Étude de phase III visant à évaluer l'efficacité et la sécurité d'emploi du zodasiran chez des adolescents et des adultes atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote (YOSEMITE)
Date de révision : 20/04/2026
1 participant
Homme Femme
Tout âge
Critères :
Critères d'inclusion :
- 1. Âge ≥ 12 ans, ne pas être enceinte ni allaitante, ne pas avoir l'intention de tomber enceinte pendant l'étude
- 2. Poids corporel ≥ 35 kg lors de la sélection, car les patients pourraient théoriquement peser moins de 35 kg au fur et à mesure que l'étude avance.
- 3. HoFH confirmée par un test génétique ou un diagnostic clinique (cholestérol total > 500 mg/dL [13 mmol/L] OU concentration de LDL-C sous traitement ≥ 300 mg/dL [≥ 8 mmol/L], accompagnée soit de triglycérides < 300 mg/dL [3,4 mmol/L] ET un cholestérol total documenté > 250 mg/dL [6,5 mmol/L] chez les deux parents OU un xanthome cutané ou tendineux avant l'âge de 10 ans)
- 4. LDL-C ≥ 70 mg/dL (1,8 mmol/L). Pour les adolescents âgés de 12 à moins de 18 ans : LDL-C ≥ 116 mg/dL (3 mmol/L)
- 5. Hémoglobine A1c (HbA1c) ≤ 9,5 %
- 6. Bilirubine totale < 2 fois la limite supérieure de la normale (LSN), sauf dans les cas de syndrome de Gilbert déjà confirmés
- 7. Alanine aminotransférase ou aspartate aminotransférase < 3 fois la limite supérieure de la normale
- 8. En ce qui concerne les soins standard, un traitement hypolipidémiant à la dose maximale tolérée
Critères d'exclusion :
- 1. Utilisation d'un ARNsi ciblant les hépatocytes au cours des 365 jours précédant le jour 1 (à l'exception de l'inclisiran, qui est autorisé ; l'administration de l'inclisiran et du médicament à l'étude doit être espacée d'au moins 4 semaines)
- 2. Utilisation d'une molécule d'oligonucléotide antisens au cours des 3 mois précédant le jour 1 (exception : l'utilisation de l'inclisiran est autorisée ; l'administration de l'inclisiran et du médicament à l'étude doit être espacée d'au moins 4 semaines)
- 3. Utilisation de l'evinacumab au cours des 3 mois précédant le jour 1. L'utilisation de l'evinacumab est interdite pendant l'étude. Dans les régions où l'evinacumab est disponible, le médecin doit justifier et consigner dans les documents sources et le(s) eCRF(s) les raisons pour lesquelles un patient ne reçoit pas de traitement par l'evinacumab dans le cadre des soins habituels (par exemple, sécurité, tolérance, remboursement/coût, choix du patient, etc.)
- 4. Absence de réponse à l'evinacumab, définie comme une réduction du LDL-C inférieure à 15 % par rapport à la valeur initiale après deux doses
- 5. Utilisation de tout autre agent ou dispositif expérimental dans les 30 jours ou les 5 demi-vies (la période la plus longue étant retenue) précédant le jour 1
- 6. Utilisation de corticostéroïdes systémiques (sauf en cas de traitement substitutif d'une affection hypophysaire ou surrénalienne avec un schéma thérapeutique stable)
- 7. Débit de filtration glomérulaire estimé < 30 ml/min
Lieux et contacts
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