Étude de phase III, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, multicentrique et en groupes parallèles visant à évaluer l'efficacité et la sécurité d'emploi de la poudre pour inhalation de tréprostinil palmitate chez des participants atteints d'hypertension pulmonaire associée à une pneumopathie interstitielle
Date de révision : 19/03/2026
Homme Femme
A partir de 18 ans
Critères :
Critères d'inclusion :
- 1. Hommes et femmes âgés d’au moins 18 ans au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé. 2. Diagnostic d’hypertension pulmonaire (HP) de groupe 3 selon l’OMS associée à une pneumopathie interstitielle (PI) (y compris, mais sans s’y limiter, la pneumopathie interstitielle idiopathique, la pneumopathie sclérodermique chronique, la pneumopathie interstitielle liée à une maladie du tissu conjonctif et la pneumopathie de type CPFE) 3. Confirmation de la PI fibrotique par une relecture centralisée du scanner réalisée lors du dépistage ou au cours des 12 mois précédents. 4. HP confirmée par une ponction à droite du cœur (RHC) lors du dépistage ou au cours des 12 mois précédant le dépistage, avec les résultats hémodynamiques suivants : a. PAPm > 20 mmHg et b. PCWP ≤ 15 mmHg et c. RVP ≥ 4 unités de Wood 5. Distance parcourue en 6 minutes (6MWD) ≥ 100 et ≤ 500 mètres lors de deux tests de marche de 6 minutes (6MWT) effectués à au moins 4 heures d’intervalle, la différence entre les deux distances étant ≤ 15 % 7. Les participants recevant un traitement médicamenteux chronique pour une maladie sous-jacente (par exemple, antifibrotiques, immunomodulateurs, immunosuppresseurs, etc.) et/ou des inhibiteurs de la PDE5 doivent suivre ce traitement depuis ≥ 90 jours et à une dose stable depuis ≥ 30 jours avant le dépistage. 8. Les participants de sexe masculin et féminin (WOCBP) doivent utiliser des contraceptifs conformes à la réglementation locale concernant les méthodes de contraception pour les personnes participant à des études cliniques. 9. Capable de donner son consentement éclairé signé tel que décrit à la section 10.1.5, ce qui inclut le respect des exigences et des restrictions énumérées dans le formulaire de consentement éclairé (ICF) et dans le présent protocole.
Critères d'exclusion :
- • Diagnostic d'hypertension pulmonaire (HP) des groupes 1, 2, 4 ou 5 de l'OMS, ou de sous-types de l'HP du groupe 3 de l'OMS autres que la pneumopathie interstitielle, tels que décrits dans le critère d'inclusion n° 2 • Diagnostic initial de BPCO et/ou d'un rapport VEMS/CVF < 0,7 (sur la base d'un dépistage ou d'une spirométrie antérieure réalisée au cours des 6 derniers mois)
- • Pathologie cardiaque gauche cliniquement significative : • signes d'une valvulopathie cardiaque gauche cliniquement significative, • insuffisance ventriculaire gauche avec FEVG < 45 %, ou diagnostic d'insuffisance cardiaque avec fonction éjectoire préservée (HFpEF) • résultats échocardiographiques lors du dépistage évocateurs d’une HP postcapillaire • cardiopathie ischémique instable • arythmie instable, y compris une fibrillation auriculaire non contrôlée (une arythmie à fréquence contrôlée ou une fibrillation auriculaire paroxystique est autorisée). • Insuffisance cardiaque aiguë décompensée dans les 30 jours précédant le dépistage ou pendant le dépistage. • Intervalle QTcF > 500 ms lors du dépistage ou à l'inclusion, ou antécédents médicaux connus de syndrome du QT long. • Signes de maladie thromboembolique chronique ou d'embolie pulmonaire aiguë récente (dans les 6 mois précédant le dépistage).
