Étude de prolongation en ouvert visant à évaluer la sécurité et l'efficacité du vutrisiran chez les patients atteints d'amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie (amylose ATTR avec cardiomyopathie)
Date de révision : 18/03/2026
30 participants
Homme Femme
A partir de 18 ans
Date de début de recrutement : 11/03/2025
Date de fin de recrutement : 03/02/2026
Critères :
Critères d'inclusion :
- 1. Les patients atteints d'amylose ATTR (héréditaire ou de type wild-type) qui participent aux études principales sur le patisiran (ALN-TTR02-011 ou ALN-TTR02-014) ou qui ont terminé la période d'observation de 24 mois dans le cadre de l'étude principale sur le vutrisiran (ALN-TTRSC02-003).
- 2. Volonté de suivre le protocole de supplémentation en vitamine A.
- 3. Le patient ou son tuteur légal, le cas échéant et dans la mesure où la loi l'autorise, est en mesure de comprendre les exigences de l'étude, est disposé à s'y conformer et en mesure de le faire, et est en mesure de donner son consentement éclairé par écrit.
Critères d'exclusion :
- 1. Arrêt définitif de l'administration du médicament à l'étude pendant la participation aux études principales, à savoir l'étude ALN-TTR02-011, l'étude ALN-TTR02-014 ou l'étude ALN-TTRSC02-003.
- 2. Participation actuelle ou future à une autre étude sur un dispositif médical ou un médicament expérimental, prévue pendant la durée de la présente étude.
- 3. Nécessite un traitement par des inhibiteurs calciques non dihydropyridiniques (par exemple, le vérapamil, le diltiazem) ou ne souhaite pas éviter un traitement concomitant par ces médicaments.
- 4. Présente d'autres pathologies ou comorbidités (par exemple, une tumeur maligne, un trouble neuropsychiatrique) qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient nuire au respect des conditions de l'étude ou à l'interprétation des données.
- 5. N'est pas disposée à respecter les consignes en matière de contraception pendant la durée de l'étude.
- 6. La patiente est enceinte, envisage une grossesse ou allaite.
- 7. Refus ou incapacité de limiter sa consommation d'alcool pendant toute la durée de l'étude. Une consommation d'alcool supérieure à 2 unités par jour est exclue pendant l'étude (unité : 1 verre de vin [environ 125 ml] = 1 dose de spiritueux [environ 30 ml] = ½ pinte de bière [environ 284 ml]).
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
Sites des essais
Adresse
Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse
31059 Toulouse Cedex 9 France
Comment postuler ?
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