Étude de phase III randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo visant à évaluer l'efficacité et la sécurité d'emploi de l'AOC 1020 administré par voie intraveineuse dans le traitement de la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD)
Date de révision : 27/03/2026
15 participants
Homme Femme
A partir de 18 ans
Critères :
Critères d'inclusion :
- 1. Avoir donné son consentement éclairé par écrit (signé et daté) ainsi que toutes les autorisations requises par la législation locale, et être disposé et apte à se conformer à toutes les exigences de l'étude. Lors du recrutement de participants mineurs, il est nécessaire d'obtenir également le consentement d'un représentant légal, et le participant recevra des informations adaptées à son âge et à sa maturité mentale.
- 2. Hommes et femmes chez qui la FSHD a été confirmée par un diagnostic génétique documenté, tel que défini ci-dessous : - FSHD1 - FSHD2
- 3. Être âgé de 18 à 70 ans au moment du consentement éclairé
- 4. Être capable de marcher de manière autonome (le port d'orthèses ou de chevillères est autorisé) sur une distance d'au moins 10 mètres.
Critères d'exclusion :
- 1. Les femmes enceintes, celles qui allaitent ou celles qui prévoient de tomber enceintes pendant la durée de l'étude ou
- 10. Traitement par oligonucléotide dans les 9 mois suivant le dépistage
- 11. Don de sang ou de plasma dans les 16 semaines précédant le jour 1 de l'étude
- 12. Antécédents récents ou consommation actuelle de drogues ou d'alcool, selon l'avis de l'investigateur
- 13. Antécédents d'allergies à plusieurs médicaments ou antécédents de réaction allergique à l'un des composants ou excipients du médicament à l'étude
- 14. Présence ou antécédents d’une maladie, d’un trouble médical ou d’un résultat d’examen anormal cliniquement significatif qui, de l’avis de l’investigateur, pourrait compromettre la sécurité d’un participant ou sa capacité à respecter les procédures de l’étude et/ou à suivre le calendrier des visites prévues. Cela peut inclure, sans s’y limiter, des antécédents de maladie cardiovasculaire ou du système nerveux central, de maladies neuromusculaires autres que la FSHD (par exemple, myopathie, neuropathie, troubles de la jonction neuromusculaire), d’une affection cardiopulmonaire ou d’un trouble mental cliniquement significatif
- 2. Les hommes ou les femmes qui ne souhaitent pas se conformer aux exigences en matière de contraception
- 3. Les résultats des analyses de dépistage ou toute autre anomalie cliniquement significative dans ces résultats qui rendrait un participant inéligible à l'étude.
- 4. Tension artérielle > 140/90 mmHg lors du dépistage
- 5. Espérance de survie inférieure à 2 ans
- 6. Signes d'une infection active ou chronique par l'hépatite C, l'hépatite B ou le VIH (y compris une infection chronique nécessitant un traitement continu pour maintenir la suppression virale)
- 7. Infection active nécessitant un traitement antiviral ou antimicrobien systémique qui ne sera pas achevé avant le jour 1 de l'étude, ou symptômes persistants liés à une infection récente entraînant, de l'avis de l'investigateur, une altération des activités de la vie quotidienne
- 8. Tumeur maligne au cours des cinq dernières années, à l'exception des carcinomes basocellulaires ou spinocellulaires, des mélanomes cutanés in situ, des carcinomes in situ du col de l'utérus ou d'autres tumeurs malignes apparues au cours des cinq dernières années qui ont été traitées dans un but curatif et dont on ne prévoit pas de récidive
- 9. Traitement par un autre médicament expérimental ou agent biologique au cours du mois précédant la sélection ou dans les 5 demi-vies du médicament, la période la plus longue étant retenue ; ou participation ou intention de participer à une autre étude interventionnelle portant sur un médicament ou un dispositif expérimental, ou à d'autres types d'études interventionnelles (y compris celles portant sur la modification du comportement et/ou la kinésithérapie) pendant la durée de l'étude
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
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