Étude mondiale de phase III, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, évaluant le sapablursen dans le traitement de la polycythémie vraie

ID 2025-524669-25-00

Recrutement à venir

Date de révision : 25/08/2026

14 participants

Homme Femme

A partir de 18 ans

Critères :

Critères d'inclusion :

  • 1. Consentement éclairé écrit du participant avant la sélection préliminaire ; le participant doit comprendre les procédures de l'étude et être en mesure de respecter les exigences de celle-ci.
  • 2 Répond aux critères révisés de 2022 de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) et de la Classification consensuelle internationale (ICC) de 2022 pour le diagnostic de la PV
  • 3 Les participants doivent avoir besoin d'une prise de sang.
  • Hct inférieur à (<) 45 % au début de l'étude
  • 5 Fonctionnement adéquat des organes et équilibre électrolytique
  • 6 Les participants bénéficiant d'un traitement cytoréducteur (CRT) doivent suivre un traitement stable au début de l'étude.

Critères d'exclusion :

  • 1 Traitement antérieur de la PV par des inhibiteurs de la protéase à sérine transmembranaire 6 (TMPRSS6), notamment le sapablursen ou des mimétiques de l'hepcidine.
  • 2 Thrombose cliniquement significative (par exemple, infarctus du myocarde, accident vasculaire cérébral, thrombose veineuse profonde ou thrombose de la veine splénique) survenue au cours du mois précédant la randomisation.
  • 3 Participants nécessitant une phlébotomie lorsque leur taux d'hématocrite est inférieur à (<) 45 %
  • 4 Répondre aux critères de la myélofibrose post-PV tels que définis par le Groupe de travail international sur la recherche et le traitement des néoplasmes myéloprolifératifs
  • 5 Toute affection médicale grave ou instable, ou tout trouble psychiatrique non maîtrisé, selon l'appréciation de l'investigateur, susceptible d'entraver la capacité du participant à se conformer aux exigences de l'étude.
  • 6 participantes enceintes, prévoyant de le devenir au cours de l’étude ou allaitant.

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