Étude de phase III en deux parties, randomisée et contrôlée par placebo, évaluant l'efficacité, la sécurité d'emploi et la pharmacocinétique du mibavademab chez des patients atteints de lipodystrophie généralisée (LAGO)
Date de révision : 12/08/2026
2 participants
Homme Femme
Tout âge
Critères :
Critères d'inclusion :
- Diagnostic de la lipodystrophie généralisée (LG) congénitale ou acquise, telle que définie par les recommandations pratiques inter-sociétés
- Pour la partie A uniquement : participants âgés d'au moins 2 ans au moment de la sélection
- Pour la partie A uniquement : au moins l’un des critères ci-dessous doit être rempli lors du dépistage (les mesures peuvent être répétées une fois au cours de la période de dépistage) • HbA1c ≥ 7 % • TG à jeun ≥ 500 mg/dL • Taux de triglycérides à jeun ≥ 300 mg/dL et présence d’une autre complication de la GLD compatible avec une carence en leptine (antécédents de diabète sucré, hyperphagie, stéatose hépatique d’origine métabolique (MAFLD), syndrome des ovaires polykystiques, etc.)
- Pour la partie A uniquement : poids ≥ 15 kg lors du dépistage
- Pour la partie A uniquement : être disposé et en mesure de fournir, ou de demander au médecin traitant de fournir, les valeurs d'HbA1c et de triglycérides à jeun datant d'au moins 6 mois avant la sélection, comme décrit dans le protocole
- Pour la partie B uniquement : participants âgés de moins de 12 ans au moment de la sélection
- Pour la partie B uniquement : aucun critère métabolique n'est requis pour l'inclusion dans l'étude
- Remarque : d'autres critères d'inclusion définis dans le protocole s'appliquent.
- Pour la partie B uniquement : poids ≥ 7 kg lors du dépistage
Critères d'exclusion :
- A reçu un diagnostic actuel de lipodystrophie partielle familiale ou acquise, ou de diabète sucré auto-immun (de type 1)
- Remarque : d'autres critères d'exclusion définis dans le protocole s'appliquent
- Toute tumeur maligne, par exemple un lymphome, survenue au cours de l'année précédant la visite de sélection, comme décrit dans le protocole
- eGFR < 30 ml/min/1,73 m² calculé à partir de la créatinine selon l'équation CKD-EPI (Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration) ou de l'équation de Schwartz, selon le cas, lors du dépistage. L'évaluation peut être répétée une fois.
- Antécédents d'hospitalisation pour insuffisance cardiaque, de diagnostic d'infarctus du myocarde, d'accident vasculaire cérébral ou d'arythmie cliniquement significative, tels que décrits dans le protocole
- Traitement à base de médicaments en vente libre ou sur ordonnance dans le but de perdre du poids au cours des trois mois précédant la consultation de dépistage
- Pour la partie A uniquement : traitement par métreleptine dans les trois mois suivant la consultation de sélection
- Pour la partie A uniquement : ajout ou arrêt de médicaments sur ordonnance ou de compléments alimentaires en vente libre destinés au traitement du diabète et/ou de la dyslipidémie au cours des 3 mois précédant le début de la période de dépistage, ou modifications dans l'utilisation de ces médicaments, comme décrit dans le protocole
- Pour la partie A uniquement : changements significatifs du mode de vie et de l'alimentation, tels que décrits dans le protocole
- Pour la partie A uniquement : traitement chronique en cours par corticostéroïdes à forte dose, défini comme l'utilisation de doses supérieures aux doses physiologiques, tel que décrit dans le protocole
Lieux et contacts
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