Étude clinique à long terme, à faible intervention, portant sur la sécurité et les résultats cliniques de LivmArli® chez les patients atteints du syndrome d'Alagille ou d'une cholestase intrahépatique familiale progressive dans l'Union européenne (LEAP-EU)
Date de révision : 13/04/2026
55 participants
Homme Femme
Tout âge
Date de début de recrutement : 14/01/2026
Critères :
Critères d'inclusion :
- Consentement éclairé et consentement de l'enfant (le cas échéant)
- Un diagnostic d'ALGS confirmé cliniquement et/ou génétiquement, associé à un prurit secondaire à une cholestase chronique (voir Saleh et al. 2016)
- Pour la cohorte principale, Livmarli a été prescrit au moment de l'inclusion dans l'étude
- Pour la cohorte supplémentaire, Livmarli a été prescrit avant l'entrée dans l'étude
- Âge ≥ 2 mois au jour 1
Critères d'exclusion :
- Antécédents de transplantation hépatique (TH)
- Existe-t-il des contre-indications à l'utilisation de Livmarli (conformément au résumé des caractéristiques du produit) ?
- Toute affection ou anomalie qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait nuire à la participation à l'étude ou à son achèvement
- A reçu un médicament expérimental au cours des 30 jours précédant la première dose de Livmarli (la participation à des études antérieures sur le maralixibat ou à des programmes d'accès élargi est acceptée)
- Les données de référence avant le début du traitement par Livmarli ne sont pas disponibles (moins de deux valeurs avant le traitement) pour les principaux paramètres de sécurité (tests de la fonction hépatique, résultats de laboratoire relatifs au FSV) et d'efficacité (sBA, prurit)
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
Sites des essais
Adresse
Assistance Publique Hopitaux De Paris
94270 Le Kremlin-Bicêtre France
Comment postuler ?
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