Étude ouverte à long terme visant à évaluer la sécurité et l'efficacité du comprimé à libération prolongée de deucrictibant administré par voie orale dans la prévention des crises d'œdème de Quincke chez les adolescents et les adultes atteints d'œdème de Quincke héréditaire
Date de révision : 22/04/2026
5 participants
Homme Femme
Tout âge
Critères :
Critères d'inclusion :
- Fourniture d'un consentement éclairé écrit. Au moment de la signature du consentement éclairé, les participants, hommes et femmes, doivent être âgés d'au moins 12 ans. Si le participant est un adolescent (c'est-à-dire âgé de 12 ans ou plus mais de moins de 18 ans, ou, selon la législation locale, pesant au moins 40 kg), son accord écrit sera obtenu, et le consentement de ses parents ou de son tuteur légal sera également requis. Un participant adolescent signera le formulaire de consentement éclairé s'il atteint l'âge de 18 ans ou l'âge déterminé par la législation locale au cours de sa participation à l'étude
- Les participants ayant déjà pris part à des études sur l'AOH avec le deucrictibant, en traitement à la demande ou prophylactique, peuvent être éligibles pour participer à la sélection de cette étude. Les participants à l'étude PHA022121-305 doivent avoir terminé l'ensemble du traitement par le médicament à l'étude et des évaluations prévues au cours de la période de traitement en double aveugle de l'étude précédente
- Les participants dont le diagnostic d’AOH n’a pas encore été confirmé par un laboratoire central dans le cadre d’une étude sur le deucrictibant parrainée par Pharvaris doivent remplir les critères suivants : a. Diagnostic d’AOH fondé sur l’ensemble des éléments suivants : • Antécédents cliniques documentés compatibles avec l’AOH (œdème cutané ou sous-muqueux, non prurigineux, sans urticaire associée) • Au moins l’un des éléments suivants : 1. Âge au moment de l’apparition signalée des premiers symptômes d’angio-œdème ≤ 30 ans 2. Antécédents familiaux compatibles avec l’AOH 3. C1q dans la fourchette normale b. Résultats des tests diagnostiques confirmant l’AOH : • Un taux fonctionnel de l’inhibiteur de la C1 estérase (C1INH) < 50 % du taux normal doit être mis en évidence par un test chromogénique réalisé par le laboratoire central dans le cadre des procédures de sélection.
- Pour les participants ne bénéficiant pas d'un report : antécédents d'au moins une crise au cours des trois derniers mois consécutifs précédant le dépistage
- L'investigateur estime que le participant dispose d'un accès fiable aux traitements de référence disponibles à la demande et est capable de les utiliser pour prendre en charge efficacement les crises aiguës d'AOH
- L'investigateur estime que le participant (ainsi que le parent ou la personne en charge des participants adolescents) est disposé et capable de respecter toutes les exigences du protocole, notamment qu'il est capable d'enregistrer les données dans un journal électronique et qu'il s'y conforme
- Les participantes en âge de procréer (ou qui le deviendront au cours de l'étude) doivent accepter de se soumettre aux tests de dépistage de grossesse prévus par le protocole et d'utiliser une méthode contraceptive acceptable, telle que définie dans le protocole, depuis leur inscription jusqu'à 30 jours après la dernière administration du médicament à l'étude
Critères d'exclusion :
- Tout diagnostic d'œdème de Quincke autre que l'AOH
- Antécédents d'épilepsie et/ou d'autres maladies neurologiques graves
- Tout trouble gastro-intestinal cliniquement significatif et non maîtrisé (par exemple, diarrhée chronique, maladie inflammatoire de l'intestin) susceptible d'affecter l'absorption du médicament à l'étude
- Antécédents d'abus d'alcool ou de drogues au cours de l'année écoulée, ou signes actuels de dépendance ou d'abus de substances
- L'utilisation concomitante de médicaments à absorption systémique et d'aliments qui sont des inhibiteurs modérés ou puissants du cytochrome P450 (CYP)3A4, tels que la clarithromycine, l'érythromycine, le diltiazem, l'itraconazole, le kétoconazole, le ritonavir, le vérapamil et le jus de pamplemousse, ou de puissants inducteurs du CYP3A4, tels que la carbamazépine, la phénytoïne et la rifampicine, au cours des 30 derniers jours ou dans les 5 demi-vies (la période la plus longue étant retenue) suivant le moment de l'inscription
