Étude de prolongation ouverte, à groupe unique, visant à évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité à long terme du KL1333 (napazimone) chez des patients atteints d'une maladie mitochondriale primaire
Date de révision : 26/05/2026
32 participants
Homme Femme
A partir de 18 ans
Critères :
Critères d'inclusion :
- 1. A participé à l'étude FALCON (âgé de 18 ans ou plus) et, de l'avis de l'investigateur et du promoteur, a respecté les exigences de l'étude.
- 10. Les participantes doivent s'engager à ne pas faire de don d'ovocytes pendant toute la durée de l'étude et pendant les 36 jours suivant l'administration de la dernière dose du médicament expérimental ; les participants doivent s'engager à ne pas faire de don de sperme pendant toute la durée de l'étude et pendant les 96 jours suivant l'administration de la dernière dose du médicament expérimental.
- 2. Volonté et capacité de donner son consentement éclairé.
- 3. Volonté et capacité à se présenter aux rendez-vous prévus dans les créneaux horaires indiqués.
- 4. Volonté et capacité à remplir des questionnaires électroniques sur les résultats rapportés par les patients (ePRO).
- 5. Les traitements concomitants devraient rester inchangés pendant toute la durée de la participation à l'étude, dans la mesure où cela est cliniquement possible.
- 6. Volonté de maintenir la suspension de l'idébénone pendant toute la durée de l'étude.
- 7. La participante n'est pas enceinte et au moins l'une des conditions suivantes s'applique : a. Elle n'est pas en âge de procréer (WOCBP) ; b. Si elle est en âge de procréer (WOCBP), elle doit s'engager à ne pas chercher à tomber enceinte et à utiliser une méthode contraceptive hautement efficace à compter du moment du consentement éclairé et pendant au moins 36 jours (environ 5 demi-vies du KL1333 plus 30 jours) après l'administration de la dernière dose du produit expérimental.
- 8. Les participants de sexe masculin dont la ou les partenaires sont en âge de procréer doivent accepter d'utiliser un préservatif masculin en plus d'une méthode contraceptive hautement efficace pendant toute la durée du traitement et pendant les 96 jours suivant l'administration de la dernière dose du produit expérimental. L'obligation d'utiliser un préservatif masculin s'applique également aux participants de sexe masculin dont la partenaire est enceinte ou allaite.
- 9. Les participantes doivent s'engager à ne pas allaiter pendant toute la durée de l'étude et pendant les 36 jours suivant l'administration de la dernière dose du médicament expérimental.
Critères d'exclusion :
- 1. Le sujet est, de l'avis de l'investigateur, peu susceptible de respecter le protocole, par exemple en raison d'une déficience cognitive, ou n'est pas apte à participer pour quelque raison que ce soit.
- Les participants qui ne s'inscrivent pas directement lors de la visite de fin d'étude FALCON (semaine 48 de l'étude FALCON) ou lors de la visite de suivi de sécurité (semaine 53 de l'étude FALCON) devront satisfaire aux critères d'exclusion supplémentaires ci-dessous lors de la visite de sélection : 10. Prise d'idébénone au cours des 14 jours précédant la première dose.
- Les participants qui ne s'inscrivent pas directement lors de la visite de fin d'étude FALCON (semaine 48 de l'étude FALCON) ou de la visite de suivi de sécurité (semaine 53 de l'étude FALCON) devront satisfaire aux critères d'exclusion supplémentaires ci-dessous lors de la visite de sélection : 11. Les sujets ont des antécédents de maladie pulmonaire, immunologique, oncologique, hépatique ou rénale instable ou grave, ou d’une autre affection médicalement significative autre que la PMD, ou prennent des médicaments qui, de l’avis de l’investigateur, pourraient interférer avec les évaluations de la sécurité, de la tolérance ou de l’efficacité, ou interférer avec la conduite ou l’interprétation de l’étude.
- Les participants qui ne s'inscrivent pas directement lors de la visite de fin d'étude FALCON (semaine 48 de l'étude FALCON) ou lors de la visite de suivi de sécurité (semaine 53 de l'étude FALCON) devront répondre aux critères d'exclusion supplémentaires ci-dessous lors de la visite de sélection : 12. Les participantes dont le test de grossesse s'avère positif lors de la sélection.
- Les participants qui ne s'inscrivent pas directement lors de la visite de fin d'étude FALCON (semaine 48 de l'étude FALCON) ou de la visite de suivi de sécurité (semaine 53 de l'étude FALCON) devront satisfaire aux critères d'exclusion supplémentaires ci-dessous lors de la visite de sélection : 13. Un sujet ne peut pas participer s’il a reçu un médicament expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies précédant la visite de sélection (la période la plus longue étant retenue), ou s’il prévoit d’utiliser un médicament expérimental (autre que l’intervention de l’étude) pendant l’étude.
- 2. Toute affection médicale, psychiatrique, de laboratoire ou autre susceptible d'influencer négativement l'évaluation du rapport bénéfice/risque de la participation à l'étude ou de nuire à l'interprétation des résultats de l'étude et qui, de l'avis de l'investigateur et/ou du contrôleur médical, rendrait le sujet inéligible à cette étude.
- Les participants qui ne s'inscrivent pas directement lors de la visite de fin d'étude FALCON (semaine 48 de l'étude FALCON) ou lors de la visite de suivi de sécurité (semaine 53 de l'étude FALCON) devront répondre aux critères d'exclusion supplémentaires ci-dessous lors de la visite de sélection : 3. Fatigue générale ou faiblesse musculaire due, de l'avis de l'investigateur, à des causes autres qu'une maladie mitochondriale.
