Étude de phase II, multicentrique, ouverte et à bras unique visant à évaluer la sécurité et l'efficacité de l'asciminib chez des participants pédiatriques présentant une leucémie myéloïde chronique en phase chronique (LMC-CP) Philadelphia-positive (Ph+) nouvellement diagnostiquée ou ayant déjà reçu un traitement, avec ou sans mutation T315I connue
Date de révision : 21/06/2026
3 participants
Homme Femme
Jusqu'à 17 ans
Date de début de recrutement : 18/06/2026
Critères :
Critères d'inclusion :
- Un consentement éclairé signé doit être obtenu avant toute participation à l'étude
- Participants de sexe masculin ou féminin âgés de 1 à <18 ans au moment de leur inclusion dans l'étude
- Diagnostic de la LMC-CP (Apperley et al., 2025) avec confirmation cytogénétique de la présence du chromosome Philadelphie positif (Ph+)
- Pour les participants atteints d'une LMC-CP nouvellement diagnostiquée au cours des 3 mois précédant la sélection
- Pour les participants atteints de LMC-CP présentant un risque élevé de développer une résistance ou une intolérance aux TKI précédents a. Une réponse défavorable aux TKI est définie, conformément aux recommandations d’Apperley et al. 2025, comme suit : · Trois mois après le début du traitement : rapport BCR::ABL1 > 10 % IS (si confirmé dans un délai de 1 à 3 mois) · Six mois après le début du traitement : rapport BCR::ABL1 > 10 % IS · Douze mois après le début du traitement : rapport BCR::ABL1 > 1 % IS · À tout moment, perte de la réponse antérieure · À tout moment, apparition de mutations BCR::ABL1 résistantes ou d’une ACA à haut risque suite à un traitement antérieur par ITK, selon les résultats des tests locaux b. L’intolérance aux ITK est définie comme suit : · Intolérance non hématologique : participants présentant une toxicité de grade 3 ou 4 pendant le traitement (auquel cas le patient est éligible, qu’il y ait eu ou non une réduction de la dose) ; ou présentant une toxicité persistante de grade 2 ne répondant pas à une prise en charge optimale, y compris des ajustements posologiques (à moins qu’une réduction de la dose ne soit pas jugée dans l’intérêt du patient si la réponse est déjà sous-optimale) · Intolérance hématologique : participants présentant une toxicité de grade 3 ou 4 (nombre absolu de neutrophiles [NAN] ou plaquettes) pendant le traitement, qui réapparaît après une réduction de la dose aux doses les plus faibles de l’inhibiteur de tyrosine kinase
- Présence d'un transcrit typique de BCR::ABL1 [e14a2 et/ou e13a2] au moment du dépistage, pouvant faire l'objet d'une quantification standardisée par RQ-PCR.
- État fonctionnel : indice de Karnofsky ≥ 50 % pour les participants âgés de 16 ans ou plus, et indice de Lansky ≥ 50 pour les participants âgés de moins de 16 ans au moment de la sélection.
Critères d'exclusion :
- Deuxième phase chronique connue de la LMC, après une progression antérieure vers la phase accélérée (PA) ou la phase blastique (FB).
- Traitement antérieur par greffe de cellules souches hématopoïétiques.
- Patient devant subir une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques
- Présence avérée d’une mutation BCR::ABL associée à une résistance connue au traitement de l’étude, conformément à la dernière version publique des recommandations cliniques internationales relatives à la LMC (par exemple, les recommandations thérapeutiques du NCCN sur la LMC, version 1.2026, et Apperley et al., 2025), à tout moment avant l’inclusion dans l’étude.
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
Sites des essais
Adresse
Centre Hospitalier Universitaire De Poitiers
86000 Poitiers France
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