ÉTUDE CLINIQUE VISANT À ÉVALUER L'EFFICACITÉ ET LA SÉCURITÉ DE LA LÉRIGLITAZONE CHEZ DES HOMMES ADULTES ATTEINTS D'ADRÉNOLEUKODYSTROPHIE CÉRÉBRALE
Date de révision : 18/06/2026
5 participants
Homme
A partir de 18 ans
Date de début de recrutement : 08/01/2025
Critères :
Critères d'inclusion :
- Le participant est capable de lire et de comprendre le formulaire ICF et a donné son consentement éclairé par écrit pour participer à l'étude.
- Le sujet doit avoir subi une stérilisation chirurgicale. Si ce n’est pas le cas, il doit accepter d’utiliser une méthode contraceptive adéquate lors de rapports sexuels avec une partenaire enceinte ou susceptible de le devenir, et s’abstenir de tout don de sperme entre la première dose du médicament à l’étude et au moins 90 jours après la dernière dose. Par « contraception adéquate », on entend un diaphragme, une cape cervicale ou un préservatif masculin ; cette méthode doit être associée à une contraception hormonale ou à un dispositif intra-utérin pour une partenaire non enceinte mais susceptible de le devenir. L’abstinence totale, en fonction du mode de vie du sujet, est également acceptable.
- Le sujet est un homme âgé d'au moins 18 ans.
- Le sujet présente une confirmation génétique de l'ALD de type X.
- Le sujet présente une cALD évolutive, définie par la présence de lésions cérébrales GdE+.
- Participants pour lesquels la greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) n'est pas recommandée par l'investigateur ou qui ne souhaitent pas y avoir recours.
- Le sujet présente un score Loes ≥ 0,5 et ≤ 12 lors de la sélection.
- Le sujet ne présente pas de handicap fonctionnel majeur selon l'échelle MFD-NFS (Major Functional Disabilities-Neurological Function Score), à l'exception des cas de « dépendance au fauteuil roulant » ou d'« incontinence totale », qui seront autorisés car ils sont considérés comme des symptômes attendus de l'AMN au cours de l'évolution de la maladie.
- Le sujet ne présente pas de troubles cognitifs majeurs susceptibles d'altérer sa capacité à participer à l'étude, comme l'a déterminé l'investigateur lors de la sélection.
- Le sujet présente une fonction surrénale normale ou bénéficie d'un traitement substitutif approprié à base de stéroïdes en cas d'insuffisance surrénale.
Critères d'exclusion :
- Sujet ayant déjà subi une greffe de moelle osseuse (HSCT) ou un traitement par thérapie génique ex vivo (eli-Cel).
- Sujet atteint d'une insuffisance rénale chronique (IRC) de stade 3 ou supérieur (selon la classification de l'Association rénale)
- Le sujet présente des antécédents de cancer, qu'il s'agisse d'un cancer passé ou actuel, sauf s'il a fait l'objet d'une résection chirurgicale et qu'aucun signe de récidive n'a été observé depuis au moins 5 ans.
- Le sujet présente des contre-indications à l'IRM, telles que la présence de matériaux paramagnétiques dans son corps (par exemple, des clips d'anévrisme, des stimulateurs cardiaques, des implants métalliques intraoculaires ou des implants cochléaires).
- Sujet présentant des conditions susceptibles d'influencer l'absorption du médicament à l'étude.
- Participant actuellement à une autre étude clinique interventionnelle ou ayant participé à une telle étude au cours du mois précédant la sélection (ou au cours des cinq demi-vies, la période la plus longue étant retenue).
- Sujet présentant d'autres troubles médicaux, neuropsychiatriques ou sociaux qui, de l'avis de l'investigateur, sont susceptibles d'influencer négativement le rapport bénéfice/risque de la participation à l'étude, de nuire au respect du protocole ou de fausser les résultats de l'étude.
- Le sujet souffre d'un diabète de type 1 ou de type 2.
- Le sujet présente une hypersensibilité ou une intolérance connue à la pioglitazone, à toute autre thiazolidinedione ou à l'un des composants du médicament à l'étude ou du placebo.
- Le sujet prend ou a pris de l'honokiol, de la pioglitazone ou d'autres thiazolidinediones au cours des trois mois précédant la sélection.
- Le sujet doit suivre un traitement associant un médicament interdit.
- Le sujet présente des antécédents ou une insuffisance cardiaque congestive actuelle.
- Le sujet présente une fraction d'éjection ventriculaire gauche inférieure à 50 % ou d'autres anomalies cardiaques cliniquement significatives à l'échocardiographie (notamment une dilatation ventriculaire ; une sténose aortique ou mitrale d’intensité au moins modérée ; ou une anomalie de la paroi ventriculaire) qui, de l’avis de l’investigateur, pourraient prédisposer le sujet à une surcharge volumique ou à ses conséquences associées.
- Sujets présentant une anémie cliniquement significative (hémoglobine < 12,5 g/dL) ou des résultats anormaux aux tests des enzymes hépatiques (transaminase aspartique [AST] ou transaminase alanine [ALT]) supérieurs à 2,5 fois la limite supérieure de la normale (LSN) lors de la sélection.
- Le sujet présente une insuffisance hépatique modérée ou sévère (groupes B ou C de la classification de Child-Pugh).
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
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Hopitaux Universitaires Pitie Salpetriere
75013 Paris France
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