Essai clinique de phase I « first-in-human » mené chez des participants sains et des patients atteints de glomérulopathie C3 afin d'évaluer la sécurité, la tolérance et la pharmacocinétique du CPV-104
Date de révision : 31/03/2026
5 participants
Homme Femme
A partir de 18 ans
Critères :
Critères d'inclusion :
- Partie 1 - HV - 1. Les participants doivent être âgés d'au moins 18 ans et de 50 ans au maximum au moment de donner leur consentement, et doivent être en mesure de signer et de dater eux-mêmes le formulaire de consentement éclairé (ICF).
- Partie 2 - Patients C3G - 3. Le patient doit présenter une protéinurie lors du dépistage.
- Partie 2 - Patients atteints de C3G - 4. Le patient doit présenter une insuffisance rénale stable ou en aggravation et, de l'avis du chercheur principal, suivre un traitement symptomatique stable et optimisé depuis au moins 30 jours avant la sélection (les traitements peuvent inclure, sans s'y limiter, des agents immunosuppresseurs, des antihypertenseurs et des stéroïdes).
- Partie 2 - Patients C3G - 5. Poids corporel compris entre 50 kg pour les hommes et 45 kg pour les femmes et 110 kg, et IMC compris entre 18 et 32 kg/m² (inclus).
- Partie 2 - Patients C3G - 6. Les participantes en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une méthode contraceptive hautement efficace pendant toute la durée de l'étude et pendant les 90 jours suivant l'administration de la dernière dose du médicament expérimental.
- Partie 2 - Patients atteints de C3G - 7. Les participantes au programme CBP doivent s'engager à ne pas faire don d'ovocytes ni à les congeler en vue d'une utilisation future à des fins de procréation médicalement assistée pendant la durée de l'étude et pendant une période de 90 jours suivant l'administration de la dernière dose du médicament expérimental. Les participants masculins doivent s'engager à ne pas faire don de sperme ni à le congeler en vue d'une utilisation future à des fins de procréation médicalement assistée pendant la durée de l'étude et pendant une période de 90 jours suivant l'administration de la dernière dose du médicament expérimental.
- Partie 2 - Patients atteints de C3G - 8. Les participantes au programme CBP doivent présenter un test de grossesse négatif lors de la sélection.
- Partie 2 - Patients atteints de C3G - 9. Le participant donne son consentement éclairé par écrit, conformément à la section 10.1.3, ce qui implique le respect des exigences et des restrictions énoncées dans le formulaire de consentement éclairé (ICF) et dans le présent protocole.
- Partie 1 - HV - 2. Participants jugés en parfaite santé à l'issue d'une évaluation médicale comprenant les antécédents médicaux, un examen physique, des analyses de laboratoire et une surveillance cardiaque. Un participant présentant une anomalie clinique ou un ou plusieurs paramètres de laboratoire non spécifiquement mentionnés dans les critères d'exclusion, mais qui se situent en dehors de la fourchette de référence pour la population étudiée, ne peut être inclus que si l'investigateur, en consultation avec le responsable médical, convient et consigne par écrit que ce résultat est peu susceptible d'introduire des facteurs de risque supplémentaires et n'interférera pas avec les procédures ou les résultats de l'étude.
- Partie 1 - HV - 3. Poids corporel compris entre 50 kg pour les hommes et 45 kg pour les femmes et 110 kg, et IMC compris entre 18 et 32 kg/m² (inclus).
- Partie 1 - HV - 4. Les participantes en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une méthode contraceptive hautement efficace pendant toute la durée de l'étude et pendant les 90 jours suivant l'administration de la dernière dose du médicament expérimental.
- Partie 1 - HV - 5. Les participantes à l'étude doivent s'engager à ne pas faire de don d'ovocytes ni à ne pas les congeler en vue d'une utilisation future à des fins de procréation médicalement assistée pendant la durée de l'étude et pendant une période de 90 jours suivant l'administration de la dernière dose du produit expérimental. Les participants masculins doivent s'engager à ne pas faire de don de sperme ni à ne pas congeler de sperme en vue d'une utilisation future à des fins de procréation médicalement assistée pendant la durée de l'étude et pendant une période de 90 jours suivant l'administration de la dernière dose du produit expérimental.
- Partie 1 - HV - 6. Les participantes au programme CBP doivent présenter un test de grossesse négatif lors de la sélection.
- Partie 1 - HV - 7. Le participant fournit son consentement éclairé par écrit, conformément à la section 10.1.3, ce qui implique le respect des exigences et des restrictions énoncées dans le formulaire de consentement éclairé (ICF) et dans le présent protocole.
- Partie 2 - Patients atteints de C3G - 1. Les participants doivent être âgés d'au moins 18 ans au moment de donner leur consentement et doivent être en mesure de signer et de dater eux-mêmes le formulaire de consentement éclairé (ICF).
