ARGX-113-2409 : Étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, à bras parallèles, contrôlée par placebo, portant sur la pharmacocinétique et la pharmacodynamique, suivie d’un bras en ouvert, visant à évaluer l’efgartigimod administré par voie intraveineuse chez des participants pédiatriques âgés de 12 ans à moins de 18 ans atteints de PTI chronique
Date de révision : 10/07/2026
2 participants
Homme Femme
Jusqu'à 17 ans
Critères :
Critères d'inclusion :
- 1A. Être âgé de 12 ans à moins de 18 ans au moment de la procédure de consentement éclairé, définie comme le fait de donner son assentiment éclairé conformément à la réglementation locale et de faire signer le formulaire de consentement éclairé (ICF) par un parent ou un tuteur légal. Les participants ayant atteint l'âge de la majorité, conformément à la réglementation locale, peuvent signer eux-mêmes le formulaire ICF.
- 10) Présente une numération plaquettaire moyenne de référence documentée inférieure à 30 × 10⁹/L avant la randomisation, le jour 1 de l'étude
- 11) Présente au moins une numération plaquettaire éligible documentée (c'est-à-dire une numération plaquettaire utilisée dans la formule de calcul de la moyenne arithmétique) le jour 1 de l'étude, avant la randomisation
- 12) Présente au moins deux numérations plaquettaires admissibles et documentées entre le jour −14 et le jour 1 de l'étude, avant la randomisation
- 13) Présente au moins 3 numérations plaquettaires éligibles et documentées au cours des 3 mois précédant la randomisation, le jour 1 de l'étude
- 14) Ne présente aucun résultat documenté de numération plaquettaire supérieur à 35 × 10⁹/L au cours des 30 jours précédant la randomisation, le jour 1 de l'étude
- 2A. Est en mesure de mener à bien la procédure de consentement éclairé telle que décrite à la section 10.1.3 et de se conformer aux exigences du protocole
- 3) Si un FAOCBP (tel que défini à la section 10.4.1.1) accepte d'utiliser des moyens de contraception conformes à la réglementation locale et aux exigences de l'étude définies à la section 10.4.2.1
- 4) Si une participante au programme FAOCBP présente un test de grossesse sérique négatif lors du dépistage et un test de grossesse urinaire négatif au début de l'étude avant de recevoir le médicament expérimental (section 10.4.2.1)
- 5) Présente un diagnostic documenté de PTI primaire, tel que défini par l’IWG¹³ : une numération plaquettaire inférieure à 100 × 10⁹/L en l’absence d’autres causes ou troubles pouvant être associés à une thrombocytopénie
- 6A. Présente une durée documentée de l’ITP primaire supérieure à 12 mois à la date à laquelle la procédure de consentement éclairé est achevée
- 7) A suivi un traitement antérieur documenté contre l'ITP comprenant au moins l'un des éléments suivants : corticostéroïdes, IgIV, immunoglobuline anti-D (pour les participants n'ayant pas subi de splénectomie et Rho[D]-positifs), inhibiteurs de la TPO ou rituximab
- 8) A déjà présenté une réponse documentée, définie comme une numération plaquettaire ≥ 50 × 10⁹/L après au moins un des traitements suivants contre le PTI : prednisone, autres corticostéroïdes ou corticostéroïdes non spécifiés, IgIV, ou d’immunoglobuline anti-D (pour les participants n’ayant pas subi de splénectomie et Rho[D]-positifs)
- 9) A présenté une réponse insuffisante avérée à un traitement antérieur de l’ITP par corticostéroïdes, IgIV, immunoglobulines anti-D (pour les participants n’ayant pas subi de splénectomie et Rho[D]-positifs), inhibiteurs de la TPO, rituximab ou splénectomie, telle que définie par l’un des critères suivants : a. Absence de numération plaquettaire ≥ 50 × 10⁹/L après le traitement b. Numération plaquettaire ≥ 50 × 10⁹/L après le traitement, suivie d’une numération plaquettaire < 50 × 10⁹/L c. Augmentation de la numération plaquettaire inférieure à un facteur 2 par rapport à la valeur pré-traitement d. Numération plaquettaire inférieure ou égale à 30 × 10⁹/L après splénectomie e. Numération plaquettaire ≥ 30 × 10⁹/L après splénectomie, suivie d’une numération plaquettaire < 30 × 10⁹/L f. Baisse de la numération plaquettaire à < 30 × 10⁹/L en cas de sevrage progressif des corticostéroïdes g. Besoin persistant d’un traitement continu par prednisone (ou un corticostéroïde équivalent) à raison de 5 mg/jour pour maintenir une numération plaquettaire ≥ 30 × 10⁹/L et/ou pour éviter les hémorragies h. Administration répétée de corticostéroïdes pendant au moins 2 mois pour maintenir une numération plaquettaire ≥ 30 × 10⁹/L et/ou pour éviter les hémorragies
