Étude de phase II, multicentrique, ouverte et à bras unique visant à évaluer la sécurité et l'efficacité de l'asciminib chez des participants pédiatriques atteints d'une leucémie myéloïde chronique en phase chronique (LMC-CP) avec le gène Philadelphie positif (Ph+), avec ou sans mutation T315I connue, qu'ils aient été nouvellement diagnostiqués ou aient déjà reçu un traitement
Date de révision : 26/05/2026
3 participants
Homme Femme
Jusqu'à 17 ans
Critères :
Critères d'inclusion :
- Il est nécessaire d'obtenir un consentement éclairé signé avant de participer à l'étude
- Participants de sexe masculin ou féminin âgés de 1 à moins de 18 ans au moment de leur inclusion dans l'étude
- Diagnostic de la LMC-PC (Apperley et al., 2025) avec confirmation cytogénétique de la présence du chromosome Philadelphie positif (Ph+)
- Pour les participants atteints d'une LMC en phase chronique (LMC-CP) dont le diagnostic a été posé au cours des trois mois précédant la sélection
- Pour les participants atteints de LMC-CP présentant un risque élevé de développer une résistance ou une intolérance aux ITK précédents a. Une réponse défavorable aux ITK est définie, conformément aux recommandations d’Apperley et al. de 2025, comme suit : · Trois mois après le début du traitement : rapport BCR::ABL1 > 10 % IS (si confirmé dans un délai de 1 à 3 mois) · Six mois après le début du traitement : rapport BCR::ABL1 > 10 % IS · Douze mois après le début du traitement : rapport BCR::ABL1 > 1 % IS · À tout moment, perte de la réponse antérieure · À tout moment, apparition de mutations BCR::ABL1 résistantes ou d’ACA à haut risque suite à un traitement antérieur par ITK, selon les résultats des tests locaux b. L’intolérance aux ITK est définie comme suit : · Intolérance non hématologique : participants présentant une toxicité de grade 3 ou 4 pendant le traitement (auquel cas le patient est éligible, qu'il y ait eu ou non une réduction de la dose) ; ou présentant une toxicité persistante de grade 2 ne répondant pas à une prise en charge optimale, y compris des ajustements de dose (à moins qu'une réduction de la dose ne soit pas considérée comme étant dans l'intérêt du patient si la réponse est déjà sous-optimale) · Intolérance hématologique : participants présentant une toxicité de grade 3 ou 4 (nombre absolu de neutrophiles [NAN] ou plaquettes) pendant le traitement, récidivant après une réduction de la dose du TKI à la dose la plus faible
- Présence de transcrits typiques de BCR::ABL1 [e14a2 et/ou e13a2] au moment du dépistage, pouvant faire l'objet d'une quantification standardisée par RQ-PCR.
- État fonctionnel : indice de Karnofsky ≥ 50 % pour les participants âgés de 16 ans ou plus, et indice de Lansky ≥ 50 pour les participants âgés de moins de 16 ans au moment de la sélection.
Critères d'exclusion :
- Deuxième phase chronique connue de la LMC après une progression antérieure vers la phase accélérée (PA) ou la phase blastique (PB).
- Traitement antérieur par greffe de cellules souches hématopoïétiques.
- Patient devant subir une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques
- Présence avérée d'une mutation BCR::ABL associée à une résistance connue au traitement de l'étude, conformément à la version publique la plus récente des recommandations cliniques internationales relatives à la LMC (par exemple, les recommandations thérapeutiques du NCCN sur la LMC, version 1.2026, et Apperley et al., 2025), à tout moment avant l'inclusion dans l'étude.
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
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Adresse
Centre Hospitalier Universitaire De Poitiers
86000 Poitiers France
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