- Les participants qui ne s'inscrivent pas directement lors de la visite de fin d'étude FALCON (semaine 48 de l'étude FALCON) ou lors de la visite de suivi de sécurité (semaine 53 de l'étude FALCON) devront satisfaire aux critères d'exclusion supplémentaires ci-dessous lors de la visite de sélection : 4. Maladie cardiovasculaire significative (par exemple, arythmie soutenue ou symptomatique, dilatation des cavités cardiaques ou fonction réduite, bloc auriculo-ventriculaire de type Mobitz II ou supérieur) OU ECG anormal cliniquement significatif, tel que déterminé par l’investigateur. Tout intervalle QT corrigé selon la formule de Fridericia (QTcF) > 450 ms pour les sujets masculins et > 470 ms pour les sujets féminins est un critère d’exclusion. En cas de QTcF d’exclusion, l’ECG peut être répété deux fois et la moyenne des 3 intervalles QTcF doit être utilisée pour déterminer l’éligibilité au QTcF.
- Les participants qui ne s'inscrivent pas directement lors de la visite de fin d'étude FALCON (semaine 48 de l'étude FALCON) ou lors de la visite de suivi de sécurité (semaine 53 de l'étude FALCON) devront satisfaire aux critères d'exclusion supplémentaires ci-dessous lors de la visite de sélection : 5. Antécédents récents de maladie instable, de manifestations neurologiques insuffisamment contrôlées ou de non-rétablissement après des épisodes de type AVC, y compris, mais sans s’y limiter : a. des épisodes de type AVC au cours des 6 derniers mois ; b. plus d’une crise par mois au cours des 6 derniers mois ; c. une hospitalisation pour un état de mal épileptique au cours des 6 derniers mois ; d. plus de 4 jours d’épisodes de migraine par mois au cours des 6 derniers mois
- Les participants qui ne s'inscrivent pas directement lors de la visite de fin d'étude FALCON (semaine 48 de l'étude FALCON) ou lors de la visite de suivi de sécurité (semaine 53 de l'étude FALCON) devront satisfaire aux critères d'exclusion supplémentaires ci-dessous lors de la visite de sélection : 6. Antécédents de maladie inflammatoire de l'intestin, d'érosion gastrique, d'ulcère gastro-duodénal ou d'épisodes d'hémorragie gastro-intestinale. Reflux gastro-œsophagien diagnostiqué par des moyens endoscopiques ou radiographiques objectifs, et cliniquement symptomatique à un moment quelconque au cours des 6 derniers mois.
- Les participants qui ne s'inscrivent pas directement lors de la visite de fin d'étude FALCON (semaine 48 de l'étude FALCON) ou lors de la visite de suivi de sécurité (semaine 53 de l'étude FALCON) devront satisfaire aux critères d'exclusion supplémentaires ci-dessous lors de la visite de sélection : 7. Le sujet présente un ou plusieurs résultats d’analyses de laboratoire cliniques hors de la fourchette de référence, sur la base des échantillons de sang et d’urine prélevés lors de la visite de sélection, qui constituent un risque potentiel pour la sécurité du sujet, ou le sujet présente, lors de la visite de sélection : a. un débit de filtration glomérulaire estimé calculé à l’aide de l’équation de la créatinine de la Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration < 30 ml/min/1,73 m² ; b. un taux de bilirubine totale sérique > 1,5 fois la limite supérieure de la fourchette de référence, à moins que cette élévation ne soit liée au syndrome de Gilbert et que l’investigateur puisse exclure tout dysfonctionnement hépatique sous-jacent sur la base d’autres tests, que le sujet ait un score de Child-Pugh ≤ 6, et après avoir discuté du cas avec le moniteur médical c. une valeur sérique de l’alanine aminotransférase (ALT) ou de l’aspartate aminotransférase (AST) > 2 fois la limite supérieure de la fourchette de référence. Des valeurs comprises entre 2 et 3 fois la limite supérieure de la fourchette de référence peuvent être autorisées si elles s’accompagnent d’une élévation de la créatine kinase, à condition que l’investigateur puisse exclure toute dysfonction hépatique sous-jacente sur la base d’autres tests, que le sujet présente un score de Child-Pugh ≤ 6, et après discussion du cas avec le moniteur médical
- Les participants qui ne s'inscrivent pas directement lors de la visite de fin d'étude FALCON (semaine 48 de l'étude FALCON) ou lors de la visite de suivi de sécurité (semaine 53 de l'étude FALCON) devront satisfaire aux critères d'exclusion supplémentaires ci-dessous lors de la visite de sélection : 8. Le sujet présente, de l'avis de l'investigateur, une ataxie sévère, une neuropathie, des troubles de l'équilibre ou d'autres affections médicales susceptibles d'interférer avec l'évaluation du STS à 30 secondes.
- Les participants qui ne s'inscrivent pas directement lors de la visite de fin d'étude FALCON (semaine 48 de l'étude FALCON) ou lors de la visite de suivi de sécurité (semaine 53 de l'étude FALCON) devront répondre aux critères d'exclusion supplémentaires ci-dessous lors de la visite de sélection : 9. Apnée du sommeil non traitée ou insuffisamment traitée, selon l'avis de l'investigateur.
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