Étude de phase III, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, visant à évaluer l'efficacité et la sécurité d'emploi du rozanolixizumab chez des participants adultes atteints de myasthénie grave oculaire
Date de révision : 25/08/2026
7 participants
Homme Femme
A partir de 18 ans
Critères :
Critères d'inclusion :
- Le participant doit être âgé d'au moins 18 ans révolus au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé (ICF).
- Le participant présente une myasthénie grave de classe I selon la classification de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA), avec une faiblesse oculaire quelconque observée entre le dépistage et le moment de l'évaluation initiale. Le participant peut présenter une faiblesse des muscles oculaires (c'est-à-dire des muscles extraoculaires qui font bouger le globe oculaire, notamment le muscle droit médial, le muscle droit latéral, le muscle droit supérieur, le muscle droit inférieur, le muscle oblique supérieur et le muscle oblique inférieur, les muscles orbiculaires de l’œil et le muscle releveur de la paupière supérieure), mais doit présenter une force normale dans tous les autres muscles faciaux, bulbaires et des membres.
- Le participant à l’étude a reçu un diagnostic de myasthénie grave oculaire (oMG) présentant des signes cliniques oculaires cohérents lors de la sélection, étayés par : − la présence documentée d’auto-anticorps dirigés contre le récepteur de l’acétylcholine (AChR) ou la kinase spécifique du muscle (MuSK), OU − l’absence documentée d’auto-anticorps dirigés contre l’AChR ou la MuSK ; dans ce cas, une stimulation nerveuse répétitive (RNS) ou une électromyographie à fibre unique (SFEMG) anormale doit être documentée (conformément à la définition du manuel d’évaluation) et au moins l’un des critères suivants doit être rempli : ◦ Test à la glace positif documenté (la ptose disparaît avec le test à la glace [appliqué pendant 2 minutes (min) sur la paupière ptosique], avec une amélioration > 2 mm) ◦ Antécédents d’un test positif au chlorure d’édrophonium (Tensilon) (ou tests équivalents utilisés pour établir le diagnostic d’oMG conformément à la pratique actuelle) ◦ Amélioration objective démontrée des signes de la myopathie oculomotrice (oMG) sous traitement par inhibiteurs de l’acétylcholinestérase (IAChE), plasmaphérèse (PLEX), immunoglobulines intraveineuses (IgIV), immunoglobulines sous-cutanées (IgSC) ou corticostéroïdes (CS)
- Le participant présente un score oculaire selon l’indice de déficience de la myasthénie grave (MGII) (partie « résultats rapportés par le patient » (PRO)) ≥ 6, avec au moins 2 critères oculaires notés ≥ 2, tant lors de la visite de sélection que lors de la visite initiale.
- Les participants ont signalé l'apparition de symptômes oculaires < 3 ans avant la sélection ou ≥ 3 ans, à condition d'avoir montré une réponse (c'est-à-dire une amélioration de la ptose ou de la diplopie) au traitement (IgIV, PLEX, IgSC, pyridostigmine et/ou CS) au cours de l'année écoulée.
- Le participant ne présente aucune anomalie pupillaire, à l'exception de celles résultant d'une affection oculaire localisée antérieure ou d'une intervention chirurgicale.
- . Participant qui : • suit actuellement un traitement de fond contre les symptômes de l’oMG au moment de la sélection et a reçu ce traitement à une dose stable pendant au moins 30 jours avant la sélection, OU • ne suit aucun traitement de fond au moment de la sélection
- Le participant présente un poids corporel ≥ 35 kg au début de l'étude
Critères d'exclusion :
- Le participant présente une affection médicale ou psychiatrique cliniquement significative (y compris un trouble lié à la consommation d’alcool ou de drogues), a subi récemment une intervention chirurgicale majeure (notamment une thymectomie [dans les 3 mois précédant la sélection], une greffe d’organe solide, de cellules souches ou de moelle osseuse), une intervention chirurgicale majeure prévue (y compris une thymectomie) pendant la durée de la participation à l’étude, et/ou une anomalie significative des résultats de laboratoire qui, de l’avis de l’investigateur, pourrait compromettre ou entraverait la capacité du participant à prendre part à cette étude.
- Le participant a reçu un diagnostic d’autres maladies entraînant une ptose palpébrale, une faiblesse des muscles périphériques ou une diplopie, notamment d’autres maladies auto-immunes susceptibles d’interférer avec l’évaluation précise des symptômes cliniques de l’oMG, ou d’autres maladies neurologiques, telles que les syndromes myasthéniques congénitaux, les maladies mitochondriales et les dystrophies musculaires.
- Le participant présente une hypersensibilité connue à d’autres médicaments ciblant le récepteur anti-Fc (FcRn), à l’un des composants du médicament à l’étude (y compris l’excipient polysorbate 80) ou a des antécédents connus d’hyperprolinémie, la L-proline étant un composant de la formulation du rozanolixizumab.
- Le participant présente une maladie néoplasique active ou a reçu un traitement pour une maladie néoplasique au cours des 5 années précédant son inclusion dans l’étude (à l’exception du carcinome basocellulaire ou spinocellulaire de la peau, du carcinome in situ du col de l’utérus, du carcinome in situ du sein ou des résultats histologiques fortuits de cancer de la prostate [stade T1a ou T1b selon la classification TNM (tumeur, ganglions, métastases)] ayant fait l’objet d’un traitement définitif par des approches thérapeutiques standard).
- Le participant présente une infection active cliniquement significative (par exemple, une infection tuberculeuse) ou des antécédents d’infection grave (ayant entraîné une hospitalisation ou nécessitant un traitement antibiotique par voie intraveineuse (iv)) au cours des 6 semaines précédant la visite initiale.
- Le participant présente une insuffisance rénale, définie par un débit de filtration glomérulaire inférieur à 30 millilitres/min/1,73 m² lors de la sélection.
- Le participant a déjà été traité par des inhibiteurs de la FcRn.
- Le participant a suivi un traitement à base de médicaments immunosuppresseurs, de médicaments biologiques ou d’autres traitements au cours de la période d’exclusion spécifiée.
Lieux et contacts
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Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse
31000 Toulouse France
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