PaTHway Adolescent - Essai clinique de phase III, multicentrique, ouvert et à bras unique visant à évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique et l’efficacité du palopégtériparatide administré par voie sous-cutanée quotidiennement chez les adolescents (âgés de 12 ans à moins de 18 ans) atteints d’hypoparathyroïdie chronique
Date de révision : 21/06/2026
Homme Femme
Jusqu'à 17 ans
Critères :
Critères d'inclusion :
- Hommes et femmes âgés de 12 ans à moins de 18 ans au moment du consentement éclairé.
- Participants présentant une hypoparathyroïdie chronique post-chirurgicale, ou une hypoparathyroïdie auto-immune, génétique ou idiopathique depuis au moins 26 semaines. Le diagnostic d’hypoparathyroïdie est établi sur la base d’antécédents d’hypocalcémie associés à des taux sériques de PTH anormalement bas.
- Optimisation du traitement conventionnel et de la prise de compléments alimentaires au cours des deux semaines précédant l'inclusion dans l'étude, et taux sériques normaux de 25(OH)vitamine D, de magnésium et de calcium sérique ajusté en fonction de l'albumine ou de calcium ionisé.
- Débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) ≥ 30 ml/min/1,73 m² avant l'inclusion dans l'étude.
- Score Z de l'indice de masse corporelle (IMC) supérieur à -2 SDS et inférieur à +3 SDS lors du dépistage.
- Consentement éclairé écrit et signé par le(s) parent(s) ou le(s) représentant(s) légal(aux) du participant, ainsi que par le participant lui-même si les exigences des autorités sanitaires locales ou du comité d'éthique l'imposent. Consentement du participant obtenu conformément aux exigences réglementaires applicables.
- Consentement éclairé écrit et signé par le(s) parent(s) ou le(s) représentant(s) légal(aux) du participant, ainsi que par le participant lui-même si les exigences des autorités sanitaires locales ou du comité d'éthique l'imposent. Consentement du participant obtenu conformément aux exigences réglementaires applicables.
Critères d'exclusion :
- Altération de la réactivité à la PTH, caractérisée par une résistance à la PTH, avec des taux élevés de PTH dans un contexte d'hypocalcémie.
- Les participantes enceintes, qui envisagent une grossesse ou qui allaitent. Remarque : une contraception acceptable et efficace est requise pour les femmes sexuellement actives en âge de procréer pendant toute la durée de l'essai et pendant les deux semaines suivant l'administration de la dernière dose du produit à l'étude.
- Dépendance à une substance ou à l'alcool diagnostiquée au cours des trois années précédant le dépistage.
- Maladie cardiaque symptomatique ou grave survenue au cours des 26 semaines précédant la sélection, notamment, mais sans s’y limiter : insuffisance cardiaque congestive, valvulopathie symptomatique ou grave, infarctus du myocarde, arythmies graves ou non contrôlées, bradycardie, hypotension symptomatique ou hypertension par rapport aux plages de référence spécifiques à l’âge et au sexe.
- Accident vasculaire cérébral survenu au cours des 5 années précédant le dépistage.
- Au cours des 26 semaines précédant la sélection : colique aiguë due à une néphrolithiase ou à une crise de goutte aiguë. Remarque : les participants présentant des calculs rénaux asymptomatiques sont admis.
- Participation à tout autre essai interventionnel dans le cadre duquel le sujet a reçu un produit ou un dispositif expérimental au cours des 8 semaines précédant la sélection.
- Allergie ou hypersensibilité connue à la PTH ou à l'un des excipients [métacrésol, mannitol, acide succinique, NaOH/(HCl)] du produit à l'étude.
- Toute autre raison qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait le participant de mener à bien sa participation ou de respecter le calendrier de l'essai.
- Toute affection susceptible d'influencer le métabolisme du calcium, l'homéostasie calcium-phosphate ou les taux de PTH, à l'exception de l'hypoparathyroïdie.
- Utilisation de diurétiques de l'anse, de chélateurs de phosphate (autres que les compléments alimentaires à base de calcium), de digoxine, de lithium, de méthotrexate, de biotine à une dose supérieure à 30 µg/jour ou de corticostéroïdes systémiques (autres que dans le cadre d'un traitement substitutif). L'utilisation de stéroïdes pendant une courte durée (≤ 2 semaines/an), à une dose équivalente à ≤ 60 mg de prednisone par jour, est autorisée.
- Prise d'un diurétique thiazidique au cours des 4 semaines précédant le prélèvement d'urine sur 24 heures prévu dans la semaine précédant la visite n° 1.
- Utilisation de médicaments de type PTH (qu'ils soient disponibles dans le commerce ou dans le cadre d'un essai clinique), y compris la PTH(1-84), la PTH(1-34) ou d'autres fragments N-terminaux ou analogues de la PTH ou de la protéine apparentée à la PTH, au cours des 4 semaines précédant la sélection.
- Prise d'autres médicaments connus pour influencer le métabolisme du calcium et des os, tels que la calcitonine, les comprimés de fluorure (> 0,5 mg/jour), le strontium ou le chlorhydrate de cinacalcet, au cours des 12 semaines précédant le dépistage.
- Prise de traitements contre l'ostéoporose connus pour influencer le métabolisme du calcium et des os, à savoir les bisphosphonates (par voie orale ou intraveineuse [IV]), le dénosumab, le raloxifène ou le romosozumab, au cours des deux années précédant le dépistage.
- Trouble épileptique non lié à une hypocalcémie, avec survenue d’une crise au cours des 26 semaines précédant la sélection. Remarque : les antécédents de crises survenant dans un contexte d’hypocalcémie ne constituent pas un critère d’exclusion.
- Risque accru d'ostéosarcome, notamment chez les patients atteints de la maladie osseuse de Paget ou présentant une élévation inexpliquée du taux de phosphatase alcaline, souffrant de troubles héréditaires prédisposant à l'ostéosarcome, ou ayant des antécédents de radiothérapie externe ou par implant de forte intensité ayant touché le squelette.
Lieux et contacts
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Assistance Publique Hopitaux De Paris
94270 Le Kremlin-Bicêtre France
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