Critères d'exclusion :
- 1) Outre l'indication faisant l'objet de l'étude, une maladie auto-immune connue ou toute autre affection médicale susceptible d'empêcher une évaluation précise des symptômes cliniques de la PTI chronique ou d'exposer le participant à un risque excessif
- 10) Administration d'un autre IMP dans le cadre d'une autre étude clinique < 12 semaines ou < 5 demi-vies (la durée la plus longue étant retenue) avant la sélection des participants
- 11) Traitement par anticorps anti-CD20 ou anti-CD19 reçu moins de 6 mois avant la sélection
- 12) Administration d'IgIV, d'IgSC ou de PLEX moins de 3 semaines avant la sélection
- 13) Vaccin vivant ou vivant atténué administré moins de 4 semaines avant le traitement
- 14) Traitement antérieur par ITP non interrompu conformément à la période de sevrage définie (voir le tableau 10)
- 15) PTI secondaire, selon la définition suivante de l'IWG1 : toutes les formes de thrombocytopénie à médiation immunitaire, à l'exception de la PTI primaire
- 16) Antécédents documentés de thrombose artérielle ou veineuse au cours des 12 mois précédant la sélection
- 17) Traitement concomitant de l'ITP, sauf dans les cas prévus par le présent protocole (voir la section 6.9.3)
- 18) Thrombocytopénie non immunitaire
- 19) Antécédents de thrombocytopénie héréditaire
- 2) Infection active grave ou sévère qui, de l’avis de l’investigateur, n’est pas suffisamment guérie
- 20) Hémorragie critique ou grave associée au PTI (voir le tableau 12)
- 21) Résultat sérologique positif lors du dépistage d’une infection active par l’un des agents suivants : a. VHB, indiquant une infection aiguë ou chronique, sauf si ce résultat est associé à un résultat négatif au test de dépistage de l’ADN du VHB ; b. VHC, sur la base d’un test de dépistage des anticorps anti-VHC, sauf si un résultat négatif au test de dépistage de l’ARN est disponible (section 10.2.1.2) ; c. VIH, sur la base de résultats sérologiques positifs confirmés (section 10.2.1.3)
- 22) Lors de la consultation de sélection, anomalies biologiques cliniquement significatives suivantes : a. Taux d’hémoglobine ≤ 9 g/dl b. Insuffisance rénale sévère avec un eGFR < 30 ml/min/1,73 m². L’eGFR sera calculé à l’aide de la formule de Schwartz au chevet du patient. c. Taux d’aspartate aminotransférase et d’alanine aminotransférase > 3,0 fois la LSN d. Taux de bilirubine sérique totale > 1,5 fois la LSN e. Taux d’IgG totales inférieur à la limite inférieure de la normale
- 23) Antécédents de tumeur maligne, sauf si celle-ci est considérée comme guérie à la suite d’un traitement adéquat : a. Sans signe de récidive depuis au moins 3 ans avant la première administration du médicament expérimental ; b. L’un des cancers suivants : • Cancer de la peau basocellulaire ou spinocellulaire • Carcinome in situ du col de l’utérus • Carcinome in situ du sein • Découverte fortuite d’un cancer de la prostate lors d’un examen histologique (stade TNM T1a ou T1b)
- 24) Modification du traitement concomitant de l'ITP pendant la période de sélection
- 25A. Recours à un traitement de secours contre le PTI pendant la période de sélection (entre la date à laquelle la procédure de consentement éclairé est achevée et la randomisation)
- 3A. Intervention chirurgicale majeure récente (au cours des 3 mois précédant le dépistage) ou intention de subir une intervention chirurgicale majeure pendant la durée de l'étude
- 4) Participation actuelle à une autre étude clinique interventionnelle
- 5) Hypersensibilité connue à l'IMP ou à l'un de ses excipients
- Ce critère a été supprimé dans la version 2.0
- 7) État de grossesse ou d'allaitement, ou intention de tomber enceinte pendant l'étude
- 8) Participation antérieure à une étude clinique sur l'efgartigimod et administration d'au moins une dose de l'IMP
- 9) Anticorps monoclonal autre qu'un anticorps anti-CD20 ou une protéine de fusion Fc, administré moins de 4 semaines avant la sélection
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
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Adresse
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes
44000 Nantes France
Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes
38043 Grenoble Cedex 9 France
Comment postuler ?
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