- Hypersensibilité connue au deucrictibant ou à l'un des excipients du médicament à l'étude
- Participation à une étude clinique portant sur tout autre médicament expérimental au cours des 30 derniers jours ou dans les 5 demi-vies du médicament expérimental au moment de la signature du formulaire ICF (la période la plus longue étant retenue), ou traitement antérieur par thérapie génique pour quelque indication que ce soit, à quelque moment que ce soit
- Les participantes ayant interrompu leur participation à des études antérieures portant sur le traitement prophylactique et/ou à la demande par le deucrictibant pour des raisons de sécurité ou des problèmes d’observance qui, de l’avis de l’investigateur, pourraient compromettre la sécurité de la participante ou son observance dans le cadre de l’étude. Les participantes ayant déjà reçu un traitement prophylactique et/ou à la demande par le deucrictibant et ayant récemment mené une grossesse à terme peuvent être éligibles pour participer à cette étude. Les participantes peuvent être éligibles à cette étude si l'étude précédente portant sur le traitement prophylactique et/ou à la demande par le deucrictibant a été interrompue par le promoteur avant qu'elles n'aient terminé l'étude
- Exposition à des inhibiteurs de l'enzyme de conversion de l'angiotensine (ECA) ou à tout médicament contenant des œstrogènes et absorbé par voie systémique (tel que les contraceptifs oraux ou un traitement hormonal substitutif) au cours des 4 semaines précédant le dépistage
- Pour les participants au programme de transition ayant achevé leur participation à des études portant sur un traitement prophylactique par le deucrictibant avant la sélection et pour les participants ne faisant pas partie du programme de transition : Avoir suivi un traitement prophylactique contre l’AOH au cours des périodes précédant la sélection, comme indiqué ci-dessous : a. Traitement prophylactique à long terme contre l’AOH (C1INH, inhibiteurs oraux de la kallikréine ou antifibrinolytiques) au cours des 2 semaines précédant la sélection b. Traitement prophylactique à long terme de l'AOH par des androgènes atténués au cours des 4 semaines précédant la sélection c. Traitement prophylactique à long terme de l'AOH par un anticorps monoclonal (c'est-à-dire le lanadelumab) au cours des 5 demi-vies précédant la sélection d. Prophylaxie à court terme de l'AOH au cours des 7 jours précédant la sélection
- Les femmes enceintes, celles qui envisagent une grossesse ou celles qui allaitent actuellement
- Anomalie de la fonction hépatique (aspartate aminotransférase [AST] > 2 fois la limite supérieure de la normale [LSN], alanine aminotransférase [ALT] > 2 fois la LSN, ou bilirubine totale > 1,5 fois la LSN, ou toute insuffisance hépatique selon le système de notation de Child-Pugh). Les participants atteints du syndrome de Gilbert, défini par une augmentation isolée de la bilirubine totale ≤ 3 fois la LSN et des taux d’AST et d’ALT dans la fourchette normale, ne sont pas exclus.
- Insuffisance rénale modérée à sévère (débit de filtration glomérulaire estimé [DFGe] < 60 ml/min/1,73 m²)
- Tout antécédent cliniquement significatif d'angine de poitrine, d'infarctus du myocarde, de syncope, d'accident vasculaire cérébral, d'hypertrophie ventriculaire gauche ou de cardiomyopathie, d'hypertension non contrôlée, de bradycardie ou de toute autre anomalie cardiovasculaire cliniquement significative survenue au cours de l'année écoulée et qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre la sécurité du participant ou sa capacité à participer à l'étude
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
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Adresse
Centre Hospitalier Universitaire De Lille
59037 Lille Cedex France
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