- Partie 2 - Patients atteints de C3G - 2. Le patient doit présenter un diagnostic de C3G confirmé par une biopsie rénale antérieure.
Critères d'exclusion :
- Partie 1 - HV - 1. Le participant a des antécédents de troubles ou de maladies cliniquement significatifs touchant les systèmes endocrinien, gastro-intestinal, cardiovasculaire, hématologique, hépatique, immunitaire, rénal, respiratoire, reproducteur ou neurologique (tels qu'un accident vasculaire cérébral ou l'épilepsie). Les participants présentant des antécédents de problèmes médicaux mineurs peuvent être pris en considération pour l'étude, à la discrétion de l'investigateur.
- Partie 1 - HV - 10. Exposition à plus de quatre nouvelles substances chimiques au cours des 12 mois précédant le premier jour d'administration.
- Partie 1 - HV - 11. Participation à toute autre étude clinique portant sur un dispositif médical ou un médicament expérimental, menées simultanément ou dans les 5 demi-vies ou les 3 mois précédant le premier jour d'administration (la période la plus longue étant retenue).
- Partie 1 - HV - 12. Présence d'un intervalle QTc > 450 ms chez les hommes ou > 460 ms chez les femmes, antécédents de facteurs de risque de torsades de pointes (tels qu'une insuffisance cardiaque, une cardiomyopathie ou des antécédents familiaux de syndrome du QT long), une hypokaliémie ou une hypomagnésémie non corrigée, ou la prise concomitante de médicaments connus pour allonger l'intervalle QT/QTc.
- Partie 1 - HV - 13. Le participant est un employé du promoteur ou un employé ou un proche de l'investigateur.
- Partie 1 - HV - 14. Le participant n'est pas en mesure de respecter le protocole (par exemple, en raison d'un état de santé cliniquement pertinent rendant difficile la mise en œuvre du protocole, d'une situation sociale instable ou de toute autre raison rendant improbable la poursuite de l'étude) ou, de l'avis de l'investigateur, n'est pas adapté à l'étude pour d'autres raisons.
- Partie 1 - HV - 15. Le participant a donné du sang ou des produits sanguins au cours des 90 jours précédant le début de l'étude ou prévoit de donner du sang pendant l'étude.
- Partie 1 - HV - 16. Le participant consomme plus de 21 unités d'alcool (pour les hommes) ou 14 unités (pour les femmes) par semaine. Une unité équivaut à 8 g d'alcool : une demi-pinte (~240 ml) de bière, un verre (125 ml) de vin ou un verre (25 ml) de spiritueux.
- Partie 1 - HV - 17. Le participant à l'étude a une consommation élevée de caféine ou d'autres produits contenant de la xanthine (≥ 300 mg de caféine ou d'équivalent xanthine par jour) (1 tasse de café ≈ 100 mg de caféine ; 1 tasse de thé ≈ 30 mg de caféine ; 1 verre de cola ≈ 20 mg de caféine).
- Partie 2 - Patients atteints de C3G - 1. Le patient présente des antécédents de troubles ou de maladies cliniquement significatifs affectant les systèmes endocrinien, gastro-intestinal, cardiovasculaire (y compris les événements thromboemboliques tels que la thrombose veineuse profonde, l'embolie pulmonaire ou une coagulopathie connue), hématologique, hépatique, immunitaire, rénal, respiratoire, reproducteur ou neurologique (tels qu'un accident vasculaire cérébral ou l'épilepsie). Les participants ayant des antécédents de problèmes médicaux mineurs peuvent être pris en considération pour l'étude, à la discrétion de l'investigateur.
- Partie 2 - Patients C3G - 2. Le patient présente une affection médicale ou psychiatrique qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre ou entraver sa capacité à participer à cette étude.
- Partie 1 - HV - 2. Le participant présente un trouble médical ou psychiatrique qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre ou entraver sa capacité à participer à cette étude.
- Partie 2 - Patients C3G - 3. Le patient présentait des antécédents récents d'affection fébrile ou d'autres signes d'une infection active cliniquement significative, au cours des 14 jours précédant le dépistage.
- Partie 2 - Patients C3G - 4. Le patient a des antécédents d'allergies graves (par exemple, aux médicaments, aux aliments ou au latex) ou a déjà présenté une réaction anaphylactique à un aliment ou à un médicament.
- Partie 2 - Patients C3G - 5. Le patient présente une hypersensibilité connue à l'un des composants du médicament expérimental, comme indiqué dans le présent protocole.
- Partie 2 - Patients atteints de C3G - 6. Le patient présentait des signes de gammapathie monoclonale de signification indéterminée, d'infections, de tumeurs malignes, de maladies auto-immunes ou d'autres affections auxquelles la C3G est secondaire.
- Partie 2 - Patients C3G - 7. Patient présentant d'autres maladies rénales susceptibles d'interférer avec l'interprétation de l'examen.
- Partie 2 - Patients C3G - 8. Le patient suit un traitement de substitution rénale.
