Étude randomisée, en double aveugle, multicentrique et contrôlée par placebo visant à évaluer la sécurité et l'efficacité de l'atumelnant chez des participants adultes atteints d'hyperplasie congénitale des surrénales classique.
Date de révision : 06/03/2026
Homme Femme
A partir de 18 ans
Critères :
Critères d'inclusion :
- 1. Homme ou femme, âgé(e) de ≥ 18 à < 75 ans au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé.
- 2. Être disposé et capable de comprendre et de respecter les procédures de l'étude telles que spécifiées dans le protocole et de se conformer au traitement de l'étude.
- 3. Présenter un CAH classique dû à une 21-OHD confirmé par l'investigateur et approuvé par le contrôleur médical.
- 4. Participants présentant les taux sériques matinaux d'A4 suivants : A4 > LSN et traités avec des doses de GC < 11 mg/m2/jour (physiologiques) en équivalents hydrocortisone OU A4 normal (au-dessus de la moyenne à ≤ LSN) et traités avec des doses de GC ≥ 15 mg/m2/jour en équivalents hydrocortisone OU A4 > LSN et traités avec des doses de GC ≥ 11 mg/m2/jour en équivalents hydrocortisone.
- 5. Sous un traitement stable (défini comme aucun changement de dose > X mg/jour d'équivalent hydrocortisone au cours des 2 mois précédant la sélection) de remplacement de GC (par exemple, hydrocortisone, prednisolone, prednisone, méthylprednisolone, dexaméthasone) au moment du consentement éclairé.
- 6. En cas de traitement par minéralocorticoïdes (fludrocortisone), la dose doit être stable pendant au moins 2 mois avant le dépistage, sans hypotension orthostatique, et avec des taux sériques de sodium et de potassium dans la norme.
- 7. En cas de traitement œstrogénique (quelle que soit la voie d'administration), la dose doit être stable pendant au moins 3 mois avant le dépistage.
- 8. Les participantes qui ont des rapports hétérosexuels doivent : a. Être dans l'incapacité de procréer, c'est-à-dire avoir subi une stérilisation chirurgicale (hystérectomie, salpingectomie bilatérale ou ovariectomie bilatérale), OU b. Accepter d'utiliser une méthode contraceptive hautement efficace ou cliniquement acceptable dès le début du dépistage et jusqu'à au moins deux semaines après la dernière dose du médicament à l'étude. L'utilisation de contraceptifs par les hommes et les femmes doit également être conforme à la réglementation locale concernant les méthodes de contraception pour les personnes participant à des études cliniques. L'abstinence périodique (c'est-à-dire les méthodes basées sur le calendrier, l'ovulation, les symptômes thermaux et la post-ovulation) et le retrait ne sont pas des méthodes de contraception acceptables. c. Voir la section 12.1.4 pour des conseils supplémentaires sur la contraception.
- 9. Les participants masculins qui ont des rapports hétérosexuels doivent : a. Accepter d'utiliser un préservatif lors de rapports sexuels avec une partenaire en âge de procréer, depuis le dépistage jusqu'à au moins deux semaines après la dernière dose du médicament à l'étude (ou être stérilisé chirurgicalement [c'est-à-dire avoir subi une vasectomie avec absence confirmée de spermatozoïdes dans l'éjaculat]) OU b. Accepter de rester abstinent de manière durable et persistante pendant toute la durée de l'étude et jusqu'à au moins deux semaines après la dernière dose du médicament à l'étude. c. Accepter de ne pas donner de sperme pendant toute la durée de l'étude et jusqu'à au moins deux semaines après la dernière dose du médicament à l'étude. d. Voir la section 12.1.4 pour des conseils supplémentaires sur la contraception.
Critères d'exclusion :
- Pour connaître tous les critères d'exclusion, veuillez vous reporter à la section 5.3 du protocole.
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
Comment postuler ?
Pour participer à cet essai clinique, veuillez contacter la personne responsable de l'étude. Vous trouverez ses coordonnées dans la section "Lieux et contacts", puis "Contacts".