- •Numération plaquettaire < 50,0 × 10³/μL lors de la sélection, et/ou anomalies de la coagulation inexpliquées lors d'analyses de laboratoire répétées au cours de la sélection. •Pression artérielle systolique < 90 mmHg lors du dépistage et au début de l'étude. •Besoin en oxygène d'appoint au repos > 10 L/min lors du dépistage (sinon, l'utilisation d'oxygène d'appoint est autorisée). •Programme de réadaptation cardiopulmonaire en cours commencé dans les 30 jours suivant le dépistage et devant se poursuivre ou être initié pendant l'étude. •Hypersensibilité connue ou contre-indication au tréprostinil, au TPIP ou aux excipients de la formulation du TPIP (par exemple, mannitol, leucine). •Exacerbation d’une maladie pulmonaire sous-jacente ou infection active des voies respiratoires dans les 30 jours précédant le dépistage ou pendant le dépistage (en fonction de la dernière dose de traitement ou de l’hospitalisation, selon la date la plus récente).
- •Toute affection musculo-squelettique aiguë ou chronique, blessure ou autre trouble (par exemple, arthrite touchant les membres inférieurs, prothèse récente de la hanche ou du genou), autre que la maladie à l'étude, qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait affecter la capacité du participant à effectuer le test de marche de 6 minutes (6MWT) et/ou la précision de ce test. •Maladie hépatique active ou dysfonctionnement hépatique : • Taux sériques élevés d'ALT ou d'AST > 3 × LSN ou bilirubine totale > 1,5 × LSN (sauf si cela s'explique par le syndrome de Gilbert) lors de la sélection • Insuffisance hépatique chronique modérée à sévère (classe B-C de Child-Pugh) • Hépatite B et/ou hépatite C avec signe d'infection récente et/ou de réplication virale active (les participants présentant un ADN du virus de l'hépatite B indétectable et un ARN du virus de l'hépatite C négatif sont acceptables)
- •Antécédents d'infection par le VIH ou sérologie positive pour le VIH-1 ou le VIH-2. •Maladie concomitante grave (autre que la maladie à l'étude) limitant l'espérance de vie (< 6 mois). •Antécédents de transplantation d'un organe solide, ou transplantation prévue dans les 24 semaines suivant la randomisation (les participants inscrits sur une liste d'attente pour une transplantation pulmonaire sont toutefois acceptés). •Toute limitation physique susceptible d'empêcher le participant d'utiliser l'inhalateur. •Utilisation de tout médicament ou dispositif expérimental, ou participation à toute étude expérimentale dans les 30 jours précédant la sélection. •Antécédents d'abus d'alcool ou de drogues, selon l'appréciation de l'investigateur, dans les 6 mois précédant la sélection. •Consommation actuelle de cigarettes (selon la définition du CDC) ou de cigarettes électroniques : un adulte ayant fumé au moins 100 cigarettes au cours de sa vie et qui fume actuellement soit tous les jours, soit certains jours (Glossaire, Glossaire du tabac du CDC, 2017).
- •Consommation actuelle de cannabis par voie inhalée, à des fins récréatives ou médicales (la consommation actuelle étant définie comme une consommation au moins une fois au cours des 30 jours précédant la sélection), ou consommation prévue pendant l'étude. •Toute autre affection médicale ou psychologique, y compris des anomalies biologiques pertinentes lors de la sélection, qui, de l'avis de l'investigateur, suggère une maladie nouvelle et/ou mal comprise et/ou pourrait présenter un risque déraisonnable pour le participant à l'étude en raison de sa participation à cet essai clinique, pourrait entraver sa capacité à mener à bien l'étude ou les évaluations de l'étude, ou fausser les résultats de l'essai. •Antécédents de tumeur maligne au cours des 5 années précédant la visite de sélection, à l'exception d'un carcinome in situ du col de l'utérus complètement traité, d'un mélanome in situ et d'un carcinome épidermoïde ou basocellulaire de la peau non métastatique complètement traité. •Grossesse ou allaitement.
Lieux et contacts
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