- Partie 2 - Patients C3G - 9. Le patient suit actuellement un traitement par plasmaphérèse ou doit en bénéficier prochainement.
- Partie 2 - Patients C3G - 10. Le patient a subi une greffe d'un organe vital (par exemple, cœur, poumon, rein, foie) ou une greffe de cellules souches hématopoïétiques/de moelle osseuse.
- Partie 2 - Patients C3G - 11. Le patient présentait des antécédents ou souffrait de comorbidités cliniquement significatives (par exemple, une cardiopathie avancée (classe NYHA 4), une hypertension artérielle pulmonaire sévère (classe OMS 4)).
- Partie 2 - Patients C3G - 12. Alanine transaminase (ALT) ou aspartate aminotransférase (AST) > 2 fois la limite supérieure de la normale (LSN).
- Partie 1 - HV - 3. Le participant présente des antécédents récents d'affection fébrile ou d'autres signes d'une infection active cliniquement significative, survenus au cours des 14 jours précédant la sélection.
- Partie 2 - Patients atteints de C3G - 13. Bilirubine totale > 1 fois la LSN, > 1,5 fois la LSN en cas de syndrome de Gilbert.
- Partie 2 - Patients C3G - 14. Antécédents actuels ou chroniques de maladie hépatique, ou anomalies hépatiques ou biliaires connues (à l'exception du syndrome de Gilbert ou de calculs biliaires asymptomatiques).
- Partie 2 - Patients C3G - 15. Le patient a reçu un traitement modificateur du complément au cours des 6 mois précédant le premier jour d'administration.
- Partie 2 - Patients C3G - 16. Patient participant à toute autre étude clinique portant sur un dispositif médical ou un médicament expérimental, soit simultanément, soit dans les 5 demi-vies ou les 3 mois précédant le début de l'étude (la période la plus longue étant retenue).
- Partie 2 - Patients C3G - 17. Présence d'un intervalle QTc > 450 ms chez les hommes ou > 460 ms chez les femmes, antécédents de facteurs de risque de torsades de pointes (tels qu'une insuffisance cardiaque, une cardiomyopathie ou des antécédents familiaux de syndrome du QT long), hypokaliémie ou hypomagnésémie non corrigée, ou utilisation concomitante de médicaments connus pour prolonger l'intervalle QT/QTc.
- Partie 2 - Patients C3G - 18. Le participant est un employé du promoteur ou un employé ou un proche de l'investigateur.
- Partie 2 - Patients C3G - 19. Le participant n'est pas en mesure de respecter le protocole (par exemple, en raison d'un état de santé cliniquement pertinent rendant difficile la mise en œuvre du protocole, d'une situation sociale instable ou de toute autre raison rendant improbable la poursuite de l'étude) ou, de l'avis de l'investigateur, n'est pas adapté à l'étude pour d'autres raisons.
- Partie 2 - Patients C3G - 20. Le participant a donné du sang ou des produits sanguins au cours des 90 jours précédant le début de l'étude ou prévoit de donner du sang pendant l'étude.
- Partie 2 - Patients C3G - 21. Le participant consomme plus de 21 unités d'alcool (hommes) ou 14 unités d'alcool (femmes) par semaine. Une unité équivaut à 8 g d'alcool : une demi-pinte (~240 ml) de bière, 1 verre (125 ml) de vin ou 1 dose (25 ml) de spiritueux.
- Partie 2 - Patients C3G - 22. Le participant à l'étude a une consommation élevée de caféine ou d'autres produits contenant de la xanthine (≥ 300 mg de caféine ou d'équivalent xanthine par jour) (1 tasse de café ≈ 100 mg de caféine ; 1 tasse de thé ≈ 30 mg de caféine ; 1 verre de cola ≈ 20 mg de caféine).
- Partie 1 - HV - 4. Le participant a des antécédents d'allergies graves (par exemple, aux médicaments, à certains aliments ou au latex) ou a déjà présenté une réaction anaphylactique à un aliment ou à un médicament.
- Partie 1 - HV - 5. Le participant présente une hypersensibilité connue à l'un des composants du produit expérimental, comme indiqué dans le présent protocole.
- Partie 1 - HV - 6. Alanine transaminase (ALT) ou aspartate aminotransférase (AST) > 1,5 fois la limite supérieure de la normale (LSN).
- Partie 1 - HV - 7. Bilirubine totale > 1 fois la LSN, > 1,5 fois la LSN en cas de syndrome de Gilbert.
- Partie 1 - HV - 8. Antécédents actuels ou chroniques de maladie hépatique, ou anomalies hépatiques ou biliaires connues (à l'exception du syndrome de Gilbert ou des calculs biliaires asymptomatiques).
- Partie 1 - HV - 9. Le participant a reçu un traitement modifiant le complément au cours des 6 mois précédant le premier jour d'administration.
Lieux et contacts
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Contacts
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Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse
31059 Toulouse Cedex 9 France
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