changement de médicament ou de posologie ne doit être prévu pendant la durée de l'étude.
- Les participants suivant un traitement documenté d'aphérèse des LDL depuis au moins trois mois avant la sélection pourront, si nécessaire, poursuivre ce traitement pendant l'étude. Le calendrier, les paramètres et la durée de l'aphérèse doivent être stabilisés avant la sélection ; ils ne doivent pas être modifiés pendant la période en double aveugle de l'essai et doivent permettre qu'une séance d'aphérèse coïncide avec chaque visite d'étude.
Critères d'exclusion :
- Preuve documentée d'une mutation nulle (négative) sur les deux allèles du gène LDLR
- Utilisation récente et/ou prévue d'autres médicaments ou dispositifs médicaux expérimentaux
- Traitement antérieur (au cours des 90 jours précédant le dépistage) par des anticorps monoclonaux dirigés contre la PCSK9
- Antécédents de réponse insuffisante à un traitement par un anticorps monoclonal dirigé contre la PCSK9 (par exemple, réduction du LDL-C < 15 %)
- Traitement par mipomersen ou lomitapide (au cours des 5 mois précédant la sélection)
- Hypercholestérolémie secondaire, par exemple en cas d'hypothyroïdie ou de syndrome néphrotique
- Hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HeFH)
- Poids corporel (lors de la consultation de présélection et/ou de randomisation (jour 1)) < 16 kg pour les participants âgés de 6 à < 12 ans (au moment de la présélection) ou < 11 kg pour les participants âgés de 2 à < 6 ans (au moment de la présélection)
- Maladie hépatique active, définie comme toute pathologie hépatique infectieuse, néoplasique ou métabolique connue et en cours, ou comme une élévation inexpliquée des taux d'alanine aminotransférase (ALT) ou d'aspartate aminotransférase (AST) supérieure à 3 fois la limite supérieure de la normale (LSN), ou une élévation de la bilirubine totale supérieure à 2 fois la LSN (à l'exception des patients atteints du syndrome de Gilbert)
- Femelles gestantes ou allaitantes
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
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