Étude randomisée, en groupes parallèles, en double aveugle et contrôlée par placebo visant à évaluer l'efficacité de la fampridine chez les patients atteints d'ataxie spinocérébelleuse SCA27B causée par une expansion de la séquence GAA dans le gène FGF14. (TREAT-FGF14)
Date de révision : 12/08/2026
Homme Femme
A partir de 18 ans
Date de début de recrutement : 23/10/2025
Critères :
Critères d'inclusion :
- Diagnostic génétique de l'ataxie cérébelleuse SCA27B causée par une expansion d'au moins 250 répétitions GAA dans le gène FGF14
- Avoir au moins 18 ans
- Score total SARA > 3 et score ≥ 1 pour le critère « démarche » de l'échelle SARA.
- Signature du consentement éclairé
- Couverts par la sécurité sociale
- Être physiquement apte à mener à bien l'essai tel qu'il a été conçu et être en mesure de prendre des médicaments par voie orale
Critères d'exclusion :
- Hypersensibilité à la fampridine
- Traitement antérieur à la fampridine
- Grossesse et allaitement (les femmes en âge de procréer subiront un test de grossesse urinaire à chaque consultation)
- Absence d'abstinence sexuelle ou absence de contraception efficace (pour les femmes en âge de procréer, utilisation de méthodes contraceptives hautement efficaces (voir la section 6.2 du protocole) pendant toute la durée du traitement et jusqu'à 7 jours après la dernière prise du traitement)
- Hypersensibilité à l'un des excipients présents dans la fampridine
- Troubles neurologiques instables et cliniquement significatifs (autres que la maladie étudiée ; par exemple, AVC récurrents), troubles psychiatriques, troubles cardiovasculaires (par exemple, hypertension artérielle pulmonaire, valvulopathie cardiaque, hypotension orthostatique/tachycardie), pulmonaires, hépatiques, rénales, métaboliques, gastro-intestinales, urologiques, immunologiques, hématopoïétiques ou endocriniennes, ou toute autre anomalie susceptible d’affecter la capacité du participant à prendre part à l’étude ou de fausser potentiellement les résultats de celle-ci.
- Les patients présentant des infections connues récurrentes, actives ou chroniques.
- Les patients considérés comme présentant un risque de comportement suicidaire selon l’échelle d’évaluation de la gravité du risque suicidaire de Columbia (C-SSRS), définis comme ayant signalé des idées suicidaires accompagnées d’une intention de passer à l’acte (items 4 ou 5 de la C-SSRS) au cours des 6 mois précédant la randomisation, ou tout comportement suicidaire (y compris les tentatives avérées, avortées ou interrompues) au cours des 12 derniers mois.
- Les adultes juridiquement incapables (par exemple, les personnes placées sous protection judiciaire, telle qu’une tutelle ou une curatelle)
- Incapacité à comprendre les informations relatives au protocole
- Personnes privées de liberté par décision judiciaire
- Syndromes ataxiques autres que la SCA27B
- Maladies ou affections systémiques graves connues pour potentialiser les effets indésirables de la fampridine (à savoir : clairance de la créatinine < 50 ml/min, insuffisance hépatique, troubles de la conduction cardiaque cliniquement significatifs tels que la survenue de torsades de pointes ou d’une autre arythmie ventriculaire grave, bloc auriculo-ventriculaire de haut degré (Mobitz II ou complet), syndrome de Brugada, intervalle QTcF > 480 ms dans trois enregistrements ECG consécutifs effectués à au moins 5 minutes d’intervalle, trouble cardiovasculaire non compensé, épilepsie)
- Patients ayant des antécédents de crises épileptiques.
- Traitement concomitant avec d'autres médicaments contenant de la fampridine (4-aminopyridine)
- L'utilisation concomitante de Fampyra avec des médicaments qui sont des inhibiteurs ou des substrats du transporteur de cations organiques 2 (OCT2), par exemple la cimétidine.
- Participation à un autre essai clinique portant sur un médicament expérimental ou administration d’un produit expérimental au cours des 12 semaines précédant la visite initiale ou au cours d’une période correspondant à 5 fois la demi-vie du produit (la période la plus longue étant retenue)
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
Sites des essais
Adresse
Centre Hospitalier Universitaire De Dijon
21000 Dijon France
Centre Hospitalier Universitaire Rouen
Rouen Cedex France
Hospices Civils De Lyon
69500 Bron France
Comment postuler ?
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