Essai clinique de type « basket » avec augmentation adaptative de la dose et extension, visant à évaluer la sécurité, la pharmacologie et l'activité clinique du TGD001 dans le purpura thrombotique thrombocytopénique à médiation immunitaire (iTTP) et d'autres microangiopathies thrombotiques
Date de révision : 08/07/2026
Homme Femme
A partir de 18 ans
Critères :
Critères d'inclusion :
- Adulte : âgé d'au moins 18 ans au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé (ICF)
- Être disposé et apte à donner son consentement éclairé et à signer le formulaire ICF
- Les hommes et les femmes en âge de procréer doivent s'abstenir de tout rapport sexuel ou utiliser une méthode contraceptive hautement efficace (avec un taux d'échec inférieur à 1 % par an) pendant toute la durée de l'essai et pendant au moins 90 jours après la dernière prise du médicament à l'étude.
- Épisode symptomatique de TMA aiguë
- Patient disponible pour un suivi
Critères d'exclusion :
- Diagnostics autres que la TMA, susceptibles d'expliquer les résultats indiquant une thrombocytopénie et une anémie hémolytique (par exemple, coagulation intravasculaire disséminée [CIVD], syndrome d'Evans)
- Maladie grave préexistante d'ordre médical, neurologique ou psychiatrique susceptible d'introduire un biais significatif dans l'évaluation des critères d'évaluation (selon l'appréciation de l'investigateur)
- Hypersensibilité connue à l'un des traitements de l'essai ou à leurs excipients, ou à des médicaments appartenant à des classes chimiques similaires
- Participant ayant pris part, au cours des 30 derniers jours, à un essai portant sur un médicament ou un dispositif expérimental susceptible d'avoir une incidence sur le présent essai
- Les participants qui ne peuvent pas se conformer aux exigences et aux procédures du protocole de l'essai
- Infection active grave se traduisant par une septicémie (nécessité de recourir à des vasopresseurs, avec ou sans hémocultures positives)
- Enceinte ou allaitante
- Antécédents de diathèse hémorragique ou signes d'hémorragie anormale active au cours des 30 derniers jours
- Hémorragie interne active
- Signes d'hémorragie intracrânienne symptomatique (sICH)
- Hypertension artérielle sévère et non contrôlée (pression artérielle systolique > 180 mmHg ou pression artérielle diastolique > 110 mmHg)
- Maladie maligne disséminée ou autre pathologie associée réduisant l'espérance de vie à moins de trois mois, indépendamment du trouble TMA
- Intervention chirurgicale majeure récente (selon l'appréciation de l'investigateur)
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
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